管腔内肺静脈狭窄の進行を治療するためのアバスチンとグリベックを使用したパイロット研究 (PVS)

管腔内肺静脈狭窄はまれですが、乳児と子供の両方に影響を与える生命を脅かす疾患です。 単一の肺静脈に分離することもできますが、ほとんどの場合、複数の血管で同時に発生します。 複雑な先天性心疾患の複雑な特徴として発生する可能性がありますが、それ以外の点では正常な心臓を持つ乳児に単独で発生する可能性もあります. 従来の外科的または経カテーテルベースの治療に対する反応は、通常、短命です。 通常、閉塞は 3 ～ 4 週間以内に再発します。 外科手術を繰り返しても、一時的な症状が緩和するだけで、最終的にはこれらの乳児全員が肺移植を受けずに死亡します。

この疾患の原因は不明ですが、進行性閉塞の機序は、細胞マーカー VEGF および PDGF を有する筋線維芽細胞として同定された新増殖細胞に起因することが、生検および剖検レビューを通じて最近決定されました。 化学療法剤の Avastin と Gleevec は、これらのマーカーを介して筋増殖を阻害することが示されています。 このプロトコルの全体的な目的は、生物学的薬剤アバスチンとグリベックを使用して管腔内肺静脈狭窄 (PVS) の進行を治療するパイロット研究を実施することです。 この 10 人の患者のパイロット グループから、進行性の原発性疾患プロセスとその二次症状の特徴付けを強化することを試みます。 結果は記述的に分析されます。このパイロット研究から収集されたデータは、安全性と有効性の結果を調べるさらなる研究に情報を提供するために使用されます。 最初の研究は 10 人の患者に限定されていましたが、後に 50 人の登録患者に拡大されました。

研究の目的は、次の特定の目的を達成することによって達成されます。

1. 多血管疾患患者の管腔内 PVS の進行を治療するために、Avastin® を併用または併用せずに Gleevec® を投与することの実現可能性を説明すること。 先天性心疾患 (CHD) を伴う PVS 患者には、Gleevec® のみが投与され、重大な進行が見られた場合は Avastin® が追加されます。原発性 PVS および肺疾患に関連する PVS の患者は、両方の薬剤で同時に治療されます。
2. 進行までの時間と、登録後 48 週間生存した患者の割合を特徴付ける。
3. 多血管 PVS 患者における 48 週間の治療コース中の Avastin® の併用または非併用による Gleevec® の投与に関連する毒性を説明すること。

患者は、Avastin® の有無にかかわらず Gleevec® で 48 週間治療され、72 週間まで追跡されます。 臨床状態は、一連のラボテスト、毎月の心エコー検査と肺スキャン、およびベースラインとq24週のCT血管造影または血管造影によって評価されます。 個々の肺静脈の閉塞は、標準スコアを使用して評価され、個々の静脈スコアの変化に基づいて、患者は安定、再発、または進行に分類されます。