Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Spædbarnsundersøgelse af inhaleret saltvand ved cystisk fibrose (ISIS)

11. februar 2013 opdateret af: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, om 7 % hypertonisk saltvand (HS) er en effektiv og sikker behandling til spædbørn og småbørn med CF.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En voksende mængde af beviser understøtter vigtigheden af ​​intervention i cystisk fibrose (CF) lungesygdom under spædbarn og tidlig barndom for potentielt at forsinke eller forhindre irreversibel lungesygdom. Bortset fra antimikrobielle terapier har CF-samfundet dog ingen klinisk evidensbase til at vejlede lungeterapier hos børn <6 år. Hypertonisk saltvand (HS) er den mest attraktive kroniske vedligeholdelsesterapi at undersøge hos disse små børn, fordi den retter sig mod defekt mucociliær clearance, et tidligt trin i kaskaden af ​​hændelser, der fører til CF-lungesygdom, som forventes at være unormal før starten af ​​luftvejene infektion og betændelse.

Dette studie er et randomiseret, parallelgruppe, kontrolleret forsøg til vurdering af effektiviteten og sikkerheden af ​​7 % HS inhaleret to gange dagligt i 48 uger blandt små børn med CF 4 til < 60 måneder ved indskrivning. Den primære hypotese er, at sammenlignet med isotonisk saltvand (IS), vil HS reducere antallet af protokoldefinerede pulmonale eksacerbationer i løbet af den 48 uger lange behandlingsperiode. Resultaterne af det foreslåede forsøg kan for første gang give bevis for tidlig initiering af HS, som ved at forbedre mucociliær clearance kan forsinke eller hindre den cyklus af infektion og inflammation, der er ansvarlig for progressiv luftvejsskade ved CF-lungesygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

321

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University / Lucile S. Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital and Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University / Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan / C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital, Pulmonary Division
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia - Pediatric Respiratory Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Children's Hospital & Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 måneder til 4 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af CF ved nyfødtscreening eller mindst ét ​​klinisk træk ved CF OG enten: (a) Et dokumenteret svedklorid ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilocarpiniontoforese eller (b) En genotype med to identificerbare CF-forårsagede mutationer
  • Informeret samtykke fra forælder eller værge
  • Alder 4 måneder til < 60 måneder ved Tilmeldingsbesøg. Hvis du deltager i spædbørns lungefunktionstest (udvalgte steder), alder 4 måneder til < 16 måneder ved tilmeldingsbesøg.
  • Evne til at overholde medicinbrug, studiebesøg og undersøgelsesprocedurer som vurderet af stedets investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Akut interkurrent luftvejsinfektion, defineret som en stigning i hoste, hvæsende vejrtrækning eller åndedrætsfrekvens med indtræden 1 uge før indskrivningsbesøg
  • Akut hvæsen ved indskrivningsbesøg (før HS-testdosis) eller ved PFT-besøg hos spædbørn (før spædbarns lungefunktionstest), alt efter hvad der er relevant
  • Iltmætning < 95 % (< 90 % i centre beliggende over 4000 fods højde) ved indskrivningsbesøg (før HS-testdosis) eller ved PFT-besøg hos spædbørn (før spædbarns lungefunktionstestning), alt efter hvad der er relevant
  • Anden større organdysfunktion, undtagen bugspytkirteldysfunktion
  • Fysiske fund, der ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller kvaliteten af ​​undersøgelsesdataene som bestemt af stedets investigator
  • Undersøgende stofbrug inden for 30 dage før tilmeldingsbesøg eller inden for 30 dage før PFT-besøg for spædbørn, alt efter hvad der er relevant
  • Behandling med inhaleret hypertonisk saltvand ved enhver koncentration inden for 30 dage efter indskrivningsbesøg eller inden for 30 dage før PFT-besøg for spædbørn, alt efter hvad der er relevant
  • Kronisk lungesygdom, der ikke er relateret til CF
  • Intolerance af testdosis af HS ved indskrivningsbesøg
  • En søskende, der er blevet randomiseret og stadig er tilmeldt ISIS002

