PTC299 voor de behandeling van neurofibromatose type 2

Vorming van nieuwe bloedvaten (angiogenese) is belangrijk voor tumorgroei bij neurofibromatose type 2 (NF2). Het is bekend dat tumoren een eiwit aanmaken dat vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF) wordt genoemd en dat er hogere niveaus van VEGF zijn in de tumoren en het bloed van veel patiënten met NF2. VEGF stimuleert de vorming van bloedvaten die de tumor voorzien van voedingsstoffen en zuurstof. PTC299 is een oraal geneesmiddel waarvan is aangetoond dat het de productie van VEGF vermindert in diermodellen van menselijke kanker. In deze diermodellen verlaagt orale PTC299-toediening de VEGF-niveaus in de tumor en in de bloedbaan, vermindert het aantal bloedvaten in de tumor en vertraagt ​​of stopt de tumorgroei aanzienlijk. Veiligheidsstudies bij proefdieren wijzen op een goede verdraagbaarheid bij doseringen en medicijnniveaus die hoger zijn dan die gepland voor de klinische studies. Resultaten van fase 1a-onderzoeken bij gezonde vrijwilligers geven aan dat PTC299 niveaus van PTC299 in de bloedbaan bereikt waarvan bekend is dat ze actief zijn in diermodellen van menselijke tumoren. Deze fase 2-studie is opgezet om de hypothese te testen dat PTC299 verdraagbaar zal zijn en bewijs zal vertonen van VEGF-reductie, antitumoractiviteit en gehoorverbetering bij orale toediening aan patiënten met NF2.