Allogeneic Genoidentical Stem Cell Transplantation in Children With Sickle-cell Anemia and Cerebral Vasculopathy (DREPAGREFFE)
2016년 12월 2일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
A Multicenter Study Comparing the Results of Allogeneic Stem Cell Genoidentical in Children With Sickle Cell Anemia and Cerebral Vascular Disease Detected by Transcranial Doppler
The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD) are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.
연구 개요
상세 설명
The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD)are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.
Sixty-three patients will be enrolled, namely 21 sickle-cell patients in the "SCT" group and 42 in the "Transfusion Program (TP)" group
연구 유형
중재적
등록 (실제)
63
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Créteil, 프랑스
- CHIC
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
15년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
Inclusion Criteria:
- Sickle cell anemia patients (SS/Sb0)
- < 15 years old
- History of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
- Siblings from the same parental couple
- Parents amenable to Human Leucocyte Antigen (HLA) typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program
Exclusion Criteria:
- Sickle cell patients older than 15 years
- no history of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
- no sibling from the same parental couple
- parents averse to HLA typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Stem Cell Transplantation
|
Stem cell transplantation
|
|
활성 비교기: Transfusion program
|
Transfusion program
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Cerebral vasculopathy
기간: 1 year
|
velocity in the artery with highest velocity
|
1 year
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
기간: 1 year
|
percentage of patients with ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
|
1 year
|
|
stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
기간: 1 year
|
percentage of patients with stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
|
1 year
|
|
normalisation of arterial velocities
기간: 12 months
|
percentage of patients at 1 year with velocities normalization on transcranial doppler (TCD)(< 170 cm/sec)
|
12 months
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
cognitive dysfunction
기간: 12 months
|
the scale of cognitive dyfunction depends on the child's age : definition of dysfunction uses the WISC-4, WPPSI-4 or WAIS-3 according to age
|
12 months
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Françoise Bernaudin, MD, Assistance Publique - Hopitaux de Paris
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Bernaudin F, Verlhac S, Peffault de Latour R, Dalle JH, Brousse V, Petras E, Thuret I, Paillard C, Neven B, Galambrun C, Divialle-Doumdo L, Pondarre C, Guitton C, Missud F, Runel C, Jubert C, Elana G, Ducros-Miralles E, Drain E, Taieb O, Arnaud C, Kamdem A, Malric A, Elmaleh-Berges M, Vasile M, Leveille E, Socie G, Chevret S; DREPAGREFFE Trial Investigators. Association of Matched Sibling Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation With Transcranial Doppler Velocities in Children With Sickle Cell Anemia. JAMA. 2019 Jan 22;321(3):266-276. doi: 10.1001/jama.2018.20059.
- Chevret S, Verlhac S, Ducros-Miralles E, Dalle JH, de Latour RP, de Montalembert M, Benkerrou M, Pondarre C, Thuret I, Guitton C, Lesprit E, Etienne-Julan M, Elana G, Vannier JP, Lutz P, Neven B, Galambrun C, Paillard C, Runel C, Jubert C, Arnaud C, Kamdem A, Brousse V, Missud F, Petras M, Doumdo-Divialle L, Berger C, Freard F, Taieb O, Drain E, Elmaleh M, Vasile M, Khelif Y, Bernaudin M, Chadebech P, Pirenne F, Socie G, Bernaudin F. Design of the DREPAGREFFE trial: A prospective controlled multicenter study evaluating the benefit of genoidentical hematopoietic stem cell transplantation over chronic transfusion in sickle cell anemia children detected to be at risk of stroke by transcranial Doppler (NCT 01340404). Contemp Clin Trials. 2017 Nov;62:91-104. doi: 10.1016/j.cct.2017.08.008. Epub 2017 Aug 15.
연구 기록 날짜
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연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 4월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 4월 21일
처음 게시됨 (추정)
2011년 4월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 12월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 12월 2일
마지막으로 확인됨
2016년 11월 1일
추가 정보
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