Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, effektivitet og PK/PD af QGE031 vs. placebo hos patienter med aktiv bulløs pemfigoid på trods af oral steroidbehandling

28. marts 2016 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel gruppeundersøgelse, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​QGE031 i behandlingen af ​​patienter med bulløs pemfigoid med sygdom, der er refraktær over for oral steroidbehandling

At evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​QGE031 versus placebo hos patienter med bulløs pemfigoid. Effekten vil blive vurderet som en reduktion af sygdomsaktivitet. Hvordan QGE031 nedbrydes af kroppen og den indvirkning det har på forskellige blod- og vævsmarkører vil også blive udforsket.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse var planlagt til at blive opdelt i 2 adskilte dele. Del 1 var et multicenter, randomiseret, placebokontrolleret studie, der evaluerede effektiviteten, sikkerheden, PK og PD af multiple, subkutane doser af QGE031 i behandlingen af ​​patienter med BP med sygdomsrefraktær over for oral steroidbehandling. Patienterne blev behandlet med QGE031 eller placebo i forholdet 2:1.

Del 2 af denne undersøgelse var planlagt til at være et multicenter, åbent, dosisområdefindende studie, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden, PK og PD af multiple, subkutane doser af QGE031 i behandlingen af ​​patienter med BP med sygdomsrefraktær over for orale steroider. behandling.

Denne undersøgelse blev stoppet efter del 1 afsluttet og blev afsluttet, fordi de foruddefinerede kriterier for effektivitet ikke blev nået (>50 % bedre end placebo)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
    • Cedex
      • Rouen, Cedex, Frankrig, 76031
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-8582
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • Novartis Investigative Site
      • Marburg, Tyskland, 35039
        • Novartis Investigative Site
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, A 1040
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter diagnosticeret med bulløs pemfigoid
  • Stabil dosis af prednison på eller over 10 mg pr. dag, men ikke større end 1 mg/kg/dag
  • Vejer mellem 40-120 kg
  • totalt IgE-niveau op til 5000 IE/ml

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af rituximab inden for 1 år

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: QGE031
QGE031 240 mg Q2W s.c.
Medicin: QGE031
QGE031 vil blive evalueret ved forskellige dosisniveauer og regimer baseret på virkningen på sygdommen af ​​det næsthøjeste dosisniveau og regime.
Placebo komparator: Placebo
Placebo for at matche Q2W s.c.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive brugt til at kontrollere for normal variabilitet i sygdommens sværhedsgrad.
Eksperimentel: Open Label QGE031
Open Label QGE031 Q2W s.c.
Medicin: QGE031
QGE031 vil blive evalueret ved forskellige dosisniveauer og regimer baseret på virkningen på sygdommen af ​​det næsthøjeste dosisniveau og regime.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der havde en klinisk global vurdering af forandring (CGA-C) svarfrekvens pr. uge 12
Tidsramme: 12 uger

Clinical Global Assessment of Change (CGA-C) responderrate var responderraten efter 12 uger baseret på CGA-C i bulløs pemfigoid (BP).

En patient med en CGA-C-score på 3 eller 4, der indikerer 'mindst markant forbedring fra baseline' efter 12 uger, blev betragtet som en responder. CGA-C er en investigator vurdering af ændring fra baseline og scores som følger: -4 = Meget markant forværring (100 % forværring); -3 = Markant forværring (67-99% forværring); -2 = Moderat forværring (34-66 % forværring); -1 = Let forværring (1-33 % forværring); 1= Lille forbedring (1-33 % forbedring); 2 = Moderat forbedring (34-66 % forbedring); 3 = Markant forbedring (67-99 % forbedring); 4 = Fuldstændig clearance (100 % forbedring)
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Svar baseret på klinisk global vurdering af CGA-C-score efter 6 uger
Tidsramme: 6 uger

Clinical Global Assessment of Change (CGA-C)-responsraten var responderfrekvensen efter 6 uger baseret på CGA-C-score i bulløs pemfigoid (BP).

En patient med en CGA-C-score på 3 eller 4, hvilket indikerer markant forbedring fra baseline efter 6 uger, blev betragtet som en responder. CGA-C er en investigator vurdering af ændring fra baseline og scores som følger: -4 = Meget markant forværring (100 % forværring); -3 = Markant forværring (67-99% forværring); -2 = Moderat forværring (34-66 % forværring); -1 = Let forværring (1-33 % forværring); 1= Lille forbedring (1-33 % forbedring); 2 = Moderat forbedring (34-66 % forbedring); 3 = Markant forbedring (67-99 % forbedring); 4 = Fuldstændig clearance (100 % forbedring)
6 uger
Antal patienter Investigator Global Assessment Score over 12 uger
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge ​​6 og uge 12
Investigator's Global Assessment (IGA) - (skala fra 0 til 4, hvor 0 = klar, 1 = næsten klar, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = alvorlig)
Baseline (uge 0), uge ​​6 og uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. september 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. september 2012

Først opslået (Skøn)

20. september 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

28. april 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2016

Sidst verificeret

1. marts 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CQGE031X2202

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bulløs pemfigoid

Kliniske forsøg med QGE031

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner