Allogeneic Genoidentical Stem Cell Transplantation in Children With Sickle-cell Anemia and Cerebral Vasculopathy (DREPAGREFFE)
2 декабря 2016 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
A Multicenter Study Comparing the Results of Allogeneic Stem Cell Genoidentical in Children With Sickle Cell Anemia and Cerebral Vascular Disease Detected by Transcranial Doppler
The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD) are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD)are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.
Sixty-three patients will be enrolled, namely 21 sickle-cell patients in the "SCT" group and 42 in the "Transfusion Program (TP)" group
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
63
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Créteil, Франция
- CHIC
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 15 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Inclusion Criteria:
- Sickle cell anemia patients (SS/Sb0)
- < 15 years old
- History of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
- Siblings from the same parental couple
- Parents amenable to Human Leucocyte Antigen (HLA) typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program
Exclusion Criteria:
- Sickle cell patients older than 15 years
- no history of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
- no sibling from the same parental couple
- parents averse to HLA typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Stem Cell Transplantation
|
Stem cell transplantation
|
|
Активный компаратор: Transfusion program
|
Transfusion program
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Cerebral vasculopathy
Временное ограничение: 1 year
|
velocity in the artery with highest velocity
|
1 year
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
Временное ограничение: 1 year
|
percentage of patients with ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
|
1 year
|
|
stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
Временное ограничение: 1 year
|
percentage of patients with stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
|
1 year
|
|
normalisation of arterial velocities
Временное ограничение: 12 months
|
percentage of patients at 1 year with velocities normalization on transcranial doppler (TCD)(< 170 cm/sec)
|
12 months
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
cognitive dysfunction
Временное ограничение: 12 months
|
the scale of cognitive dyfunction depends on the child's age : definition of dysfunction uses the WISC-4, WPPSI-4 or WAIS-3 according to age
|
12 months
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Françoise Bernaudin, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Bernaudin F, Verlhac S, Peffault de Latour R, Dalle JH, Brousse V, Petras E, Thuret I, Paillard C, Neven B, Galambrun C, Divialle-Doumdo L, Pondarre C, Guitton C, Missud F, Runel C, Jubert C, Elana G, Ducros-Miralles E, Drain E, Taieb O, Arnaud C, Kamdem A, Malric A, Elmaleh-Berges M, Vasile M, Leveille E, Socie G, Chevret S; DREPAGREFFE Trial Investigators. Association of Matched Sibling Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation With Transcranial Doppler Velocities in Children With Sickle Cell Anemia. JAMA. 2019 Jan 22;321(3):266-276. doi: 10.1001/jama.2018.20059.
- Chevret S, Verlhac S, Ducros-Miralles E, Dalle JH, de Latour RP, de Montalembert M, Benkerrou M, Pondarre C, Thuret I, Guitton C, Lesprit E, Etienne-Julan M, Elana G, Vannier JP, Lutz P, Neven B, Galambrun C, Paillard C, Runel C, Jubert C, Arnaud C, Kamdem A, Brousse V, Missud F, Petras M, Doumdo-Divialle L, Berger C, Freard F, Taieb O, Drain E, Elmaleh M, Vasile M, Khelif Y, Bernaudin M, Chadebech P, Pirenne F, Socie G, Bernaudin F. Design of the DREPAGREFFE trial: A prospective controlled multicenter study evaluating the benefit of genoidentical hematopoietic stem cell transplantation over chronic transfusion in sickle cell anemia children detected to be at risk of stroke by transcranial Doppler (NCT 01340404). Contemp Clin Trials. 2017 Nov;62:91-104. doi: 10.1016/j.cct.2017.08.008. Epub 2017 Aug 15.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 декабря 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 апреля 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 октября 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 апреля 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 апреля 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
22 апреля 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
5 декабря 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 декабря 2016 г.
Последняя проверка
1 ноября 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Гемоглобинопатии
- Инсульт
- Анемия
- Анемия, серповидноклеточная анемия
Другие идентификационные номера исследования
- P071247
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .