PTC299 per il trattamento della neurofibromatosi di tipo 2

La formazione di nuovi vasi sanguigni (angiogenesi) è importante per la crescita del tumore nella neurofibromatosi di tipo 2 (NF2). È noto che i tumori producono una proteina chiamata fattore di crescita dell'endotelio vascolare (VEGF) e ci sono livelli più elevati di VEGF nei tumori e nel sangue di molti pazienti con NF2. Il VEGF stimola la formazione di vasi sanguigni che forniscono al tumore sostanze nutritive e ossigeno. PTC299 è un farmaco orale che ha dimostrato di diminuire la produzione di VEGF in modelli animali di cancro umano. In questi modelli animali, la somministrazione orale di PTC299 riduce i livelli di VEGF nel tumore e nel flusso sanguigno, diminuisce il numero di vasi sanguigni nel tumore e rallenta o arresta significativamente la crescita del tumore. Gli studi sulla sicurezza negli animali da ricerca indicano una buona tollerabilità a dosi e livelli di farmaco superiori a quelli previsti per gli studi clinici. I risultati degli studi di fase 1a su volontari sani indicano che PTC299 raggiunge livelli di PTC299 nel flusso sanguigno noti per essere attivi in ​​modelli animali di tumore umano. Questo studio di fase 2 è progettato per testare l'ipotesi che PTC299 sarà tollerabile e mostrerà evidenza di riduzione del VEGF, attività antitumorale e miglioramento dell'udito quando somministrato per via orale a pazienti con NF2.