Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dożylna N-acetylocysteina do leczenia choroby Gauchera i choroby Parkinsona

30 października 2019 zaktualizowane przez: University of Minnesota
Badacze są zainteresowani ustaleniem, czy badacze są w stanie wykryć zmiany w chemii mózgu za pomocą spektroskopii rezonansu magnetycznego (MRS) u osób z chorobą Parkinsona (PD), osób z chorobą Gauchera (GD) i osób bez zaburzeń neurologicznych (zdrowa grupa kontrolna). gdy otrzymują przeciwutleniacz N-acetylocysteinę (NAC). Badanie to połączy informacje z historii medycznej, badania fizykalnego i skal oceny choroby z wynikami uzyskanymi za pomocą skanów mózgu MRS i badań farmakokinetycznych z próbek krwi. To badanie będzie wymagało 1 wizyty, która będzie wymagać około 4 do 5 godzin czasu. Podczas tego badania uczestnicy przedstawią swoją historię medyczną, zostaną zbadani i przejdą przez około godzinę skalę ocen; skan mózgu i badania farmakokinetyczne będą wymagały 1,5-2 godzin czasu; w sumie badanie zajmie około 4-5 godzin.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stres oksydacyjny bierze udział w patogenezie wielu chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Parkinsona (PD). Ponadto poziomy glutationu (GSH), dominującego endogennego przeciwutleniacza, są obniżone w pośmiertnej istocie czarnej (SN) osób z PD, co wskazuje na zwiększony stres oksydacyjny, chociaż nie zostało to jeszcze potwierdzone in vivo. Wzrost wewnątrzkomórkowego stresu oksydacyjnego zaobserwowano również w pierwotnych hodowlach fibroblastów uzyskanych od pacjentów z GD, gdzie enzymatyczna terapia zastępcza spowodowała wzrost całkowitego GSH. Hipoteza, że ​​stres oksydacyjny odgrywa kluczową rolę w neurodegeneracji związanej z PD sugeruje, że przeciwutleniacze mogą być przydatne w zmianie postępu choroby.

N-acetylocysteina (NAC) jest dobrze znanym przeciwutleniaczem, o którym uważa się, że działa zarówno jako wymiatacz wolnych rodników, jak i donor cysteiny w syntezie GSH. NAC może być korzystny w leczeniu PD i GD. Metody spektroskopii rezonansu magnetycznego (MRS) mogą być w stanie określić, czy NAC ma wpływ na poziomy GSH w ośrodkowym układzie nerwowym. Ponadto wykorzystanie pomiarów GSH z czerwonych krwinek (RBC), jeśli jest skorelowane ze stężeniem w mózgu, może służyć jako łatwy do zmierzenia biomarker, który pomoże scharakteryzować i monitorować odpowiedź na terapię. W związku z tym badacze proponują przeprowadzenie badania wpływu pojedynczej, dożylnej dawki NAC na centralne (mózgowe) pomiary GSH i obwodowe (RBC) pomiary GSH u osób z PD i zdrowych osób z grupy kontrolnej, poprzez jednoczesne zastosowanie technik MRS i badania farmakokinetyczne. Hipoteza badaczy i cele szczegółowe są następujące:

Hipoteza: Stężenia RBC i GSH w mózgu wzrosną po doustnym podaniu NAC u osób z chorobą Parkinsona (PD), chorobą Gauchera (GD) i uczestników kontrolnych.

Cele szczegółowe:

  1. Oceń ilościowo podstawowe stężenia GSH w osoczu i krwinkach czerwonych u osób z PD i GD oraz w grupie kontrolnej; oraz scharakteryzować farmakokinetykę NAC i GSH po pojedynczym dożylnym podaniu NAC.
  2. Oceń ilościowo poziomy GSH w mózgu (jak ustalono za pomocą MRS) u osób z PD i GD oraz w grupie kontrolnej na początku badania i po pojedynczym dożylnym podaniu NAC jednocześnie z celem 1.
  3. Skonstruować model farmakokinetyczny, aby ocenić związek między obwodowymi (osocze i RBC) i ośrodkowymi (mózgowymi) pomiarami GSH.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wszyscy uczestnicy muszą mieć ukończone 18 lat.
  2. Wszyscy zapisani muszą rozumieć i współpracować z wymaganiami badania w opinii badaczy oraz muszą być w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę.
  3. Osoby ze stabilną medycznie chorobą Parkinsona (w opinii badacza).
  4. Wszyscy uczestnicy nie mogli przyjmować przeciwutleniaczy, koenzymu Q-10, witaminy C ani witaminy E przez 3 tygodnie przed badaniem.
  5. Brak demencji u wszystkich badanych, co określono na podstawie wstępnej oceny funkcji poznawczych.
  6. Osoby kontrolne, które mogą przejść MRS

Kryteria wyłączenia:

  1. Niemożność poddania się skanowaniu MRI bez sedacji
  2. Niestabilne medycznie stany w dowolnej grupie, określone przez badaczy
  3. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują dopuszczalnych form antykoncepcji
  4. Rozpoznanie astmy, która jest obecnie leczona DOWOLNYM lekiem lub przebyta astma/skurcz oskrzeli w wywiadzie skutkująca wizytą na pogotowiu, hospitalizacją lub leczeniem
  5. Niezdolny do przestrzegania protokołu badania z jakiegokolwiek powodu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NAC w PD
pojedyncze dożylne podanie N-acetylocysteiny pacjentom z ChP
Lek: N-acetylocysteina
Pojedyncze, dożylne podanie N-acetylocysteiny
Inne nazwy:
  • NAC
Eksperymentalny: NAC w GD
pojedyncze dożylne podanie N-acetylocysteiny pacjentom z GD
Lek: N-acetylocysteina
Pojedyncze, dożylne podanie N-acetylocysteiny
Inne nazwy:
  • NAC
Eksperymentalny: NAC w sterowaniu
pojedyncze dożylne podanie N-acetylocysteiny osobom kontrolnym
Lek: N-acetylocysteina
Pojedyncze, dożylne podanie N-acetylocysteiny
Inne nazwy:
  • NAC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
GSH mózgu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do 110 minut po podaniu NAC
zmiana poziomów GSH w mózgu od wartości wyjściowych do po podaniu NAC (90 - 110 minut) u wszystkich badanych
Wartość wyjściowa i do 110 minut po podaniu NAC

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Minnesota

Współpracownicy

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Paul Tuite, MD, University of Minnesota

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 października 2019

Ostatnia weryfikacja

1 października 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FWA00000312-2
  • U54NS065768 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj