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진행성 골수이형성 증후군(MDS) 또는 MDS(sAML/MDS) 후 속발성 급성 골수성 백혈병이 있는 피험자에서 혈소판 감소증의 Eltrombopag 치료

2017년 11월 8일 업데이트: GlaxoSmithKline

연구 PMA112509, 진행성 골수이형성 증후군(MDS) 또는 MDS(sAML/MDS) 후 속발성 급성 골수성 백혈병이 있는 혈소판 감소 환자에서 Eltrombopag의 I/II상 연구

이 연구는 진행성 골수이형성 증후군(MDS), MDS(sAML/MDS) 후 속발성 급성 골수성 백혈병 또는 재발성, 불응성 또는 새로운 AML이 있는 성인 피험자의 낮은 혈소판 수 치료에서 엘트롬보팍의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다. 아자시티딘, 데시타빈, 집중 화학 요법 또는 자가/동종 줄기 세포 이식을 받을 자격이 없습니다. 이것은 환자가 6개월 동안 매일 연구 약물을 투여받는 위약 대조 연구이며, 이 기간 동안 연구 약물의 용량은 개별 혈소판 수와 골수 모세포 수에 따라 조정될 수 있습니다. 모든 피험자는 연구 약물에 추가하여 최상의 치료 표준(혈소판 수혈, 약한 화학요법, 사이토카인, 발프로산, 올트랜스 레티노산, ESA 또는 G-CSF)을 받게 됩니다. 위약을 복용하는 피험자는 엘트롬보팍으로 치료받은 피험자에서 골수 모세포 수의 임상적 및 통계적으로 유의한 개선이 관찰되는 경우 엘트롬보팍 치료로 교차하도록 허용될 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

진행성 MDS, sAML/MDS, sAML/MDS, sAML/MDS가 진행된 성인 피험자에서 1일 1회 경구 정제로 6개월 동안 투여된 트롬보포이에틴 수용체 작용제인 eltrombopag olamine의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 I/II상 연구. 또는 새로운 AML. 연구 약물은 개별 혈소판 수와 골수 모세포 수를 기준으로 최대 300mg(동아시아 피험자의 경우 최대 용량 150mg)까지 증량할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

98

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

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      • Taichung, 대만, 404
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      • Taipei, 대만, 100
        • GSK Investigational Site
      • Taipei, 대만, 112
        • GSK Investigational Site
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      • Seoul, 대한민국, 138-736
        • GSK Investigational Site
      • Seoul, 대한민국, 137-701
        • GSK Investigational Site
      • Seoul, 대한민국, 135-710
        • GSK Investigational Site
  • 덴마크
      • Koebenhavn Oe, 덴마크, 2100
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      • Berlin, 독일, 12200
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      • Stuttgart, Baden-Wuerttemberg, 독일, 70199
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      • Muenchen, Bayern, 독일, 81675
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      • Goettingen, Niedersachsen, 독일, 37075
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      • Duesseldorf, Nordrhein-Westfalen, 독일, 40225
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        • GSK Investigational Site
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, 독일, 50937
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      • Madison, Wisconsin, 미국, 53705
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      • Rio de Janeiro, 브라질, 20230 -130
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      • Rio de Janeiro, 브라질, 20211-030
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      • Salvador, Bahía, 브라질, 41253-190
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      • London, 영국, SE5 9RS
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      • London, 영국, SW17 0RE
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      • Reggio Calabria, Calabria, 이탈리아, 89100
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      • Firenze, Toscana, 이탈리아, 50134
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      • Vicenza, Veneto, 이탈리아, 36100
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  • 푸에르토 리코
      • San Juan, 푸에르토 리코, 00927
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  • 프랑스
      • Bayonne cedex, 프랑스, 64109
        • GSK Investigational Site
      • Besançon cedex, 프랑스, 25030
        • GSK Investigational Site
      • Bobigny Cedex, 프랑스, 93009
        • GSK Investigational Site
      • Caen cedex 9, 프랑스, 14033
        • GSK Investigational Site
      • Marseille cedex 9, 프랑스, 13273
        • GSK Investigational Site
      • Paris Cedex 12, 프랑스, 75571
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • GSK Investigational Site
  • 홍콩
      • Hong Kong, 홍콩
        • GSK Investigational Site
      • Shatin, New Territories, 홍콩
        • GSK Investigational Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 진행된 MDS, sAML/MDS 또는 골수에서 >=10% 및 <=50% 모세포가 있는 de novo AML이 있는 성인 피험자(18세 이상). 시간 경과에 따른 말초 혈액 모세포 변화는 고도로 증식하는 질병을 시사하지 않아야 합니다(조사자가 판단함).
  • 피험자는 정기적인 혈소판 수혈에 의존하거나 무작위 배정 전 4주 이내에 측정한 혈소판 수치가 30 Gi/L 미만이어야 합니다.
  • 피험자는 아자시티딘 및 데시타빈의 표준 치료 옵션을 받는 데 재발, 불응 또는 부적격이어야 하며 집중 화학 요법 또는 자가/동종 줄기 세포 이식을 받는 데 재발, 불응 또는 부적격이어야 합니다. 대상은 효능 부족으로 인해 표준 치료가 중단된 경우 표준 치료에 대해 재발/불응인 것으로 간주될 수 있습니다. 표준 치료에 부적격인 피험자의 경우, 조사자가 피험자가 연구 과정 동안 적격이 된다고 생각하는 경우 연구 약물을 복용하는 동안 이러한 표준 치료 중 하나를 시작하는 것이 허용됩니다.
  • 탈메틸화제(아자시티딘 또는 데시타빈), 레날리도마이드 또는 IL-11(oprelvekin)을 사용한 사전 요법은 1일 전 최소 4주 전에 완료되어야 합니다. 항흉선세포/항림프구 글로불린, 집중 화학요법 또는 자가/동종 줄기세포 이식은 1일 전 최소 2개월 전에 완료되어야 합니다. 피험자가 효능 부족으로 치료 과정을 중단해야 하는 경우 위에 나열된 휴약 기간이 적용되지 않습니다(그리고 다른 적격성 기준이 충족되는 경우 환자를 즉시 ​​선별하고 무작위 배정할 수 있습니다).
  • 피험자는 무작위 배정 전 4주 동안 이용 가능한 혈소판 수 및 혈소판 수혈 데이터를 가지고 있어야 합니다.
  • 진행된 MDS, sAML/MDS 또는 de novo AML이 있는 피험자는 스크리닝 동안 말초 모세포 계수의 배가 시간 > 7일로 표시되는 안정적인 질병을 가져야 합니다.
  • 무작위 배정 전 4주 동안 피험자는 다음을 포함하는 기본 골수 검사를 받아야 합니다.
  • 10-50% 사이의 골수 모세포를 확인하기 위한 세포 형태,
  • 세포유전학(가장 널리 퍼진 비정상 클론만 제공),

위 테스트의 결과는 피험자 무작위화 이전에 필요합니다.

  • 사이토카인(IL-11 제외, oprelvekin), 발프로산, 올트랜스 레티노산 또는 약한 화학 요법과 같은 보조/완화 요법은 국소 SOC의 일부인 경우 해당 요법이 4주 동안 안정적인 용량으로 유지된 경우 허용됩니다. 피험자가 연구 시작 전에 이러한 요법을 중단하기로 선택한 경우, 요법이 효능 부족으로 인해 중단되지 않는 한, 본 연구 등록 4주 전에 완료되어야 합니다. 빈혈 환자의 적혈구 생성 자극제(ESA) 또는 중증 호중구 감소증 및 재발성 감염이 있는 환자의 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)는 허용된 표준에 따라 연구 중에 허용됩니다. ESA 또는 G-CSF에 대한 연구에 참여하는 피험자는 연구 약물의 최적 투여량이 확립될 때까지 동일한 투여 일정을 계속해야 합니다.
  • ECOG 상태 0-3.
  • 피험자는 프로토콜 요구 사항 및 지침을 이해하고 준수할 수 있습니다.
  • 피험자는 정보에 입각한 동의서에 서명하고 날짜를 기입했습니다.
  • 프로트롬빈 시간(PT/INR) 및 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT)은 기준선에서 정상 범위의 80~120% 내에 있어야 합니다.
  • 아래 기준에 의해 정의된 적절한 기본 기관 기능:
  • 총 빌리루빈(길버트 증후군 제외) <= 1.5xULN
  • ALT 및 AST <= 3xULN
  • 크레아티닌 <= 2xULN
  • 알부민은 정상 하한치(LLN)보다 20% 이상 낮아서는 안 됩니다.
  • 피험자는 허용 가능한 피임 방법을 시행하고 있습니다(차트에 문서화됨). 여성 피험자(또는 남성 피험자의 여성 파트너)는 가임 가능성(자궁 절제술, 양측 난소 절제술, 양측 난관 결찰술 또는 폐경 후 >1년) 또는 가임 가능성이 있어야 하며 다음의 매우 효과적인 방법 중 하나를 사용해야 합니다. 피임(즉, Pearl Index <1.0%)은 연구 약물 투여 전 2주부터 연구 기간 동안 및 완료 후 28일 또는 연구로부터의 조기 중단:
  • 성교를 완전히 금합니다.
  • 자궁 내 장치(IUD);
  • 장벽 피임의 두 가지 형태(피임막 + 살정제, 남성의 경우 콘돔 + 살정제)
  • 남성 파트너는 연구에 참여하기 전에 불임이며 여성의 유일한 파트너입니다.
  • 전신 피임약(혼합 또는 프로게스테론 전용).

제외 기준:

  • 급성 전골수성 백혈병 진단을 받은 피험자.
  • 지난 2년 이내에 전신 화학 요법 및/또는 방사선 요법으로 암 치료(MDS, sAML/MDS 또는 de novo AML 제외) 이력.
  • 로미플로스팀 또는 기타 TPO-R 효능제로 치료한 이력.
  • 기존의 심혈관 질환(울혈성 심부전, 뉴욕심장협회[NYHA] 등급 III/IV 포함) 또는 혈전색전증 사건의 위험을 증가시키는 것으로 알려진 부정맥(예: 심방 세동), 또는 QTc >450msec(번들 브랜치 블록이 있는 피험자의 경우 QTc >480msec)인 피험자.
  • 평가를 위해 골수를 흡인할 수 없는 골수 섬유증입니다.
  • 비장 크기 >14cm(초음파 검사에 따른 길이).
  • 연구 약물 투여 1일 전 백혈구증가 >=25,000/uL.
  • 수유 중이거나 임신 중인 여성 피험자(양성 혈청 또는 소변 베타-인간 융모성 성선자극호르몬[B-hCG] 임신 테스트) 또는 1일차 투여 전.
  • 현재 알코올 또는 약물 남용.
  • 연구 약물의 첫 번째 투여 전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 연구 약물을 사용한 치료.
  • 활성 및 통제되지 않은 감염.
  • B형, C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 감염된 피험자.
  • 간경변이 있는 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
플라시보_COMPARATOR: 위약
다른: 위약
활성 제약 성분이 없는 위약 정제
ACTIVE_COMPARATOR: 엘트롬보팍
의약품: 엘트롬보팍 올라민
트롬보포이에틴 수용체 작용제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
비혈액학적 실험실 3/4등급 독성, 기준선에서 골수 모세포 수의 변화 및 부작용 보고를 포함한 안전성 및 내약성 매개변수.
기간: 약 46개월
약 46개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
기준선 혈소판 수가 20Gi/L 미만이고 기준선이 20Gi/L 이상으로 2배 이상 증가한 피험자의 비율; 또는 기준선 혈소판 수 >=20-<30 Gi/L 및 절대 혈소판 수 증가 >=50 Gi/L는 치료 중 언제라도.
기간: 약. 46개월
약. 46개월
엘트롬보팍 및 위약 치료 피험자에 대한 치료 및 추적 관찰 기간 동안 혈소판 수혈 빈도 및 단위 수.
기간: 약 46개월
약 46개월
세계보건기구(WHO) 출혈 척도를 사용하여 엘트롬보팍 및 위약 치료 피험자에 대한 치료 및 4주 추적 관찰 기간 동안 출혈 사건의 발생률 및 중증도.
기간: 약. 46개월
약. 46개월
엘트롬보팍 및 위약 치료 대상자의 전체 생존(OS).
기간: 약. 46개월
약. 46개월
EQ-5D 설문지를 사용하여 측정한 건강 관련 삶의 질 변화.
기간: 약. 46개월
약. 46개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

GlaxoSmithKline

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2009년 5월 14일

기본 완료 (실제)

2012년 6월 26일

연구 완료 (실제)

2013년 12월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 5월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 5월 14일

처음 게시됨 (추정)

2009년 5월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 11월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 11월 8일

마지막으로 확인됨

2017년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 112509

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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