Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Allogeneic Genoidentical Stem Cell Transplantation in Children With Sickle-cell Anemia and Cerebral Vasculopathy (DREPAGREFFE)

2. desember 2016 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

A Multicenter Study Comparing the Results of Allogeneic Stem Cell Genoidentical in Children With Sickle Cell Anemia and Cerebral Vascular Disease Detected by Transcranial Doppler

The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD) are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD)are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients. Sixty-three patients will be enrolled, namely 21 sickle-cell patients in the "SCT" group and 42 in the "Transfusion Program (TP)" group

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

63

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Sickle cell anemia patients (SS/Sb0)
  • < 15 years old
  • History of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
  • Siblings from the same parental couple
  • Parents amenable to Human Leucocyte Antigen (HLA) typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program

Exclusion Criteria:

  • Sickle cell patients older than 15 years
  • no history of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
  • no sibling from the same parental couple
  • parents averse to HLA typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Stem Cell Transplantation
Fremgangsmåte: Stem cell transplantation
Stem cell transplantation
Aktiv komparator: Transfusion program
Fremgangsmåte: Transfusion program
Transfusion program

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Cerebral vasculopathy
Tidsramme: 1 year
velocity in the artery with highest velocity
1 year

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
Tidsramme: 1 year
percentage of patients with ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
1 year
stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
Tidsramme: 1 year
percentage of patients with stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
1 year
normalisation of arterial velocities
Tidsramme: 12 months
percentage of patients at 1 year with velocities normalization on transcranial doppler (TCD)(< 170 cm/sec)
12 months

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
cognitive dysfunction
Tidsramme: 12 months
the scale of cognitive dyfunction depends on the child's age : definition of dysfunction uses the WISC-4, WPPSI-4 or WAIS-3 according to age
12 months

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Françoise Bernaudin, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2011

Først lagt ut (Anslag)

22. april 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. desember 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2016

Sist bekreftet

1. november 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P071247

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere