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Sicurezza, efficacia e PK/PD di QGE031 rispetto al placebo nei pazienti con pemfigoide bolloso attivo nonostante il trattamento con steroidi orali

28 marzo 2016 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli che valuta l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di QGE031 nel trattamento di pazienti con pemfigoide bolloso con malattia refrattaria al trattamento con steroidi orali

Per valutare la sicurezza e l'efficacia di QGE031 rispetto al placebo nei pazienti con pemfigoide bolloso. L'efficacia sarà valutata come riduzione dell'attività della malattia. Verrà esplorato anche il modo in cui QGE031 viene scomposto dall'organismo e l'impatto che ha su diversi marcatori del sangue e dei tessuti.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato progettato per essere diviso in 2 parti distinte. La Parte 1 era uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo che valutava l'efficacia, la sicurezza, la PK e la PD di dosi multiple sottocutanee di QGE031 nel trattamento di pazienti con BP con malattia refrattaria al trattamento con steroidi orali. I pazienti sono stati trattati con QGE031 o placebo in un rapporto 2:1.

La parte 2 di questo studio è stata progettata per essere uno studio multicentrico, in aperto, per la determinazione dell'intervallo di dose che valuta l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacocinetica di dosi multiple sottocutanee di QGE031 nel trattamento di pazienti con BP con malattia refrattaria agli steroidi orali trattamento.

Questo studio è stato interrotto dopo il completamento della Parte 1 ed è stato interrotto perché i criteri di efficacia predefiniti non sono stati raggiunti (> 50% migliore rispetto al placebo)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, A 1040
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
    • Cedex
      • Rouen, Cedex, Francia, 76031
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Germania, 79104
        • Novartis Investigative Site
      • Marburg, Germania, 35039
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 160-8582
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 76 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di pemfigoide bolloso
  • Dose stabile di prednisone pari o superiore a 10 mg al giorno ma non superiore a 1 mg/kg/giorno
  • Pesare tra 40 e 120 kg
  • livello totale di IgE fino a 5000 IU/mL

Criteri di esclusione:

  • Uso di rituximab entro 1 anno

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: QGE031
QGE031 240 mg Q2W s.c.
Droga: QGE031
QGE031 sarà valutato a vari livelli di dose e regimi, in base all'impatto sulla malattia del successivo livello di dose e regime più elevati.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo per abbinare Q2W s.c.
Droga: Placebo
Il placebo verrà utilizzato per controllare la normale variabilità nella gravità della malattia.
Sperimentale: Etichetta aperta QGE031
Etichetta aperta QGE031 Q2W s.c.
Droga: QGE031
QGE031 sarà valutato a vari livelli di dose e regimi, in base all'impatto sulla malattia del successivo livello di dose e regime più elevati.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti che hanno avuto un tasso di risposta alla valutazione clinica globale del cambiamento (CGA-C) entro la settimana 12
Lasso di tempo: 12 settimane

Il tasso di risposta alla valutazione clinica globale del cambiamento (CGA-C) era il tasso di risposta a 12 settimane basato sul CGA-C nel pemfigoide bolloso (BP).

Un paziente con un punteggio CGA-C di 3 o 4 indicante "un miglioramento almeno marcato rispetto al basale" a 12 settimane è stato considerato un responder. Il CGA-C è una valutazione dello sperimentatore del cambiamento rispetto al basale e viene valutato come segue: -4 = peggioramento molto marcato (peggioramento del 100%); -3 = Marcato peggioramento (peggioramento 67-99%); -2 = Peggioramento moderato (peggioramento 34-66%); -1 = Lieve peggioramento (peggioramento 1-33%); 1= Lieve miglioramento (miglioramento 1-33%); 2 = miglioramento moderato (miglioramento del 34-66%); 3 = Netto miglioramento (67-99% di miglioramento); 4 = Liquidazione completa (miglioramento del 100%)
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta basata sulla valutazione clinica globale della modifica del punteggio CGA-C a 6 settimane
Lasso di tempo: 6 settimane

Il tasso di risposta alla valutazione clinica globale del cambiamento (CGA-C) era il tasso di risposta a 6 settimane basato sul punteggio CGA-C nel pemfigoide bolloso (BP).

Un paziente con un punteggio CGA-C di 3 o 4 indicante un marcato miglioramento rispetto al basale a 6 settimane è stato considerato un responder. Il CGA-C è una valutazione dello sperimentatore del cambiamento rispetto al basale e viene valutato come segue: -4 = peggioramento molto marcato (peggioramento del 100%); -3 = Marcato peggioramento (peggioramento 67-99%); -2 = Peggioramento moderato (peggioramento 34-66%); -1 = Lieve peggioramento (peggioramento 1-33%); 1= Lieve miglioramento (miglioramento 1-33%); 2 = miglioramento moderato (miglioramento del 34-66%); 3 = Netto miglioramento (67-99% di miglioramento); 4 = Liquidazione completa (miglioramento del 100%)
6 settimane
Numero di pazienti Punteggio di valutazione globale dello sperimentatore nell'arco di 12 settimane
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimana 6 e settimana 12
Investigator's Global Assessment (IGA) - (scala da 0 a 4, dove 0=chiaro, 1=quasi chiaro, 2=lieve, 3=moderato e 4=grave)
Basale (settimana 0), settimana 6 e settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 settembre 2012

Primo Inserito (Stima)

20 settembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

28 aprile 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2016

Ultimo verificato

1 marzo 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CQGE031X2202

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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