Gaucher I형 환자의 질병 상태를 평가하는 선별 연구
2015년 5월 7일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
후속 3상 임상 연구에 잠재적으로 포함될 수 있는 Gaucher 유형 1 환자의 질병 상태를 특성화하기 위한 스크리닝 프로토콜
후속 3상 임상 연구에 잠재적으로 포함될 수 있도록 Gaucher 1형 질병 환자의 질병 상태를 확인하고 특성화하기 위한 선별 연구.
연구 개요
상태
빼는
정황
상세 설명
이 스크리닝 연구의 주요 목적은 Genz-112638의 효능과 안전성을 평가할 후속 3상 임상 연구에 잠재적으로 포함시키기 위해 Gaucher 1형 질병 환자의 질병 상태를 식별하고 특성화하는 것입니다.
이것은 후속 3상 임상 연구에 등록할 수 있는 기준을 활용하여 Gaucher 1형 질병 환자의 질병 상태를 평가하기 위한 다기관, 다국적 선별 연구입니다. 이 연구에서 수행된 평가는 고셔 1형 질병의 증상 평가를 위한 표준 치료입니다. 이 선별 연구에서는 연구 약물이 투여되지 않습니다.
연구 유형
관찰
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
고셔병 1형
설명
포함 기준:
- 환자(또는 부모/법적 보호자)는 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다.
- 환자는 스크리닝 이전에 확인된 고셔 1형 질병의 다음 징후를 갖는다: A. 비장 비대, B. 간 비대, C. 빈혈 및/또는 혈소판 감소증.
- 환자의 나이는 16~65세입니다. 18세 미만 환자의 경우 환자의 태너 단계는 4 이상이어야 합니다.
제외 기준:
- 환자는 스크리닝 전 36개월 이내에 부분 비장 절제술을 받았거나 전체 비장 절제술을 받았습니다.
- 환자는 스크리닝 전 3개월 이내에 미글루스타트를 투여받았다.
- 환자는 스크리닝 전 9개월 이내에 효소 대체 요법을 받았다.
- 환자는 Gaucher Type 1 질병과 관련된 신경학적(예: 말초 신경병증, 떨림, 발작, 파킨슨병 또는 인지 장애) 또는 폐 침범(예: 폐고혈압)의 증거가 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 환자는 새로운 병적 뼈 침범(예: 골괴사증, 병적 골절 등)에 대한 문서가 있는 것으로 알려져 있거나 뼈 위기(환부의 고정이 필요한 급성 발병 통증, 통증 완화를 위한 마약, 연구자가 결정한 대로 스크리닝 전 12개월 동안 골막 상승, 백혈구 수 증가, 열 또는 > 3일의 부동이 동반됨).
- 환자는 수혈 의존적입니다.
- 환자는 방사선 치료를 받은 적이 있습니다.
- 환자는 이전에 식도 정맥류 또는 간 경색이 있었던 것으로 알려져 있습니다.
- 환자는 심혈관, 신장, 간, 위장, 폐, 신경, 내분비, 대사 또는 정신 질환, 기타 의학적 상태 또는 심각한 병발 질환을 포함하는 고셔 1형 질환 이외의 임상적으로 유의한 질환을 갖는 것으로 알려져 있습니다.
- 환자는 다음 중 하나가 있는 것으로 알려져 있습니다. 임상적으로 중요한 가족력(1차 또는 2차 친척의 심장 돌연사), 심장 병력(작년의 심근 경색[MI] 포함) 또는 다음과 일치하는 심장 평가/증상 국소 빈혈.
- 환자는 다음 중 하나가 있는 것으로 알려져 있습니다. 심각한 1도 방실(AV) 차단, 2도 또는 3도 방실 차단, 매우 빈번한 심방 조기 수축 또는 실행(3회 이상)과 같은 심장 모니터링에서 특정 부정맥 또는 소견 (APC's) 또는 조기 심실 수축(PVC's), 완전한 왼쪽 및 오른쪽뿐만 아니라 부분적인 왼쪽 번들 분기 블록 또는 연장된 QT 간격.
- 환자는 이전에 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 항체, C형 간염 항체 또는 B형 간염 표면 항원에 대해 양성 검사를 받았습니다.
- 환자는 스크리닝 전 30일 이내에 연구 제품을 받았습니다.
- 환자는 기저 세포 암종을 제외한 암 병력이 있습니다.
- 환자가 임신 중이거나 수유 중입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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스크리닝 그룹
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 11월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 11월 19일
처음 게시됨 (추정)
2008년 11월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 5월 7일
마지막으로 확인됨
2015년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GZGD02808
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