PTC299 pro léčbu neurofibromatózy typu 2

Tvorba nových krevních cév (angiogeneze) je důležitá pro růst nádoru u neurofibromatózy typu 2 (NF2). Je známo, že nádory vytvářejí protein zvaný vaskulární endoteliální růstový faktor (VEGF) a v nádorech a krvi mnoha pacientů s NF2 jsou vyšší hladiny VEGF. VEGF stimuluje tvorbu krevních cév, které zásobují nádor živinami a kyslíkem. PTC299 je perorální lék, u kterého bylo prokázáno, že snižuje produkci VEGF na zvířecích modelech lidské rakoviny. V těchto zvířecích modelech perorální podávání PTC299 snižuje hladiny VEGF v nádoru a v krevním řečišti, snižuje počet krevních cév v nádoru a významně zpomaluje nebo zastavuje růst nádoru. Bezpečnostní studie na výzkumných zvířatech naznačují dobrou snášenlivost při dávkách a hladinách léčiva, které jsou vyšší než ty, které jsou plánovány pro klinické studie. Výsledky studií fáze 1a u zdravých dobrovolníků ukazují, že PTC299 dosahuje hladiny PTC299 v krevním řečišti, o kterých je známo, že jsou aktivní na zvířecích modelech lidského nádoru. Tato studie fáze 2 je navržena tak, aby otestovala hypotézu, že PTC299 bude tolerovatelný a bude vykazovat známky snížení VEGF, protinádorové aktivity a zlepšení sluchu při perorálním podání pacientům s NF2.