경구 스테로이드 치료에도 불구하고 활동성 수포성 유천포창 환자에서 QGE031 대 위약의 안전성, 효능 및 약동학/PD
경구 스테로이드 치료에 불응성 질환이 있는 수포성 유천포창 환자 치료에서 QGE031의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하는 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
연구 개요
상세 설명
본 연구는 2개의 별개의 부분으로 나누어 계획되었다. 파트 1은 경구 스테로이드 치료에 반응하지 않는 질병이 있는 BP 환자의 치료에서 QGE031의 다회 피하 용량의 효능, 안전성, PK 및 PD를 평가하는 다기관, 무작위, 위약 대조 연구였습니다. 환자는 2:1 비율로 QGE031 또는 위약으로 치료를 받았습니다.
이 연구의 파트 2는 경구 스테로이드에 불응성인 BP 환자의 치료에서 QGE031의 다회 피하 용량의 효능, 안전성, PK 및 PD를 평가하는 다기관 공개 라벨 용량 범위 찾기 연구로 계획되었습니다. 치료.
이 연구는 파트 1이 완료된 후 중단되었으며 미리 정의된 효능 기준에 도달하지 않았기 때문에 종료되었습니다(위약보다 >50% 더 우수).
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Taipei, 대만, 10002
- Novartis Investigative Site
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Dresden, 독일, 01307
- Novartis Investigative Site
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Freiburg, 독일, 79104
- Novartis Investigative Site
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Marburg, 독일, 35039
- Novartis Investigative Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- Novartis Investigative Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Novartis Investigative Site
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Vienna, 오스트리아, A 1040
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 160-8582
- Novartis Investigative Site
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Cedex
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Rouen, Cedex, 프랑스, 76031
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 수포성 유천포창으로 진단받은 환자
- 1일 10mg 이상 1mg/kg/일 이하의 안정적인 프레드니손 용량
- 40-120kg 사이의 무게
- 총 IgE 수치 최대 5000 IU/mL
제외 기준:
- 1년 이내 리툭시맙 사용
기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: QGE031
QGE031 240 mg Q2W s.c.
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QGE031은 다음으로 가장 높은 용량 수준 및 요법의 질병에 대한 영향을 기반으로 다양한 용량 수준 및 요법에서 평가될 것입니다.
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위약 비교기: 위약
Q2W s.c.와 일치하는 위약
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위약은 질병 중증도의 정상적인 가변성을 제어하는 데 사용됩니다.
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실험적: 오픈 라벨 QGE031
오픈 라벨 QGE031 Q2W s.c.
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QGE031은 다음으로 가장 높은 용량 수준 및 요법의 질병에 대한 영향을 기반으로 다양한 용량 수준 및 요법에서 평가될 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주까지 CGA-C(Clinical Global Assessment of Change) 응답자 비율을 보인 환자 수
기간: 12주
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CGA-C(Clinical Global Assessment of Change) 반응자 비율은 수포성 유천포창(BP)에서 CGA-C를 기준으로 12주차 반응자 비율이었습니다. 12주에 '기준선에서 최소한 현저한 개선'을 나타내는 CGA-C 점수가 3 또는 4인 환자를 반응자로 간주했습니다. CGA-C는 기준선으로부터의 변화에 대한 조사자 평가이며 다음과 같이 점수가 매겨집니다. -4 = 매우 현저하게 악화(100% 악화); -3 = 현저한 악화(67-99% 악화); -2 = 중등도 악화(34-66% 악화); -1 = 약간 악화(1-33% 악화); 1= 약간의 개선(1-33% 개선); 2 = 보통 개선(34-66% 개선); 3 = 현저한 개선(67-99% 개선); 4 = 완전 클리어런스(100% 개선) |
12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6주째 변화 CGA-C 점수의 임상적 종합 평가에 기초한 반응
기간: 6주
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CGA-C(Clinical Global Assessment of Change) 반응자 비율은 수포성 유천포창(BP)의 CGA-C 점수를 기준으로 6주차 반응자 비율이었습니다. 6주에 기준선에서 현저한 개선을 나타내는 CGA-C 점수가 3 또는 4인 환자를 응답자로 간주했습니다. CGA-C는 기준선으로부터의 변화에 대한 조사자 평가이며 다음과 같이 점수가 매겨집니다. -4 = 매우 현저하게 악화(100% 악화); -3 = 현저한 악화(67-99% 악화); -2 = 중등도 악화(34-66% 악화); -1 = 약간 악화(1-33% 악화); 1= 약간의 개선(1-33% 개선); 2 = 보통 개선(34-66% 개선); 3 = 현저한 개선(67-99% 개선); 4 = 완전 클리어런스(100% 개선) |
6주
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12주 동안 환자 수 조사자 종합 평가 점수
기간: 기준선(0주), 6주 및 12주
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IGA(Investigator's Global Assessment) - (0에서 4까지의 척도, 여기서 0=깨끗함, 1=거의 깨끗함, 2=약함, 3=중간 및 4=심함)
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기준선(0주), 6주 및 12주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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