Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, účinnost a PK/PD QGE031 vs. placebo u pacientů s aktivním bulózním pemfigoidem navzdory léčbě perorálními steroidy

28. března 2016 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie hodnotící účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku QGE031 při léčbě pacientů s bulózním pemfigoidem s onemocněním refrakterním na léčbu perorálními steroidy

Vyhodnotit bezpečnost a účinnost QGE031 oproti placebu u pacientů s bulózním pemfigoidem. Účinnost bude hodnocena jako snížení aktivity onemocnění. Bude také zkoumáno, jak je QGE031 rozkládán tělem a jaký má dopad na různé krevní a tkáňové markery.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie byla naplánována tak, aby byla rozdělena do 2 samostatných částí. Část 1 byla multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie hodnotící účinnost, bezpečnost, PK a PD opakovaných subkutánních dávek QGE031 při léčbě pacientů s BP s onemocněním refrakterním na léčbu perorálními steroidy. Pacienti byli léčeni QGE031 nebo placebem v poměru 2:1.

Část 2 této studie byla plánována jako multicentrická, otevřená studie pro zjištění rozmezí dávek hodnotící účinnost, bezpečnost, PK a PD opakovaných subkutánních dávek QGE031 při léčbě pacientů s BP s onemocněním refrakterním na perorální steroid léčba.

Tato studie byla zastavena po dokončení části 1 a byla ukončena, protože nebylo dosaženo předem definovaných kritérií účinnosti (>50 % lepší než placebo)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Cedex
      • Rouen, Cedex, Francie, 76031
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 160-8582
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Německo, 79104
        • Novartis Investigative Site
      • Marburg, Německo, 35039
        • Novartis Investigative Site
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, A 1040
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Novartis Investigative Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou bulózního pemfigoidu
  • Stabilní dávka prednisonu 10 mg nebo vyšší za den, ale ne vyšší než 1 mg/kg/den
  • Váha mezi 40-120 kg
  • celková hladina IgE až 5000 IU/ml

Kritéria vyloučení:

  • Použití rituximabu do 1 roku

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: QGE031
QGE031 240 mg Q2W s.c.
Lék: QGE031
QGE031 bude hodnocen při různých úrovních dávek a režimech, na základě dopadu na onemocnění další nejvyšší dávkovou úrovní a režimem.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo to Match Q2W s.c.
Lék: Placebo
Placebo bude použito ke kontrole normální variability závažnosti onemocnění.
Experimentální: Otevřít štítek QGE031
Open Label QGE031 Q2W s.c.
Lék: QGE031
QGE031 bude hodnocen při různých úrovních dávek a režimech, na základě dopadu na onemocnění další nejvyšší dávkovou úrovní a režimem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů, u kterých došlo k celkovému klinickému hodnocení změny (CGA-C) za 12. týden
Časové okno: 12 týdnů

Míra respondérů podle klinického globálního hodnocení změny (CGA-C) byla míra respondérů ve 12. týdnu na základě CGA-C u bulózního pemfigoidu (BP).

Pacient se skóre CGA-C 3 nebo 4 indikujícím „alespoň výrazné zlepšení oproti výchozímu stavu“ po 12 týdnech byl považován za respondéra. CGA-C je hodnocením změny od výchozí hodnoty zkoušejícím a je hodnoceno následovně: -4 = velmi výrazné zhoršení (100% zhoršení); -3 = výrazné zhoršení (67-99 % zhoršení); -2 = střední zhoršení (34-66% zhoršení); -1 = mírné zhoršení (1-33% zhoršení); 1= mírné zlepšení (1-33% zlepšení); 2 = mírné zlepšení (34-66% zlepšení); 3 = výrazné zlepšení (67-99% zlepšení); 4 = Úplné vymazání (100% zlepšení)
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odpověď na základě klinického globálního hodnocení změny skóre CGA-C po 6 týdnech
Časové okno: 6 týdnů

Míra respondérů podle klinického globálního hodnocení změny (CGA-C) byla míra respondérů po 6 týdnech na základě skóre CGA-C u bulózního pemfigoidu (BP).

Pacient s CGA-C skóre 3 nebo 4 indikujícím výrazné zlepšení oproti výchozí hodnotě po 6 týdnech byl považován za respondéra. CGA-C je hodnocením změny od výchozí hodnoty zkoušejícím a je hodnoceno následovně: -4 = velmi výrazné zhoršení (100% zhoršení); -3 = výrazné zhoršení (67-99 % zhoršení); -2 = střední zhoršení (34-66% zhoršení); -1 = mírné zhoršení (1-33% zhoršení); 1= mírné zlepšení (1-33% zlepšení); 2 = mírné zlepšení (34-66% zlepšení); 3 = výrazné zlepšení (67-99% zlepšení); 4 = Úplné vymazání (100% zlepšení)
6 týdnů
Počet pacientů Celkové skóre hodnocení vyšetřovatel za 12 týdnů
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 6 a týden 12
Investigator's Global Assessment (IGA) – (škála 0 až 4, kde 0 = jasné, 1 = téměř jasné, 2 = mírné, 3 = střední a 4 = závažné)
Výchozí stav (týden 0), týden 6 a týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. září 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. září 2012

První zveřejněno (Odhad)

20. září 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. dubna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2016

Naposledy ověřeno

1. března 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CQGE031X2202

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na QGE031

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit