고쉐병 및 파킨슨병 치료를 위한 정맥 N-아세틸시스테인
연구 개요
상세 설명
산화 스트레스는 파킨슨병(PD)과 같은 다수의 신경퇴행성 질환의 병인에 연루되어 있습니다. 또한, 널리 퍼진 내인성 항산화제인 글루타티온(GSH) 수치는 PD 환자의 사후 흑색질(SN)에서 감소하여 산화 스트레스가 증가했음을 나타내지만 아직 생체 내에서 확인되지는 않았습니다. 세포내 산화 스트레스의 증가는 GD 환자로부터 얻은 1차 섬유아세포 배양에서도 관찰되었으며, 여기서 효소 대체 요법은 총 GSH의 증가를 초래했습니다. 산화 스트레스가 파킨슨병과 관련된 신경변성에서 중요한 역할을 한다는 가설은 항산화제가 질병 진행을 변경하는 데 유용할 수 있음을 시사합니다.
N-아세틸시스테인(NAC)은 GSH 합성을 위한 자유 라디칼 스캐빈저 및 시스테인 기증자 역할을 하는 것으로 생각되는 잘 알려진 항산화제입니다. NAC는 PD 및 GD의 치료에 도움이 될 수 있습니다. MRS(Magnetic Resonance Spectroscopy) 방법은 NAC가 중추 신경계 GSH 수준에 미치는 영향이 있는지 확인할 수 있습니다. 또한 GSH의 적혈구(RBC) 측정을 사용하면 뇌 농도와 상관관계가 있는 경우 치료에 대한 반응을 특성화하고 모니터링하는 데 도움이 되는 쉽게 측정할 수 있는 바이오마커 역할을 할 수 있습니다. 따라서 조사관은 동시 MRS 기술을 사용하여 PD 및 건강한 대조군을 가진 사람들의 GSH의 중추(뇌) 측정 및 GSH의 말초(RBC) 측정에 대한 단일 정맥 주사 NAC의 효과에 대한 연구를 수행할 것을 제안합니다. 및 약동학 연구. 연구자의 가설과 구체적인 목표는 다음과 같습니다.
가설: RBC 및 뇌 GSH 농도는 파킨슨병(PD), 고셔병(GD) 및 대조군 참가자의 경구 NAC 투여 후 증가할 것입니다.
구체적인 목표:
- PD 및 GD를 가진 사람과 대조군에서 기준선 혈장 및 적혈구 GSH 농도를 정량화합니다. 단일 정맥 NAC 투여 후 NAC 및 GSH 약동학을 특성화합니다.
- 목표 1과 동시에 단일 정맥 NAC 투여 후 기준선에서 PD 및 GD 및 대조군에서 뇌 GSH 수준(MRS를 통해 확인됨)을 정량화합니다.
- 말초(혈장 및 RBC) 및 중추(뇌) GSH 측정 사이의 관계를 평가하기 위해 약동학 모델을 구성합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 모든 참가자는 18세 이상이어야 합니다.
- 모든 등록자는 연구자의 의견에 따라 연구의 요구 사항을 이해하고 협조해야 하며 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다.
- 의학적으로 안정적인 파킨슨병이 있는 개인(조사자의 의견).
- 모든 참가자는 연구 전 3주 동안 항산화제 코엔자임 Q-10, 비타민 C 또는 비타민 E를 복용하지 않아야 합니다.
- 사전 스캐닝 인지 평가에 의해 결정된 바와 같이 모든 피험자에서 치매가 없음.
- MRS를 겪을 수 있는 대조군 피험자
제외 기준:
- 진정 없이는 MRI 검사를 받을 수 없음
- 조사관이 결정한 모든 그룹의 의학적으로 불안정한 상태
- 임신 또는 수유 중이거나 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하지 않는 가임기 여성
- 현재 임의의 약물로 치료 중인 천식의 진단 또는 응급실 방문, 입원 또는 치료를 초래하는 천식/기관지경련의 과거력
- 어떤 이유로든 연구 프로토콜을 준수할 수 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PD의 NAC
PD 환자에서 N-아세틸시스테인의 단회 정맥 투여
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N-아세틸시스테인의 단회 정맥 투여
다른 이름들:
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실험적: GD의 NAC
GD 환자에서 N-아세틸시스테인의 단일 정맥 투여
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N-아세틸시스테인의 단회 정맥 투여
다른 이름들:
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실험적: 컨트롤의 NAC
대조군에서 N-아세틸시스테인의 단일 정맥 투여
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N-아세틸시스테인의 단회 정맥 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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뇌 GSH
기간: 기준선 및 NAC 투여 후 최대 110분
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모든 피험자에서 기준선에서 NAC 투여 후(90 - 110분)까지 뇌 GSH 수준의 변화
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기준선 및 NAC 투여 후 최대 110분
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Paul Tuite, MD, University of Minnesota
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FWA00000312-2
- U54NS065768 (미국 NIH 보조금/계약)
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