PTC299 för behandling av neurofibromatos typ 2

Nybildning av blodkärl (angiogenes) är viktig för tumörtillväxt vid neurofibromatos typ 2 (NF2). Det är känt att tumörer bildar ett protein som kallas vaskulär endoteltillväxtfaktor (VEGF) och det finns högre nivåer av VEGF i tumörerna och blodet hos många patienter med NF2. VEGF stimulerar bildandet av blodkärl som förser tumören med näringsämnen och syre. PTC299 är ett oralt läkemedel som har visat sig minska produktionen av VEGF i djurmodeller av human cancer. I dessa djurmodeller minskar oral PTC299-administrering VEGF-nivåer i tumören och i blodomloppet, minskar antalet blodkärl i tumören och avsevärt saktar eller stoppar tumörtillväxten. Säkerhetsstudier på försöksdjur indikerar god tolerabilitet vid doser och läkemedelsnivåer som är högre än de som planerats för de kliniska studierna. Resultat från fas 1a-studier på friska frivilliga visar att PTC299 uppnår nivåer av PTC299 i blodomloppet som är kända för att vara aktiva i djurmodeller av mänskliga tumörer. Denna fas 2-studie är utformad för att testa hypotesen att PTC299 kommer att tolereras och kommer att visa tecken på VEGF-reduktion, antitumöraktivitet och hörselförbättring när den administreras oralt till patienter med NF2.