PTC299 do leczenia nerwiakowłókniakowatości typu 2

Tworzenie nowych naczyń krwionośnych (angiogeneza) jest ważne dla wzrostu guza w nerwiakowłókniakowatości typu 2 (NF2). Wiadomo, że nowotwory wytwarzają białko zwane czynnikiem wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF), aw guzach i krwi wielu pacjentów z NF2 występuje wyższy poziom VEGF. VEGF stymuluje tworzenie naczyń krwionośnych, które zaopatrują guz w składniki odżywcze i tlen. PTC299 to doustny lek, który, jak wykazano, zmniejsza produkcję VEGF w zwierzęcych modelach ludzkiego raka. W tych modelach zwierzęcych doustne podawanie PTC299 obniża poziomy VEGF w guzie i krwioobiegu, zmniejsza liczbę naczyń krwionośnych w guzie i znacznie spowalnia lub zatrzymuje wzrost guza. Badania bezpieczeństwa przeprowadzone na zwierzętach doświadczalnych wskazują na dobrą tolerancję przy dawkach i stężeniach leku wyższych niż planowane w badaniach klinicznych. Wyniki badań fazy 1a na zdrowych ochotnikach wskazują, że PTC299 osiąga poziomy PTC299 we krwi, o których wiadomo, że są aktywne w zwierzęcych modelach ludzkiego guza. To badanie fazy 2 ma na celu przetestowanie hipotezy, że PTC299 będzie tolerowany i wykaże dowody zmniejszenia VEGF, działania przeciwnowotworowego i poprawy słuchu po podaniu doustnym pacjentom z NF2.