내강 내 폐정맥 협착증의 진행을 치료하기 위해 Avastin과 Gleevec을 사용한 파일럿 연구 (PVS)

관내 폐정맥 협착증은 드물지만 영유아 모두에게 영향을 미치는 생명을 위협하는 질병입니다. 단일 폐정맥에 고립될 수 있지만 대부분 동시에 여러 혈관에서 발생합니다. 복잡한 선천성 심장병의 합병증으로 발생할 수 있지만, 정상적인 심장을 가진 영아에서도 단독으로 발생할 수 있습니다. 기존의 외과적 또는 경피적 기반 요법에 대한 반응은 일반적으로 수명이 짧습니다. 일반적으로 3~4주 이내에 폐색이 재발합니다. 반복적인 수술 시도는 일시적인 완화만을 제공하며 결국 이러한 모든 영아는 폐 이식 없이 사망합니다.

이 질병의 원인은 알려져 있지 않지만 진행성 폐색의 기전은 세포 마커 VEGF 및 PDGF를 갖는 근섬유아세포로 확인된 신증식성 세포의 결과로 생검 및 부검 검토를 통해 최근 결정되었습니다. 화학요법제인 Avastin과 Gleevec은 이러한 마커를 통해 근세포 증식을 억제하는 것으로 나타났습니다. 이 프로토콜의 전반적인 목적은 내강 내 폐정맥 협착증(PVS)의 진행을 치료하기 위해 생물학적 제제 Avastin 및 Gleevec을 사용하여 파일럿 연구를 수행하는 것입니다. 10명의 환자로 구성된 이 파일럿 그룹에서 우리는 진행성 1차 질병 과정과 2차 징후의 향상된 특성을 제공하려고 시도할 것입니다. 결과는 설명적으로 분석됩니다. 이 파일럿 연구에서 수집된 데이터는 안전성 및 효능 결과를 조사하는 추가 연구를 알리는 데 사용될 것입니다. 초기 연구는 10명의 환자로 제한되었지만 나중에 50명의 등록 환자로 확장되었습니다.

연구 목표는 다음과 같은 특정 목표를 달성함으로써 달성됩니다.

1. 다혈관 질환 환자의 강내 PVS 진행을 치료하기 위해 Avastin®을 병용하거나 병용하지 않고 Gleevec®을 투여할 가능성을 설명합니다. 선천성 심장병(CHD)을 동반한 PVS 환자는 Gleevec® 단독 투여를 받으며 상당한 진행이 발생하면 Avastin®을 추가합니다. 원발성 PVS 및 폐 질환과 관련된 PVS 환자는 두 약물로 동시에 치료됩니다.
2. 진행까지의 시간 및 등록 후 48주 동안 생존하는 환자의 비율을 특성화하기 위함.
3. 다혈관 PVS 환자에서 48주 치료 과정 동안 Avastin® 병용 또는 병용 없이 Gleevec® 투여와 관련된 독성을 설명합니다.

환자는 48주 동안 Avastin®과 함께 또는 Avastin® 없이 Gleevec®로 치료를 받고 72주까지 추적하게 됩니다. 임상 상태는 일련의 실험실 테스트, 월간 심초음파 및 폐 스캔, 기준선 및 q24주 CT 혈관조영술 또는 혈관조영술로 평가됩니다. 개별 폐정맥의 폐색은 표준 점수를 사용하여 평가되며 환자는 개별 정맥 점수의 변화에 ​​따라 안정화, 재발 또는 진행으로 분류됩니다.