Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Allogeneic Genoidentical Stem Cell Transplantation in Children With Sickle-cell Anemia and Cerebral Vasculopathy (DREPAGREFFE)

2 december 2016 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

A Multicenter Study Comparing the Results of Allogeneic Stem Cell Genoidentical in Children With Sickle Cell Anemia and Cerebral Vascular Disease Detected by Transcranial Doppler

The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD) are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

The aim of this study is to demonstrate that cerebral velocities assessed by transcranial doppler (TCD)are more significantly decreased by SCT than by long-term transfusion program A multicenter, national, non-randomized, prospective study of paired cohort will be conducted, with 2 groups of exposed (SCT) and non-exposed (TP) patients. Sixty-three patients will be enrolled, namely 21 sickle-cell patients in the "SCT" group and 42 in the "Transfusion Program (TP)" group

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

63

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Sickle cell anemia patients (SS/Sb0)
  • < 15 years old
  • History of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
  • Siblings from the same parental couple
  • Parents amenable to Human Leucocyte Antigen (HLA) typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program

Exclusion Criteria:

  • Sickle cell patients older than 15 years
  • no history of abnormal transcranial doppler (TCD) (≥ 200 cm/sec)
  • no sibling from the same parental couple
  • parents averse to HLA typing, SCT if an HLA-identical sibling is available or to long-term transfusion program

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Stem Cell Transplantation
Procedure: Stem cell transplantation
Stem cell transplantation
Actieve vergelijker: Transfusion program
Procedure: Transfusion program
Transfusion program

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cerebral vasculopathy
Tijdsspanne: 1 year
velocity in the artery with highest velocity
1 year

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
Tijdsspanne: 1 year
percentage of patients with ischemic lesions on magnetic resonance imaging (MRI)
1 year
stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
Tijdsspanne: 1 year
percentage of patients with stenoses on magnetic resonance imaging (MRI)
1 year
normalisation of arterial velocities
Tijdsspanne: 12 months
percentage of patients at 1 year with velocities normalization on transcranial doppler (TCD)(< 170 cm/sec)
12 months

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
cognitive dysfunction
Tijdsspanne: 12 months
the scale of cognitive dyfunction depends on the child's age : definition of dysfunction uses the WISC-4, WPPSI-4 or WAIS-3 according to age
12 months

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Françoise Bernaudin, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 april 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

22 april 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

5 december 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 december 2016

Laatst geverifieerd

1 november 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P071247

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren