재발성 또는 진행성 저등급 성상세포종을 가진 소아 및 청년의 소라페닙

포함 기준:

• 연령: 2세 이상
• 신경섬유종증-1(NF1) 환자는 자격이 있습니다.
• 표준 치료 후 MRI 기준에 따른 재발성/진행성 시신경교종(OPG) - 조직학적 확인이 필요하지 않음 또는 표준 치료 후 MRI 기준에 의해 조직학적으로 확인된, 방사선학적으로 재발성 또는 진행성 저등급 신경아교종(WHO 등급 I 또는 II).
• Karnofsky 수행도(PS) 60-100%(16세 이상) 또는 Lansky PS 60-100%(<16세)
• 절대 호중구 수 ≥ 1,000/mm³(지원되지 않음)
• 혈소판 수 ≥ 75,000/mm³(지원되지 않음)
• 정상 PT, PTT 및 INR(예방적 항응고 요법을 받는 환자만 해당)
• 확장기 혈압(DBP) ≤ 연령 및 성별에 대해 95번째 백분위수이고 현재 고혈압 치료를 위한 약물 치료를 받고 있지 않습니다.
• 다음과 같이 정의되는 적절한 폐 기능: 휴식 시 호흡곤란의 증거 없음, 운동 과민증 없음, 맥박 산소측정 > 94%(임상적으로 종료가 지시된 경우).
• 이 연구에 등록한 지 4주 이내에 골수억제 화학요법 또는 생물학적 제제 또는 단클론 항체로 치료를 받지 않았습니다(니트로수레아를 투여한 경우 6주).
• 조혈성장인자 치료 종료 후 최소 7일 및 PEGylated GCSF(Neulasta®)의 마지막 투여 후 최소 14일
• 이전에 방사선 치료를 받은 경우, 두개척수 치료의 경우 마지막 분할 후 ≥ 6개월이 경과해야 하고 방사선 수술을 포함한 국소 방사선 치료의 경우 ≥ 3개월이 경과해야 합니다.
• 이전 수술의 경우, 그 이후로 ≥ 8주가 경과해야 합니다(중심선 배치를 포함한 경미한 수술/시술의 경우 ≥ 4주).
• 스테로이드는 진행성 증상에 대해 허용되지만 환자는 연구 시작 전 최소 1주 동안 안정적이거나 용량을 줄여야 합니다.
• 모든 신경학적 결손은 ≥ 1주 동안 안정적이어야 합니다.

제외 기준:

• 심각한 동시 감염 또는 명백한 간 또는 신장 질환을 포함하는 의학적 질환이 있는 환자로, 이 프로토콜에 설명된 치료를 합리적으로 안전하게 받을 수 있는 환자의 능력을 위태롭게 할 수 있습니다.
• 1등급 이상의 기저선 고혈압.
• 소라페닙으로 사전 치료
• 기타 병용 시험 약물
• 화학 요법, 방사선 요법, 면역 요법 또는 생물학적 요법을 포함한 기타 동시 항암제 또는 요법
• 동시 치료 항응고. 예방적 항응고제(즉, 저용량 헤파린) 정맥 또는 동맥 접근 장치는 허용됩니다.
• 자몽 주스 및 섹션 9.7에 나열된 약물을 포함하여 시토크롬 P450 효소 유도제를 동시에 투여합니다.
• 항부정맥제 치료가 필요한 심실성 부정맥.
• 조절되지 않는 고혈압 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 또는 만성 B형 또는 C형 간염
• 활동성 임상적으로 심각한 감염
• 지난 6개월 이내에 일과성 허혈 발작을 포함한 뇌혈관 사고와 같은 혈전 또는 색전 사건.
• 폐출혈/출혈 사건
• 기타 출혈/출혈 사건
• 심각한 치유되지 않는 상처, 궤양 또는 골절.
• 해결되지 않은 출혈 체질 또는 응고 병증의 증거 또는 병력.
• 첫 번째 연구 약물의 4주 이내에 대수술, 개복 생검 또는 심각한 외상성 손상.
• 소라페닙에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기.
• 모든 흡수 장애 문제.
• 이전 CNS 출혈의 병력이 있는 환자.
• 치유되지 않은 상처가 있는 환자.