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- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01340404
Allogeneic Genoidentical Stem Cell Transplantation in Children With Sickle-cell Anemia and Cerebral Vasculopathy (DREPAGREFFE)
2 décembre 2016 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
A Multicenter Study Comparing the Results of Allogeneic Stem Cell Genoidentical in Children With Sickle Cell Anemia and Cerebral Vascular Disease Detected by Transcranial Doppler
The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD) are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD)are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.
Sixty-three patients will be enrolled, namely 21 sickle-cell patients in the "SCT" group and 42 in the "Transfusion Program (TP)" group
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
63
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Créteil, France
- CHIC
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 15 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Inclusion Criteria:
- Sickle cell anemia patients (SS/Sb0)
- < 15 years old
- History of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
- Siblings from the same parental couple
- Parents amenable to Human Leucocyte Antigen (HLA) typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program
Exclusion Criteria:
- Sickle cell patients older than 15 years
- no history of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
- no sibling from the same parental couple
- parents averse to HLA typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: Stem Cell Transplantation
|
Stem cell transplantation
|
Comparateur actif: Transfusion program
|
Transfusion program
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Cerebral vasculopathy
Délai: 1 year
|
velocity in the artery with highest velocity
|
1 year
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
Délai: 1 year
|
percentage of patients with ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
|
1 year
|
stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
Délai: 1 year
|
percentage of patients with stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
|
1 year
|
normalisation of arterial velocities
Délai: 12 months
|
percentage of patients at 1 year with velocities normalization on transcranial doppler (TCD)(< 170 cm/sec)
|
12 months
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
cognitive dysfunction
Délai: 12 months
|
the scale of cognitive dyfunction depends on the child's age : definition of dysfunction uses the WISC-4, WPPSI-4 or WAIS-3 according to age
|
12 months
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Françoise Bernaudin, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Bernaudin F, Verlhac S, Peffault de Latour R, Dalle JH, Brousse V, Petras E, Thuret I, Paillard C, Neven B, Galambrun C, Divialle-Doumdo L, Pondarre C, Guitton C, Missud F, Runel C, Jubert C, Elana G, Ducros-Miralles E, Drain E, Taieb O, Arnaud C, Kamdem A, Malric A, Elmaleh-Berges M, Vasile M, Leveille E, Socie G, Chevret S; DREPAGREFFE Trial Investigators. Association of Matched Sibling Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation With Transcranial Doppler Velocities in Children With Sickle Cell Anemia. JAMA. 2019 Jan 22;321(3):266-276. doi: 10.1001/jama.2018.20059.
- Chevret S, Verlhac S, Ducros-Miralles E, Dalle JH, de Latour RP, de Montalembert M, Benkerrou M, Pondarre C, Thuret I, Guitton C, Lesprit E, Etienne-Julan M, Elana G, Vannier JP, Lutz P, Neven B, Galambrun C, Paillard C, Runel C, Jubert C, Arnaud C, Kamdem A, Brousse V, Missud F, Petras M, Doumdo-Divialle L, Berger C, Freard F, Taieb O, Drain E, Elmaleh M, Vasile M, Khelif Y, Bernaudin M, Chadebech P, Pirenne F, Socie G, Bernaudin F. Design of the DREPAGREFFE trial: A prospective controlled multicenter study evaluating the benefit of genoidentical hematopoietic stem cell transplantation over chronic transfusion in sickle cell anemia children detected to be at risk of stroke by transcranial Doppler (NCT 01340404). Contemp Clin Trials. 2017 Nov;62:91-104. doi: 10.1016/j.cct.2017.08.008. Epub 2017 Aug 15.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 décembre 2010
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2013
Achèvement de l'étude (Réel)
1 octobre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 avril 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 avril 2011
Première publication (Estimation)
22 avril 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
5 décembre 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 décembre 2016
Dernière vérification
1 novembre 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Troubles cérébrovasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Accident vasculaire cérébral
- Anémie
- Anémie, Drépanocytose
Autres numéros d'identification d'étude
- P071247
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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