Allogeneic Genoidentical Stem Cell Transplantation in Children With Sickle-cell Anemia and Cerebral Vasculopathy (DREPAGREFFE)
2 de diciembre de 2016 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
A Multicenter Study Comparing the Results of Allogeneic Stem Cell Genoidentical in Children With Sickle Cell Anemia and Cerebral Vascular Disease Detected by Transcranial Doppler
The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD) are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD)are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.
Sixty-three patients will be enrolled, namely 21 sickle-cell patients in the "SCT" group and 42 in the "Transfusion Program (TP)" group
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
63
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Créteil, Francia
- CHIC
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 15 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria:
- Sickle cell anemia patients (SS/Sb0)
- < 15 years old
- History of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
- Siblings from the same parental couple
- Parents amenable to Human Leucocyte Antigen (HLA) typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program
Exclusion Criteria:
- Sickle cell patients older than 15 years
- no history of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
- no sibling from the same parental couple
- parents averse to HLA typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Stem Cell Transplantation
|
Stem cell transplantation
|
|
Comparador activo: Transfusion program
|
Transfusion program
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cerebral vasculopathy
Periodo de tiempo: 1 year
|
velocity in the artery with highest velocity
|
1 year
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
Periodo de tiempo: 1 year
|
percentage of patients with ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
|
1 year
|
|
stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
Periodo de tiempo: 1 year
|
percentage of patients with stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
|
1 year
|
|
normalisation of arterial velocities
Periodo de tiempo: 12 months
|
percentage of patients at 1 year with velocities normalization on transcranial doppler (TCD)(< 170 cm/sec)
|
12 months
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
cognitive dysfunction
Periodo de tiempo: 12 months
|
the scale of cognitive dyfunction depends on the child's age : definition of dysfunction uses the WISC-4, WPPSI-4 or WAIS-3 according to age
|
12 months
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Françoise Bernaudin, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Bernaudin F, Verlhac S, Peffault de Latour R, Dalle JH, Brousse V, Petras E, Thuret I, Paillard C, Neven B, Galambrun C, Divialle-Doumdo L, Pondarre C, Guitton C, Missud F, Runel C, Jubert C, Elana G, Ducros-Miralles E, Drain E, Taieb O, Arnaud C, Kamdem A, Malric A, Elmaleh-Berges M, Vasile M, Leveille E, Socie G, Chevret S; DREPAGREFFE Trial Investigators. Association of Matched Sibling Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation With Transcranial Doppler Velocities in Children With Sickle Cell Anemia. JAMA. 2019 Jan 22;321(3):266-276. doi: 10.1001/jama.2018.20059.
- Chevret S, Verlhac S, Ducros-Miralles E, Dalle JH, de Latour RP, de Montalembert M, Benkerrou M, Pondarre C, Thuret I, Guitton C, Lesprit E, Etienne-Julan M, Elana G, Vannier JP, Lutz P, Neven B, Galambrun C, Paillard C, Runel C, Jubert C, Arnaud C, Kamdem A, Brousse V, Missud F, Petras M, Doumdo-Divialle L, Berger C, Freard F, Taieb O, Drain E, Elmaleh M, Vasile M, Khelif Y, Bernaudin M, Chadebech P, Pirenne F, Socie G, Bernaudin F. Design of the DREPAGREFFE trial: A prospective controlled multicenter study evaluating the benefit of genoidentical hematopoietic stem cell transplantation over chronic transfusion in sickle cell anemia children detected to be at risk of stroke by transcranial Doppler (NCT 01340404). Contemp Clin Trials. 2017 Nov;62:91-104. doi: 10.1016/j.cct.2017.08.008. Epub 2017 Aug 15.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de abril de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de abril de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de abril de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
5 de diciembre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de diciembre de 2016
Última verificación
1 de noviembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Carrera
- Anemia
- Anemia de células falciformes
Otros números de identificación del estudio
- P071247
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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