Allogeneic Genoidentical Stem Cell Transplantation in Children With Sickle-cell Anemia and Cerebral Vasculopathy (DREPAGREFFE)
2016年12月2日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
A Multicenter Study Comparing the Results of Allogeneic Stem Cell Genoidentical in Children With Sickle Cell Anemia and Cerebral Vascular Disease Detected by Transcranial Doppler
The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD) are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.
調査の概要
詳細な説明
The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD)are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.
Sixty-three patients will be enrolled, namely 21 sickle-cell patients in the "SCT" group and 42 in the "Transfusion Program (TP)" group
研究の種類
介入
入学 (実際)
63
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Créteil、フランス
- CHIC
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
15年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
Inclusion Criteria:
- Sickle cell anemia patients (SS/Sb0)
- < 15 years old
- History of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
- Siblings from the same parental couple
- Parents amenable to Human Leucocyte Antigen (HLA) typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program
Exclusion Criteria:
- Sickle cell patients older than 15 years
- no history of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
- no sibling from the same parental couple
- parents averse to HLA typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：Stem Cell Transplantation
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Stem cell transplantation
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アクティブコンパレータ：Transfusion program
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Transfusion program
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Cerebral vasculopathy
時間枠：1 year
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velocity in the artery with highest velocity
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1 year
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
時間枠：1 year
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percentage of patients with ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
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1 year
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stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
時間枠：1 year
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percentage of patients with stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
|
1 year
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normalisation of arterial velocities
時間枠：12 months
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percentage of patients at 1 year with velocities normalization on transcranial doppler (TCD)(< 170 cm/sec)
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12 months
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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cognitive dysfunction
時間枠：12 months
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the scale of cognitive dyfunction depends on the child's age : definition of dysfunction uses the WISC-4, WPPSI-4 or WAIS-3 according to age
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12 months
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Françoise Bernaudin, MD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Bernaudin F, Verlhac S, Peffault de Latour R, Dalle JH, Brousse V, Petras E, Thuret I, Paillard C, Neven B, Galambrun C, Divialle-Doumdo L, Pondarre C, Guitton C, Missud F, Runel C, Jubert C, Elana G, Ducros-Miralles E, Drain E, Taieb O, Arnaud C, Kamdem A, Malric A, Elmaleh-Berges M, Vasile M, Leveille E, Socie G, Chevret S; DREPAGREFFE Trial Investigators. Association of Matched Sibling Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation With Transcranial Doppler Velocities in Children With Sickle Cell Anemia. JAMA. 2019 Jan 22;321(3):266-276. doi: 10.1001/jama.2018.20059.
- Chevret S, Verlhac S, Ducros-Miralles E, Dalle JH, de Latour RP, de Montalembert M, Benkerrou M, Pondarre C, Thuret I, Guitton C, Lesprit E, Etienne-Julan M, Elana G, Vannier JP, Lutz P, Neven B, Galambrun C, Paillard C, Runel C, Jubert C, Arnaud C, Kamdem A, Brousse V, Missud F, Petras M, Doumdo-Divialle L, Berger C, Freard F, Taieb O, Drain E, Elmaleh M, Vasile M, Khelif Y, Bernaudin M, Chadebech P, Pirenne F, Socie G, Bernaudin F. Design of the DREPAGREFFE trial: A prospective controlled multicenter study evaluating the benefit of genoidentical hematopoietic stem cell transplantation over chronic transfusion in sickle cell anemia children detected to be at risk of stroke by transcranial Doppler (NCT 01340404). Contemp Clin Trials. 2017 Nov;62:91-104. doi: 10.1016/j.cct.2017.08.008. Epub 2017 Aug 15.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年12月1日
一次修了 (実際)
2013年4月1日
研究の完了 (実際)
2015年10月1日
試験登録日
最初に提出
2011年4月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年4月21日
最初の投稿 (見積もり)
2011年4月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年12月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年12月2日
最終確認日
2016年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。