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Allogeneic Genoidentical Stem Cell Transplantation in Children With Sickle-cell Anemia and Cerebral Vasculopathy (DREPAGREFFE)

2016年12月2日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

A Multicenter Study Comparing the Results of Allogeneic Stem Cell Genoidentical in Children With Sickle Cell Anemia and Cerebral Vascular Disease Detected by Transcranial Doppler

The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD) are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD)are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients. Sixty-three patients will be enrolled, namely 21 sickle-cell patients in the "SCT" group and 42 in the "Transfusion Program (TP)" group

研究类型

介入性

注册 (实际的)

63

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Créteil、法国
        • CHIC

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 15年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Inclusion Criteria:

  • Sickle cell anemia patients (SS/Sb0)
  • < 15 years old
  • History of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
  • Siblings from the same parental couple
  • Parents amenable to Human Leucocyte Antigen (HLA) typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program

Exclusion Criteria:

  • Sickle cell patients older than 15 years
  • no history of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
  • no sibling from the same parental couple
  • parents averse to HLA typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Stem Cell Transplantation
程序：Stem cell transplantation
Stem cell transplantation
有源比较器：Transfusion program
程序：Transfusion program
Transfusion program

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Cerebral vasculopathy
大体时间：1 year
velocity in the artery with highest velocity
1 year

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
大体时间：1 year
percentage of patients with ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
1 year
stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
大体时间：1 year
percentage of patients with stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
1 year
normalisation of arterial velocities
大体时间：12 months
percentage of patients at 1 year with velocities normalization on transcranial doppler (TCD)(< 170 cm/sec)
12 months

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
cognitive dysfunction
大体时间：12 months
the scale of cognitive dyfunction depends on the child's age : definition of dysfunction uses the WISC-4, WPPSI-4 or WAIS-3 according to age
12 months

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

调查人员

  • 首席研究员：Françoise Bernaudin, MD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2010年12月1日

初级完成 (实际的)

2013年4月1日

研究完成 (实际的)

2015年10月1日

研究注册日期

首次提交

2011年4月21日

首先提交符合 QC 标准的

2011年4月21日

首次发布 (估计)

2011年4月22日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年12月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年12月2日

最后验证

2016年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • P071247

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