PTC299 til behandling af neurofibromatose type 2

Dannelse af nye blodkar (angiogenese) er vigtig for tumorvækst ved neurofibromatose type 2 (NF2). Det er kendt, at tumorer danner et protein kaldet vaskulær endothelial growth factor (VEGF), og der er højere niveauer af VEGF i tumorer og blod hos mange patienter med NF2. VEGF stimulerer dannelsen af ​​blodkar, der forsyner tumoren med næringsstoffer og ilt. PTC299 er et oralt lægemiddel, der har vist sig at reducere produktionen af ​​VEGF i dyremodeller af human cancer. I disse dyremodeller reducerer oral PTC299-administration VEGF-niveauer i tumoren og i blodbanen, reducerer antallet af blodkar i tumoren og sænker eller standser signifikant tumorvækst. Sikkerhedsundersøgelser i forsøgsdyr indikerer god tolerabilitet ved doser og lægemiddelniveauer, der er højere end planlagt for de kliniske undersøgelser. Resultater fra fase 1a undersøgelser med raske frivillige viser, at PTC299 opnår niveauer af PTC299 i blodbanen, som vides at være aktive i dyremodeller af human tumor. Dette fase 2-studie er designet til at teste hypotesen om, at PTC299 vil være tolerabelt og vil vise tegn på VEGF-reduktion, antitumoraktivitet og høreforbedring, når det administreres oralt til patienter med NF2.