Kojenecká studie inhalovaného fyziologického roztoku u cystické fibrózy (ISIS)
11. února 2013 aktualizováno: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center
Účelem této studie je posoudit, zda je 7% hypertonický fyziologický roztok (HS) účinnou a bezpečnou terapií u kojenců a malých dětí s CF.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Rostoucí množství důkazů podporuje důležitost intervence u cystické fibrózy (CF) plicního onemocnění během kojeneckého věku a raného dětství s cílem potenciálně oddálit nebo předejít nevratnému onemocnění plic. Kromě antimikrobiálních terapií však komunita CF nemá žádné důkazy z klinických studií, s nimiž by mohla vést plicní terapie u dětí mladších 6 let. Hypertonický fyziologický roztok (HS) je nejatraktivnější chronickou udržovací terapií k prozkoumání u těchto malých dětí, protože řeší defektní mukociliární clearance, časný krok v kaskádě událostí vedoucích k CF plicnímu onemocnění, u kterého se očekává, že bude abnormální před nástupem dýchacích cest. infekce a zánět.
Tato studie je randomizovaná, paralelní skupina, kontrolovaná studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti 7% HS inhalované dvakrát denně po dobu 48 týdnů u malých dětí s CF ve věku 4 až < 60 měsíců při zařazení. Primární hypotéza je, že ve srovnání s izotonickým fyziologickým roztokem (IS) HS sníží počet protokolem definovaných plicních exacerbací během 48týdenního léčebného období. Výsledky navrhované studie mohou poprvé poskytnout důkazy pro časnou iniciaci HS, která zlepšením mukociliární clearance může oddálit nebo bránit cyklu infekce a zánětu odpovědných za progresivní poškození dýchacích cest u CF plicního onemocnění.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
321
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University / Lucile S. Packard Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- The Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
- Children's Memorial Hospital and Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- University of Louisville
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University / Johns Hopkins Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan / C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University in St. Louis
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University of Nebraska
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
- Women and Children's Hospital of Buffalo
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital, Pulmonary Division
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15201
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- University of Virginia - Pediatric Respiratory Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Children's Hospital & Regional Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 měsíce až 4 roky (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza CF novorozeneckým screeningem nebo alespoň jedním klinickým znakem CF, A buď: (a) dokumentovaný chlorid potu ≥ 60 mEq/l kvantitativní pilokarpinovou iontoforézou nebo (b) genotyp se dvěma identifikovatelnými mutacemi způsobujícími CF
- Informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce
- Věk 4 měsíce až < 60 měsíců v době zápisu. Pokud se účastníte testování funkce plic u kojenců (vybraná místa), věk 4 měsíce až < 16 měsíců při vstupní návštěvě.
- Schopnost dodržovat užívání léků, studijní návštěvy a studijní postupy podle posouzení zkoušejícího na místě
Kritéria vyloučení:
- Akutní interkurentní respirační infekce, definovaná jako zvýšení kašle, sípání nebo dechové frekvence s nástupem 1 týden před návštěvou zápisu
- Akutní sípání při vstupní návštěvě (před testovací dávkou HS) nebo při návštěvě kojenecké PFT (před testováním funkce plic dítěte), podle potřeby
- Saturace kyslíkem < 95 % (< 90 % v centrech umístěných nad nadmořskou výškou 4000 stop) při vstupní návštěvě (před testovací dávkou HS) nebo při návštěvě kojenecké PFT (před testováním funkce plic u kojence), podle potřeby
- Jiná hlavní orgánová dysfunkce, s výjimkou dysfunkce slinivky břišní
- Fyzikální nálezy, které by mohly ohrozit bezpečnost subjektu nebo kvalitu dat studie, jak stanoví zkoušející na místě
- Vyšetřovací užívání drog během 30 dnů před návštěvou zápisu, případně do 30 dnů před návštěvou kojenecké PFT
- Léčba inhalačním hypertonickým fyziologickým roztokem v jakékoli koncentraci do 30 dnů od návštěvy při zápisu nebo do 30 dnů před návštěvou kojenecké PFT podle potřeby
- Chronické plicní onemocnění nesouvisející s CF
- Nesnášenlivost testovací dávky HS při vstupní návštěvě
- Sourozenec, který byl randomizován a stále je zařazen do ISIS002
Další vylučovací kritéria pro účast na testování funkce plic u kojenců:
- Nežádoucí reakce na sedaci v anamnéze
- Klinicky významná obstrukce horních cest dýchacích, jak určí vyšetřovatel místa (např. těžká laryngomalacie, výrazně zvětšené mandle, výrazné chrápání, diagnostikovaná obstrukční spánková apnoe)
- Těžký gastroezofageální reflux, definovaný jako přetrvávající časté zvracení navzdory antirefluxní léčbě
- Akutní interkurentní respirační infekce, definovaná jako zvýšení kašle, sípání nebo dechové frekvence s nástupem 2 týdny před návštěvou
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Aktivní léčebná skupina
7% hypertonický fyziologický roztok podávaný inhalací dvakrát denně po dobu 48 ± 4 týdnů
|
Podává se inhalací dvakrát denně po dobu 48 ± 4 týdnů.
Aplikačním systémem je nebulizér PARI Sprint Junior s obličejovou maskou PARI Baby nebo náustkem poháněným kompresorem PARI Pro Neb.
Ostatní jména:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Kontrolní skupina
0,9% izotonický fyziologický roztok podávaný inhalací dvakrát denně po dobu 48 ± 4 týdnů
|
Podává se inhalací dvakrát denně po dobu 48 ± 4 týdnů.
Aplikačním systémem je nebulizér PARI Sprint Junior s obličejovou maskou PARI Baby nebo náustkem poháněným kompresorem PARI Pro Neb.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Míra protokolem definovaných plicních exacerbací vyžadujících léčbu perorálními, inhalačními nebo intravenózními antibiotiky mezi subjekty randomizovanými k HS a IS
Časové okno: během 48týdenního léčebného období
|
během 48týdenního léčebného období
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Příznaky podle rodičovského domácího dotazníku podávaného týdně
Časové okno: během 48týdenního léčebného období
|
během 48týdenního léčebného období
|
|
Kvalita života související se zdravím hodnocená skóre z dotazníku Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Parent Report (CFQ-R), podávaného čtvrtletně
Časové okno: po dobu 48 týdnů léčby
|
po dobu 48 týdnů léčby
|
|
Standardizované skóre kašle hodnocené při studijních návštěvách
Časové okno: během 48týdenního léčebného období
|
během 48týdenního léčebného období
|
|
Změna hmotnosti, výšky, klidové dechové frekvence a saturace vzduchu v místnosti kyslíkem
Časové okno: po dobu 48 týdnů léčby
|
po dobu 48 týdnů léčby
|
|
Mezi účastníky, od kterých nebyly Pseudomonas aeruginosa (Pa) a další patogeny CF izolovány z respiračních kultur před zařazením, podíl, od kterých jsou tyto organismy izolovány z klinicky odebraných respiračních kultur
Časové okno: měřeno na začátku a ve 48. týdnu
|
měřeno na začátku a ve 48. týdnu
|
|
Indexy plicních funkcí měřené na začátku a ve 48 týdnech u kojenců ve věku 4 až 15 měsíců při zařazení, kteří se účastnili testování funkce plic u kojenců (N = 100, vybraná místa)
Časové okno: po dobu 48 týdnů léčby
|
po dobu 48 týdnů léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Children's Hospital and Regional Medical Center
- Vrchní vyšetřovatel: Felix Ratjen, MD, PhD, University of Toronto Hospital for Sick Children
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Rosenfeld M, Ratjen F, Brumback L, Daniel S, Rowbotham R, McNamara S, Johnson R, Kronmal R, Davis SD; ISIS Study Group. Inhaled hypertonic saline in infants and children younger than 6 years with cystic fibrosis: the ISIS randomized controlled trial. JAMA. 2012 Jun 6;307(21):2269-77. doi: 10.1001/jama.2012.5214.
- Subbarao P, Stanojevic S, Brown M, Jensen R, Rosenfeld M, Davis S, Brumback L, Gustafsson P, Ratjen F. Lung clearance index as an outcome measure for clinical trials in young children with cystic fibrosis. A pilot study using inhaled hypertonic saline. Am J Respir Crit Care Med. 2013 Aug 15;188(4):456-60. doi: 10.1164/rccm.201302-0219OC.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2009
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. října 2011
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. listopadu 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. července 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. července 2008
První zveřejněno (ODHAD)
3. července 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
12. února 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. února 2013
Naposledy ověřeno
1. února 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISIS002
- U01HL092931 (NIH)
- U01HL092932 (NIH)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .