Bezpieczeństwo, skuteczność i PK/PD QGE031 w porównaniu z placebo u pacjentów z aktywnym pemfigoidem pęcherzowym pomimo leczenia sterydami doustnymi
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę QGE031 w leczeniu pacjentów z pemfigoidem pęcherzowym z chorobą oporną na doustne leczenie steroidami
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Badanie to zaplanowano podzielić na 2 odrębne części. Część 1 była wieloośrodkowym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem oceniającym skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i PD wielokrotnych podskórnych dawek QGE031 w leczeniu pacjentów z BP z chorobą oporną na doustne leczenie steroidami. Pacjentów leczono QGE031 lub placebo w stosunku 2:1.
Część 2 tego badania miała być wieloośrodkowym, otwartym badaniem mającym na celu ustalenie zakresu dawek, oceniającym skuteczność, bezpieczeństwo, PK i PD wielokrotnych podskórnych dawek QGE031 w leczeniu pacjentów z BP z chorobą oporną na doustne steroidy leczenie.
To badanie przerwano po zakończeniu części 1 i zakończono, ponieważ nie osiągnięto wstępnie zdefiniowanych kryteriów skuteczności (>50% lepiej niż w przypadku placebo)
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Vienna, Austria, A 1040
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Cedex
-
Rouen, Cedex, Francja, 76031
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 160-8582
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Dresden, Niemcy, 01307
- Novartis Investigative Site
-
Freiburg, Niemcy, 79104
- Novartis Investigative Site
-
Marburg, Niemcy, 35039
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Novartis Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z rozpoznaniem pemfigoidu pęcherzowego
- Stabilna dawka prednizonu równa lub większa niż 10 mg na dobę, ale nie większa niż 1 mg/kg mc./dobę
- Ważyć od 40 do 120 kg
- całkowity poziom IgE do 5000 IU/ml
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie rytuksymabu w ciągu 1 roku
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: QGE031
QGE031 240 mg Q2W s.c.
|
QGE031 zostanie oceniony przy różnych poziomach dawek i schematach, w oparciu o wpływ na chorobę następnego najwyższego poziomu dawki i schematu.
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo do dopasowania Q2W s.c.
|
Placebo zostanie użyte do kontroli normalnej zmienności ciężkości choroby.
|
|
Eksperymentalny: Otwarta etykieta QGE031
Otwarta etykieta QGE031 Q2W s.c.
|
QGE031 zostanie oceniony przy różnych poziomach dawek i schematach, w oparciu o wpływ na chorobę następnego najwyższego poziomu dawki i schematu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź na leczenie według ogólnej oceny klinicznej zmiany (CGA-C) do 12. tygodnia
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Odsetek pacjentów z odpowiedzią na leczenie według Globalnej Oceny Zmiany (CGA-C) był odsetkiem pacjentów z odpowiedzią po 12 tygodniach na podstawie CGA-C w pemfigoidzie pęcherzowym (BP). Pacjenta z wynikiem 3 lub 4 w skali CGA-C wskazującym na „co najmniej wyraźną poprawę w stosunku do wartości wyjściowej” po 12 tygodniach uznano za odpowiadającego. CGA-C jest oceną badacza dotyczącą zmiany w stosunku do wartości wyjściowej i jest punktowana w następujący sposób: -4 = bardzo wyraźne pogorszenie (100% pogorszenie); -3 = Wyraźne pogorszenie (67-99% pogorszenie); -2 = Umiarkowane pogorszenie (34-66% pogorszenie); -1 = Nieznaczne pogorszenie (1-33% pogorszenie); 1= Niewielka poprawa (1-33% poprawa); 2 = Umiarkowana poprawa (34-66% poprawy); 3 = Wyraźna poprawa (67-99% poprawy); 4 = Całkowite oczyszczenie (poprawa o 100%) |
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedź na podstawie klinicznej globalnej oceny zmian w skali CGA-C po 6 tygodniach
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Odsetek pacjentów z odpowiedzią na leczenie według Globalnej Oceny Zmiany (CGA-C) był odsetkiem pacjentów z odpowiedzią po 6 tygodniach na podstawie wyniku CGA-C w pemfigoidzie pęcherzowym (BP). Pacjenta z wynikiem 3 lub 4 w skali CGA-C wskazującym na wyraźną poprawę w stosunku do wartości początkowej po 6 tygodniach uznano za odpowiadającego. CGA-C jest oceną badacza dotyczącą zmiany w stosunku do wartości wyjściowej i jest punktowana w następujący sposób: -4 = bardzo wyraźne pogorszenie (100% pogorszenie); -3 = Wyraźne pogorszenie (67-99% pogorszenie); -2 = Umiarkowane pogorszenie (34-66% pogorszenie); -1 = Nieznaczne pogorszenie (1-33% pogorszenie); 1= Niewielka poprawa (1-33% poprawa); 2 = Umiarkowana poprawa (34-66% poprawy); 3 = Wyraźna poprawa (67-99% poprawy); 4 = Całkowite oczyszczenie (poprawa o 100%) |
6 tygodni
|
|
Liczba pacjentów Wynik globalnej oceny badacza w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0), tydzień 6 i tydzień 12
|
Globalna ocena badacza (IGA) – (skala od 0 do 4, gdzie 0=wyraźna, 1=prawie wyraźna, 2=łagodna, 3=umiarkowana i 4=poważna)
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0), tydzień 6 i tydzień 12
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CQGE031X2202
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .