제2형 신경섬유종증 치료제 PTC299

새로운 혈관의 형성(혈관신생)은 신경섬유종증 2형(NF2)의 종양 성장에 중요합니다. 종양은 혈관 내피 성장 인자(VEGF)라는 단백질을 만들고 많은 NF2 환자의 종양과 혈액에서 VEGF 수치가 더 높은 것으로 알려져 있습니다. VEGF는 종양에 영양분과 산소를 ​​공급하는 혈관 형성을 자극합니다. PTC299는 인간 암의 동물 모델에서 VEGF 생산을 감소시키는 것으로 나타난 경구용 약물입니다. 이러한 동물 모델에서 경구 PTC299 투여는 종양 및 혈류에서 VEGF 수준을 감소시키고 종양의 혈관 수를 감소시키며 종양 성장을 상당히 늦추거나 정지시킵니다. 연구 동물에 대한 안전성 연구는 임상 연구를 위해 계획된 것보다 높은 용량 및 약물 수준에서 우수한 내약성을 나타냅니다. 건강한 지원자를 대상으로 한 1a상 연구 결과에 따르면 PTC299는 인간 종양의 동물 모델에서 활성화되는 것으로 알려진 혈류 내 PTC299 수준을 달성하는 것으로 나타났습니다. 이 2상 연구는 PTC299가 내약성이 있고 NF2 환자에게 경구 투여했을 때 VEGF 감소, 항종양 활성 및 청력 개선의 증거를 보여줄 것이라는 가설을 테스트하기 위해 고안되었습니다.