Yderligere eksklusionskriterier for deltagelse i spædbørns lungefunktionstest:

  • Anamnese med bivirkninger ved sedation
  • Klinisk signifikant obstruktion af øvre luftveje som bestemt af stedets efterforsker (f.eks. svær laryngomalaci, markant forstørrede mandler, betydelig snorken, diagnosticeret obstruktiv søvnapnø)
  • Svær gastroøsofageal refluks, defineret som vedvarende hyppig opkastning på trods af anti-refluksbehandling
  • Akut interkurrent luftvejsinfektion, defineret som en stigning i hoste, hvæsende vejrtrækning eller åndedrætsfrekvens med indtræden 2 uger før besøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Aktiv behandlingsgruppe
7 % hypertonisk saltvand indgivet via inhalation to gange dagligt i 48 ± 4 uger
Medicin: 7 % hypertonisk saltvand (HS)
Administreret via inhalation to gange dagligt i 48 ± 4 uger. Indføringssystemet er en PARI Sprint Junior forstøver med en PARI Baby ansigtsmaske eller mundstykke drevet af en PARI Pro Neb kompressor.
Andre navne:
  • Hyper-Sal™, inhaleret saltvand
ACTIVE_COMPARATOR: Kontrolgruppe
0,9 % isotonisk saltvand indgivet via inhalation to gange dagligt i 48 ± 4 uger
Medicin: 0,9 % isotonisk saltvand (IS)
Administreret via inhalation to gange dagligt i 48 ± 4 uger. Indføringssystemet er en PARI Sprint Junior forstøver med en PARI Baby ansigtsmaske eller mundstykke drevet af en PARI Pro Neb kompressor.
Andre navne:
  • Normalt saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppigheden af ​​protokoldefinerede pulmonale eksacerbationer, der kræver behandling med orale, inhalerede eller intravenøse antibiotika mellem forsøgspersoner randomiseret til HS og IS
Tidsramme: i den 48 uger lange behandlingsperiode
i den 48 uger lange behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Symptomer af forældre hjemme spørgeskema administreret ugentligt
Tidsramme: i den 48 uger lange behandlingsperiode
i den 48 uger lange behandlingsperiode
Sundhedsrelateret livskvalitet vurderet ved score fra Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Parent Report (CFQ-R), administreret kvartalsvis
Tidsramme: over den 48 ugers behandlingsperiode
over den 48 ugers behandlingsperiode
Standardiseret hostescore vurderet ved studiebesøg
Tidsramme: i den 48 uger lange behandlingsperiode
i den 48 uger lange behandlingsperiode
Ændring i vægt, højde, respirationsfrekvens i hvile og iltmætning i rummets luft
Tidsramme: over den 48 ugers behandlingsperiode
over den 48 ugers behandlingsperiode
Blandt deltagere, fra hvem Pseudomonas aeruginosa (Pa) og andre CF-patogener ikke blev isoleret fra respiratoriske kulturer før tilmelding, er andelen fra hvem disse organismer er isoleret fra klinisk indsamlede respiratoriske kulturer
Tidsramme: målt ved baseline og ved 48 uger
målt ved baseline og ved 48 uger
Lungefunktionsindeks målt ved baseline og 48 uger hos spædbørn i alderen 4 til 15 måneder ved tilmelding, der deltager i spædbørns lungefunktionstest (N = 100, udvalgte steder)
Tidsramme: over den 48 ugers behandlingsperiode
over den 48 ugers behandlingsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Children's Hospital and Regional Medical Center
  • Ledende efterforsker: Felix Ratjen, MD, PhD, University of Toronto Hospital for Sick Children

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2009

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2011

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. november 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. juli 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juli 2008

Først opslået (SKØN)

3. juli 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

12. februar 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. februar 2013

Sidst verificeret

1. februar 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS002
  • U01HL092931 (NIH)
  • U01HL092932 (NIH)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner