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Seguridad, eficacia y PK/PD de QGE031 frente a placebo en pacientes con penfigoide ampolloso activo a pesar del tratamiento con esteroides orales

28 de marzo de 2016 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos que evalúa la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de QGE031 en el tratamiento de pacientes con penfigoide ampolloso con enfermedad refractaria al tratamiento con esteroides orales

Evaluar la seguridad y eficacia de QGE031 versus placebo en pacientes con penfigoide ampolloso. La eficacia se evaluará como una reducción de la actividad de la enfermedad. También se explorará cómo el cuerpo descompone QGE031 y el impacto que tiene en diferentes marcadores sanguíneos y tisulares.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio fue planeado para ser dividido en 2 partes bien diferenciadas. La Parte 1 fue un estudio multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo que evaluó la eficacia, seguridad, PK y PD de múltiples dosis subcutáneas de QGE031 en el tratamiento de pacientes con BP con enfermedad refractaria al tratamiento con esteroides orales. Los pacientes fueron tratados con QGE031 o placebo en una proporción de 2:1.

La parte 2 de este estudio se planeó como un estudio multicéntrico, abierto, de búsqueda de rango de dosis, que evaluara la eficacia, seguridad, PK y PD de múltiples dosis subcutáneas de QGE031 en el tratamiento de pacientes con BP con enfermedad refractaria a los esteroides orales. tratamiento.

Este estudio se detuvo después de completar la Parte 1 y se terminó porque no se alcanzaron los criterios predefinidos de eficacia (>50 % mejor que el placebo)

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Dresden, Alemania, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Alemania, 79104
        • Novartis Investigative Site
      • Marburg, Alemania, 35039
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, A 1040
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
    • Cedex
      • Rouen, Cedex, Francia, 76031
        • Novartis Investigative Site
  • Japón
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 160-8582
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 10002
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 78 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes diagnosticados de penfigoide ampolloso
  • Dosis estable de prednisona igual o superior a 10 mg por día, pero no superior a 1 mg/kg/día
  • Peso entre 40-120 kg.
  • nivel de IgE total hasta 5000 UI/mL

Criterio de exclusión:

  • Uso de rituximab dentro de 1 año

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: QGE031
QGE031 240 mg Q2W s.c.
Droga: QGE031
QGE031 se evaluará en varios niveles de dosis y regímenes, en función del impacto sobre la enfermedad del siguiente nivel de dosis y régimen más altos.
Comparador de placebos: Placebo
Placebo para igualar Q2W s.c.
Droga: Placebo
Se usará placebo para controlar la variabilidad normal en la gravedad de la enfermedad.
Experimental: Etiqueta Abierta QGE031
Etiqueta abierta QGE031 Q2W s.c.
Droga: QGE031
QGE031 se evaluará en varios niveles de dosis y regímenes, en función del impacto sobre la enfermedad del siguiente nivel de dosis y régimen más altos.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes que tuvieron una tasa de respuesta de la evaluación clínica global del cambio (CGA-C) en la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas

La tasa de respuesta de la Evaluación clínica global del cambio (CGA-C) fue la tasa de respuesta a las 12 semanas basada en la CGA-C en el penfigoide ampolloso (BP).

Un paciente con una puntuación CGA-C de 3 o 4 que indicaba "al menos una mejoría marcada desde el inicio" a las 12 semanas se consideró un respondedor. La CGA-C es una evaluación del investigador del cambio desde el inicio y se puntúa de la siguiente manera: -4 = Empeoramiento muy marcado (100% de empeoramiento); -3 = Empeoramiento marcado (67-99% de empeoramiento); -2 = Empeoramiento moderado (34-66% de empeoramiento); -1 = Empeoramiento leve (1-33% de empeoramiento); 1= Ligera mejora (1-33% de mejora); 2 = Mejora moderada (34-66% de mejora); 3 = mejora marcada (67-99% de mejora); 4 = Aclaramiento completo (100% de mejora)
12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta basada en la evaluación clínica global del cambio en la puntuación CGA-C a las 6 semanas
Periodo de tiempo: 6 semanas

La tasa de respuesta de la Evaluación clínica global del cambio (CGA-C) fue la tasa de respuesta a las 6 semanas según la puntuación CGA-C en el penfigoide ampolloso (BP).

Un paciente con una puntuación CGA-C de 3 o 4 que indica una mejoría marcada desde el inicio a las 6 semanas se consideró un respondedor. La CGA-C es una evaluación del investigador del cambio desde el inicio y se puntúa de la siguiente manera: -4 = Empeoramiento muy marcado (100% de empeoramiento); -3 = Empeoramiento marcado (67-99% de empeoramiento); -2 = Empeoramiento moderado (34-66% de empeoramiento); -1 = Empeoramiento leve (1-33% de empeoramiento); 1= Ligera mejora (1-33% de mejora); 2 = Mejora moderada (34-66% de mejora); 3 = mejora marcada (67-99% de mejora); 4 = Aclaramiento completo (100% de mejora)
6 semanas
Número de pacientes Puntuación de evaluación global del investigador durante 12 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), semana 6 y semana 12
Evaluación global del investigador (IGA) - (escala de 0 a 4, donde 0=claro, 1=casi claro, 2=leve, 3=moderado y 4=grave)
Línea de base (semana 0), semana 6 y semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de septiembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de septiembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

20 de septiembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

28 de abril de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de marzo de 2016

Última verificación

1 de marzo de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CQGE031X2202

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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