Segurança, Eficácia e PK/PD de QGE031 vs. Placebo em Pacientes com Penfigóide Bolhoso Ativo Apesar do Tratamento com Esteróide Oral
Um estudo de grupo paralelo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo avaliando a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de QGE031 no tratamento de pacientes com penfigoide bolhoso com doença refratária ao tratamento com esteroides orais
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo foi planejado para ser dividido em 2 partes distintas. A Parte 1 foi um estudo multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, avaliando a eficácia, segurança, farmacocinética e DP de múltiplas doses subcutâneas de QGE031 no tratamento de pacientes com BP com doença refratária ao tratamento com esteroides orais. Os pacientes foram tratados com QGE031 ou placebo em uma proporção de 2:1.
A parte 2 deste estudo foi planejada para ser um estudo multicêntrico, aberto, de descoberta de faixa de dosagem, avaliando a eficácia, segurança, farmacocinética e DP de múltiplas doses subcutâneas de QGE031 no tratamento de pacientes com BP com doença refratária a esteroides orais tratamento.
Este estudo foi interrompido após a conclusão da Parte 1 e foi encerrado porque os critérios predefinidos de eficácia não foram alcançados (> 50% melhor que o placebo)
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Dresden, Alemanha, 01307
- Novartis Investigative Site
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Freiburg, Alemanha, 79104
- Novartis Investigative Site
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Marburg, Alemanha, 35039
- Novartis Investigative Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Novartis Investigative Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Novartis Investigative Site
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Cedex
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Rouen, Cedex, França, 76031
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 160-8582
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Vienna, Áustria, A 1040
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes diagnosticados com penfigoide bolhoso
- Dose estável de prednisona igual ou superior a 10 mg por dia, mas não superior a 1 mg/kg/dia
- Pesar entre 40-120kg
- nível total de IgE até 5000 UI/mL
Critério de exclusão:
- Uso de rituximabe em 1 ano
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: QGE031
QGE031 240 mg Q2W s.c.
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O QGE031 será avaliado em vários níveis de dose e regimes, com base no impacto na doença do próximo nível de dose e regime mais alto.
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo para combinar com Q2W s.c.
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O placebo será usado para controlar a variabilidade normal na gravidade da doença.
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Experimental: Rótulo Aberto QGE031
Open Label QGE031 Q2W s.c.
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O QGE031 será avaliado em vários níveis de dose e regimes, com base no impacto na doença do próximo nível de dose e regime mais alto.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes que tiveram uma taxa de resposta da avaliação clínica global de mudança (CGA-C) na semana 12
Prazo: 12 semanas
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A taxa de resposta da Avaliação Clínica Global de Mudança (CGA-C) foi a taxa de resposta em 12 semanas com base na CGA-C no penfigoide bolhoso (BP). Um paciente com uma pontuação CGA-C de 3 ou 4 indicando "pelo menos melhora acentuada desde a linha de base" em 12 semanas foi considerado um respondedor. O CGA-C é uma avaliação do investigador da mudança desde o início e é pontuado da seguinte forma: -4 = Piora muito acentuada (piora de 100%); -3 = Piora acentuada (67-99% de piora); -2 = Piora moderada (34-66% de piora); -1 = Ligeira piora (1-33% de piora); 1= Ligeira melhora (1-33% de melhora); 2 = Melhora moderada (34-66% de melhora); 3 = Melhora acentuada (melhoria de 67-99%); 4 = Liberação completa (melhoria de 100%) |
12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta com base na avaliação clínica global da pontuação CGA-C de mudança em 6 semanas
Prazo: 6 semanas
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A taxa de resposta da Avaliação Clínica Global de Mudança (CGA-C) foi a taxa de resposta em 6 semanas com base na pontuação CGA-C no penfigóide bolhoso (BP). Um paciente com uma pontuação CGA-C de 3 ou 4, indicando melhora acentuada da linha de base em 6 semanas, foi considerado respondedor. O CGA-C é uma avaliação do investigador da mudança desde o início e é pontuado da seguinte forma: -4 = Piora muito acentuada (piora de 100%); -3 = Piora acentuada (67-99% de piora); -2 = Piora moderada (34-66% de piora); -1 = Ligeira piora (1-33% de piora); 1= Ligeira melhora (1-33% de melhora); 2 = Melhora moderada (34-66% de melhora); 3 = Melhora acentuada (melhoria de 67-99%); 4 = Liberação completa (melhoria de 100%) |
6 semanas
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Número de pacientes Pontuação da avaliação global do investigador ao longo de 12 semanas
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 6 e semana 12
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Avaliação Global do Investigador (IGA) - (escala de 0 a 4, onde 0=claro, 1=quase claro, 2=leve, 3=moderado e 4=grave)
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Linha de base (semana 0), semana 6 e semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CQGE031X2202
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