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Säuglingsstudie zu inhalierter Kochsalzlösung bei zystischer Fibrose (ISIS)

11. Februar 2013 aktualisiert von: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center
Der Zweck dieser Studie ist es zu beurteilen, ob 7%ige hypertone Kochsalzlösung (HS) eine wirksame und sichere Therapie bei Säuglingen und Kleinkindern mit CF ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine wachsende Zahl von Beweisen unterstützt die Bedeutung der Intervention bei Lungenerkrankungen mit zystischer Fibrose (CF) im Säuglings- und Kleinkindalter, um irreversible Lungenerkrankungen möglicherweise zu verzögern oder zu verhindern. Abgesehen von antimikrobiellen Therapien verfügt die CF-Gemeinschaft jedoch über keine Evidenzbasis aus klinischen Studien, anhand derer sich Lungentherapien bei Kindern unter 6 Jahren anleiten lassen. Hypertonische Kochsalzlösung (HS) ist die attraktivste chronische Erhaltungstherapie, die bei diesen kleinen Kindern untersucht werden kann, da sie eine fehlerhafte mukoziliäre Clearance anspricht, einen frühen Schritt in der Kaskade von Ereignissen, die zu einer CF-Lungenerkrankung führen, von der erwartet wird, dass sie vor Beginn der Atemwege abnormal ist Infektion und Entzündung.

Diese Studie ist eine randomisierte, kontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von 7 % HS, die zweimal täglich über 48 Wochen bei kleinen Kindern mit CF im Alter von 4 bis < 60 Monaten bei der Aufnahme inhaliert wurde. Die primäre Hypothese ist, dass HS im Vergleich zu isotonischer Kochsalzlösung (IS) die Anzahl der protokolldefinierten pulmonalen Exazerbationen während der 48-wöchigen Behandlung verringert. Die Ergebnisse der vorgeschlagenen Studie könnten zum ersten Mal Hinweise auf einen frühen Beginn von HS liefern, die durch die Verbesserung der mukoziliären Clearance den Infektions- und Entzündungszyklus verzögern oder verhindern können, der für die fortschreitende Schädigung der Atemwege bei CF-Lungenerkrankungen verantwortlich ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

321

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University / Lucile S. Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital and Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University / Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan / C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University in St. Louis
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital, Pulmonary Division
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia - Pediatric Respiratory Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Children's Hospital & Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 4 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von CF durch Neugeborenen-Screening oder mindestens ein klinisches Merkmal von CF UND entweder: (a) ein dokumentierter Schweißchloridwert ≥ 60 mEq/l durch quantitative Pilocarpin-Iontophorese oder (b) ein Genotyp mit zwei identifizierbaren CF-verursachenden Mutationen
  • Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten
  • Alter 4 Monate bis < 60 Monate bei der Einschreibung. Bei Teilnahme an Lungenfunktionstests bei Säuglingen (ausgewählte Zentren), Alter 4 Monate bis < 16 Monate bei der Einschreibung.
  • Fähigkeit, die Einnahme von Medikamenten, Studienbesuche und Studienverfahren einzuhalten, wie vom Prüfer des Standorts beurteilt

Ausschlusskriterien:

  • Akute interkurrente Atemwegsinfektion, definiert als Anstieg von Husten, Keuchen oder Atemfrequenz mit Beginn 1 Woche vor dem Aufnahmebesuch
  • Akute Keuchatmung beim Aufnahmebesuch (vor der HS-Testdosis) oder beim Säuglings-PFT-Besuch (vor dem Lungenfunktionstest des Säuglings), je nachdem
  • Sauerstoffsättigung < 95 % (< 90 % in Zentren über 4000 Fuß Höhe) bei der Registrierung (vor der HS-Testdosis) oder bei der Säuglings-PFT-Besichtigung (vor dem Lungenfunktionstest des Säuglings), je nachdem
  • Andere wichtige Organfunktionsstörungen, ausgenommen Funktionsstörungen der Bauchspeicheldrüse
  • Körperliche Befunde, die die Sicherheit des Probanden oder die Qualität der Studiendaten gefährden würden, wie vom Prüfer des Zentrums festgestellt
  • Untersuchungsmedikamentenkonsum innerhalb von 30 Tagen vor dem Registrierungsbesuch oder innerhalb von 30 Tagen vor dem Säuglings-PFT-Besuch, sofern zutreffend
  • Behandlung mit inhalierter hypertoner Kochsalzlösung in beliebiger Konzentration innerhalb von 30 Tagen nach dem Registrierungsbesuch oder innerhalb von 30 Tagen vor dem PFT-Besuch bei Säuglingen, sofern zutreffend
  • Chronische Lungenerkrankung, die nicht mit CF zusammenhängt
  • Unverträglichkeit der Testdosis von HS beim Registrierungsbesuch
  • Ein Geschwisterkind, das randomisiert wurde und immer noch bei ISIS002 angemeldet ist

Zusätzliche Ausschlusskriterien für die Teilnahme an der Lungenfunktionsprüfung bei Säuglingen:

  • Vorgeschichte von Nebenwirkungen auf Sedierung
  • Klinisch signifikante Obstruktion der oberen Atemwege, wie vom Prüfer des Standorts festgestellt (z. schwere Laryngomalazie, deutlich vergrößerte Mandeln, starkes Schnarchen, diagnostizierte obstruktive Schlafapnoe)
  • Schwerer gastroösophagealer Reflux, definiert als anhaltendes häufiges Erbrechen trotz Antirefluxtherapie
  • Akute interkurrente Atemwegsinfektion, definiert als Anstieg von Husten, Keuchen oder Atemfrequenz mit Beginn in den 2 Wochen vor dem Besuch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Aktive Behandlungsgruppe
7%ige hypertonische Kochsalzlösung, die 48 ± 4 Wochen lang zweimal täglich durch Inhalation verabreicht wird
Arzneimittel: 7 % hypertone Kochsalzlösung (HS)
Verabreicht durch Inhalation zweimal täglich für 48 ± 4 Wochen. Das Verabreichungssystem ist ein PARI Sprint Junior Vernebler mit einer PARI Baby Gesichtsmaske oder einem Mundstück, das von einem PARI Pro Neb Kompressor angetrieben wird.
Andere Namen:
  • Hyper-Sal™, inhalierte Kochsalzlösung
ACTIVE_COMPARATOR: Kontrollgruppe
0,9 %ige isotonische Kochsalzlösung, die 48 ± 4 Wochen lang zweimal täglich durch Inhalation verabreicht wird
Arzneimittel: 0,9 % isotonische Kochsalzlösung (IS)
Verabreicht durch Inhalation zweimal täglich für 48 ± 4 Wochen. Das Verabreichungssystem ist ein PARI Sprint Junior Vernebler mit einer PARI Baby Gesichtsmaske oder einem Mundstück, das von einem PARI Pro Neb Kompressor angetrieben wird.
Andere Namen:
  • Normale Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Rate der protokolldefinierten pulmonalen Exazerbationen, die eine Behandlung mit oralen, inhalativen oder intravenösen Antibiotika erfordern, zwischen Patienten, die randomisiert HS und IS erhielten
Zeitfenster: während der 48-wöchigen Behandlungsdauer
während der 48-wöchigen Behandlungsdauer

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Symptome durch Elternhaus-Fragebogen, der wöchentlich verabreicht wird
Zeitfenster: während der 48-wöchigen Behandlungsdauer
während der 48-wöchigen Behandlungsdauer
Gesundheitsbezogene Lebensqualität, bewertet anhand von Ergebnissen aus dem Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Parent Report (CFQ-R), der vierteljährlich veröffentlicht wird
Zeitfenster: über den 48-wöchigen Behandlungszeitraum
über den 48-wöchigen Behandlungszeitraum
Standardisierter Husten-Score, bewertet bei Studienbesuchen
Zeitfenster: während der 48-wöchigen Behandlungsdauer
während der 48-wöchigen Behandlungsdauer
Änderung von Gewicht, Größe, Ruheatemfrequenz und Sauerstoffsättigung der Raumluft
Zeitfenster: über den 48-wöchigen Behandlungszeitraum
über den 48-wöchigen Behandlungszeitraum
Unter den Teilnehmern, bei denen Pseudomonas aeruginosa (Pa) und andere CF-Erreger vor der Aufnahme nicht aus Atemwegskulturen isoliert wurden, der Anteil, bei denen diese Organismen aus klinisch gesammelten Atemwegskulturen isoliert wurden
Zeitfenster: gemessen zu Studienbeginn und nach 48 Wochen
gemessen zu Studienbeginn und nach 48 Wochen
Lungenfunktionsindizes gemessen zu Studienbeginn und nach 48 Wochen bei Säuglingen im Alter von 4 bis 15 Monaten bei der Einschreibung, die an Lungenfunktionstests für Säuglinge teilnehmen (N = 100, ausgewählte Zentren)
Zeitfenster: über den 48-wöchigen Behandlungszeitraum
über den 48-wöchigen Behandlungszeitraum

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Children's Hospital and Regional Medical Center
  • Hauptermittler: Felix Ratjen, MD, PhD, University of Toronto Hospital for Sick Children

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2009

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2011

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. November 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Juli 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Juli 2008

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

3. Juli 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

12. Februar 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Februar 2013

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS002
  • U01HL092931 (NIH)
  • U01HL092932 (NIH)

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