Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intravenózní N-acetylcystein pro léčbu Gaucherovy choroby a Parkinsonovy choroby

30. října 2019 aktualizováno: University of Minnesota
Vyšetřovatelé mají zájem zjistit, zda jsou vyšetřovatelé schopni detekovat změny v chemii mozku pomocí magnetické rezonanční spektroskopie (MRS) u jedinců s Parkinsonovou chorobou (PD), pacientů s Gaucherovou chorobou (GD) a pacientů bez neurologických poruch (zdravé kontroly). když je jim podáván antioxidant N-acetylcystein (NAC). Tato studie bude kombinovat informace z anamnézy, fyzikálního vyšetření a škál hodnocení onemocnění s výsledky získanými pomocí skenů mozku MRS a farmakokinetických studií ze vzorků krve. Tento výzkum bude vyžadovat 1 návštěvu, která bude vyžadovat asi 4 až 5 hodin času. Během této studie účastníci poskytnou svou anamnézu, budou vyšetřeni a podstoupí hodnotící stupnici po dobu přibližně jedné hodiny; skenování mozku a farmakokinetické studie budou vyžadovat 1,5-2 hodiny času; celkem studium zabere asi 4-5 hodin.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Oxidační stres se podílí na patogenezi řady neurodegenerativních onemocnění, jako je Parkinsonova nemoc (PD). Dále, hladiny glutathionu (GSH), převládajícího endogenního antioxidantu, jsou sníženy v postmortem substantia nigra (SN) jedinců s PD, což ukazuje na zvýšený oxidační stres, i když to ještě nebylo potvrzeno in vivo. Zvýšení intracelulárního oxidačního stresu bylo také pozorováno u primárních fibroblastových kultur získaných od pacientů s GD, kde enzymatická substituční terapie vedla ke zvýšení celkového GSH. Hypotéza, že oxidační stres hraje klíčovou roli v neurodegeneraci spojené s PD, naznačuje, že antioxidanty mohou být užitečné při změně progrese onemocnění.

N-acetylcystein (NAC) je dobře známý antioxidant, o kterém se předpokládá, že působí jak jako lapač volných radikálů, tak jako donor cysteinu pro syntézu GSH. NAC může být prospěšný při léčbě PD a GD. Metody magnetické rezonanční spektroskopie (MRS) mohou být schopny určit, zda existují účinky NAC na hladiny GSH v centrálním nervovém systému. Kromě toho by použití měření GSH pomocí červených krvinek (RBC), pokud by korelovalo s koncentracemi v mozku, mohlo sloužit jako snadno měřitelný biomarker, který by pomohl charakterizovat a monitorovat odpověď na terapii. Vyšetřovatelé proto navrhují provést studii účinku jedné intravenózní dávky NAC na centrální (mozkové) měření GSH a periferní (RBC) měření GSH u lidí s PD a zdravých kontrol pomocí simultánních technik MRS. a farmakokinetické studie. Hypotéza vyšetřovatelů a konkrétní cíle jsou následující:

Hypotéza: Koncentrace RBC a mozkového GSH se zvýší po perorálním podání NAC u jedinců s Parkinsonovou nemocí (PD), Gaucherovou nemocí (GD) a kontrolních účastníků.

Konkrétní cíle:

  1. Kvantifikujte výchozí koncentrace GSH v plazmě a červených krvinkách u pacientů s PD a GD a kontrol; a charakterizovat farmakokinetiku NAC a GSH po jednorázovém intravenózním podání NAC.
  2. Kvantifikujte hladiny GSH v mozku (zjištěné pomocí MRS) u pacientů s PD a GD a kontrol na začátku a po jednorázovém intravenózním podání NAC současně s cílem 1.
  3. Sestavte farmakokinetický model pro vyhodnocení vztahu mezi měřením periferního (plazma a RBC) a centrálního (mozek) GSH.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Všichni účastníci musí být starší 18 let.
  2. Všichni účastníci musí podle názoru zkoušejících rozumět požadavkům studie a spolupracovat s nimi a musí být schopni poskytnout písemný informovaný souhlas.
  3. Jedinci s lékařsky stabilní Parkinsonovou chorobou (podle názoru zkoušejícího).
  4. Všichni účastníci nesmí užívat antioxidanty koenzym Q-10, vitamín C nebo vitamín E po dobu 3 týdnů před studií.
  5. Absence demence u všech subjektů, jak bylo zjištěno kognitivním hodnocením před skenováním.
  6. Kontrolní subjekty, které jsou schopny MRS podstoupit

Kritéria vyloučení:

  1. Neschopnost podstoupit vyšetření magnetickou rezonancí bez sedace
  2. Lékařsky nestabilní podmínky v jakékoli skupině, jak určili vyšetřovatelé
  3. Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy v plodném věku, které nepoužívají přijatelné formy antikoncepce
  4. Diagnóza astmatu, které je v současné době léčeno JAKÝMIkoli léky, nebo astma/bronchospasmus v anamnéze vedoucí k návštěvě pohotovosti, hospitalizaci nebo léčbě
  5. Z jakéhokoli důvodu nelze dodržet protokol studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NAC v PD
jednorázové intravenózní podání N-acetylcysteinu u pacientů s PD
Lék: N-acetylcystein
Jednorázové intravenózní podání N-acetylcysteinu
Ostatní jména:
  • NAC
Experimentální: NAC v GD
jednorázové intravenózní podání N-acetylcysteinu u GD pacientů
Lék: N-acetylcystein
Jednorázové intravenózní podání N-acetylcysteinu
Ostatní jména:
  • NAC
Experimentální: NAC v kontrolách
jednorázové intravenózní podání N-acetylcysteinu u kontrolních subjektů
Lék: N-acetylcystein
Jednorázové intravenózní podání N-acetylcysteinu
Ostatní jména:
  • NAC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
GSH mozku
Časové okno: Výchozí stav a až 110 minut po podání NAC
změna hladin GSH v mozku od výchozí hodnoty po podání NAC (90 - 110 minut) u všech subjektů
Výchozí stav a až 110 minut po podání NAC

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Minnesota

Spolupracovníci

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Tuite, MD, University of Minnesota

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. srpna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. srpna 2011

První zveřejněno (Odhad)

1. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. října 2019

Naposledy ověřeno

1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FWA00000312-2
  • U54NS065768 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na N-acetylcystein

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit