근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자의 라사길린
2020년 1월 14일 업데이트: Richard Barohn, MD
근위축성 측삭 경화증 치료를 위한 라사길린의 2상 연구
ALS는 운동 강도와 폐 기능을 약화시키는 장애입니다. ALS 환자의 뇌와 척수에서 운동 뉴런의 급속한 손실은 근력 약화 및 근육 기능 손실 증가 증상을 유발합니다. 운동 뉴런은 움직임을 유발하기 위해 우리 몸의 근육에 신호를 보내는 역할을 합니다. ALS의 증상을 완화하는 데 도움이 되는 약물이 있지만 ALS에 대한 치료법은 없습니다.
라사길린은 가능한 신경 보호 특성을 가진 약물입니다. 신경보호란 신경계가 약화되지 않도록 보호할 수 있음을 의미합니다. 라사길린은 신경 보호 특성이 있을 수 있는 것으로 알려져 있지만 ALS 환자에 대한 라사길린의 효과는 테스트되지 않았습니다. Rasagiline은 파킨슨병 치료제로 승인되었습니다.
ALS 치료를 위한 라사길린은 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받지 않았으며 조사 중입니다. 조사 약물은 질병이나 상태의 치료에 안전하고 효과적인지 알아보기 위해 연구됩니다.
이 연구를 통해 연구자들은 라사길린이 ALS 환자에서 안전하고 질병 진행을 늦추는지 알아보고자 합니다.
자금 출처 - FDA OOPD(FDA Orphan Products Division).
연구 개요
상세 설명
이 연구는 rasagiline 2mg/day의 II상, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구입니다.
피험자는 12개월 동안 활성 약제 또는 위약(3:1)에 배정됩니다.
피험자는 스크리닝, 기준선 및 1, 2, 4, 6, 8, 10 및 12개월에 외래 평가를 받고 3, 5, 7 및 9개월에 전화 평가를 받게 됩니다.
마감 전화는 12월 30일 이후에 있을 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
80
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85018
- Phoenix Neurological Associates
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California
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Irvine, California, 미국, 92868
- University of California - Irvine
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San Francisco, California, 미국, 94115
- California Pacific Medical Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- St. Louis University
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University of Nebraska
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- University of Pennsylvania
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
17년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 수정된 El Escorial 기준에 따라 연구 조사자에 의한 실험실 지원 개연성, 가능성 또는 확정 ALS의 임상 진단(부록 IV).
- 21세부터 80세까지.
- 스크리닝 및 베이스라인에서 예측된 것의 75% 이상인 VC.
- 등록 전 2년 이내에 쇠약의 시작.
- 환자가 ALS로 riluzole을 복용하는 경우 기준선 방문 전 최소 30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 가임기 여성은 수유를 하지 않고 외과적으로 불임이거나 효과적인 피임 방법을 사용하고 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다.
- IRB(Institutional Review Board)에서 승인한 서명된 정보에 입각한 동의를 기꺼이 제공할 수 있습니다.
제외 기준
- 하루에 23시간 이상 기관 절개 환기 또는 비침습적 환기에 대한 요구 사항.
- sympathomimetic 에이전트에 환자입니다. 여기에는 pseudoephedrine, phenylephrine, phenylpropanolamine 및 ephedrine이 포함됩니다.
- 메페리딘, 트라마돌, 메타돈 및 프로폭시펜, 플렉세릴과 같은 세로토닌성 특성을 가진 진통제를 복용 중인 환자.
- 플루옥세틴 또는 플루복사민을 복용 중인 환자.
- 아미트립틸린 > 50 mg/d, 트라조돈 및 세르트랄린 > 100 mg/d, 시탈로프람 > 20 mg/d 또는 파록세틴 > 30 mg/d를 복용하는 환자.
- 기타 신경퇴행성 질환(파킨슨병, 알츠하이머병 등)의 진단
- 지난 30일 동안 불안정한 의학적 질병(불안정 협심증, 진행성 암 등)의 임상적으로 중요한 병력.
- 횡격막 페이싱 장치가 있거나 연구 과정 중에 횡경막 페이싱 장치를 확보할 계획입니다.
- 신장 질환의 병력.
- 간 질환의 병력.
- 현재 임신 또는 수유.
- 환자가 서면 동의서를 제공하거나 평가 절차를 준수할 수 없는 제한된 정신 능력.
- 최근 알코올 또는 약물 남용 또는 치료 또는 기타 실험 프로토콜 비순응 이력.
- 활력 용량(VC) < 예측의 75%.
- 지난 30일 이내에 조사용 약물을 수령했습니다.
- 효과적인 산아제한을 실천하지 않는 임신 가능성이 있는 여성.
- 잘 조절되지 않는 고혈압 환자 또는 휴식기 수축기 혈압(SBP) > 160 mmHg 및/또는 이완기 혈압(DBP) > 95 mmHg.
- 스크리닝 시 BiPAP 사용.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라사길린
라사길린 1mg을 12개월 동안 1일 1회 2mg 단회 투여합니다.
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라사길린 2mg 1일 1회 12개월.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
12개월 동안 1일 1회 단일 용량으로 투여되는 1mg 라사길린 2mg과 동일한 불활성 성분.
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위약(연구 약물처럼 보이지만 활성 성분이 없음)을 12개월 동안 하루에 한 번.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R)
기간: ALS 기능 평가 척도-개정(ALSFRS-R) 기준선과 12개월 간의 차이
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ALS 기능 평가 척도 - 개정(ALSFRS-R) 점수의 차이.
ALSFRS-R은 12가지 기능적 활동을 평가하는 순서 등급 척도입니다.
각 활동은 0~4점 사이로 점수가 매겨지며 총 점수 범위는 48(정상 기능)에서 0(기능 없음)까지입니다.
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ALS 기능 평가 척도-개정(ALSFRS-R) 기준선과 12개월 간의 차이
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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활력 용량(VC)의 변화
기간: 기본 용량에서 12개월까지의 필수 용량 변경
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대조군보다 라사길린 2mg을 복용한 참가자에서 폐활량 감소가 더 느린지 확인합니다.
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기본 용량에서 12개월까지의 필수 용량 변경
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삶의 질 변화
기간: 기준선에서 12개월까지의 삶의 질 변화
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참가자들은 참가자들에게 지난 7일 동안 삶의 모든 부분(신체적, 감정적, 사회적, 영적 및 재정적)을 고려하여 전반적인 삶의 질을 평가하도록 요청하는 단일 항목 ALSQOL(ALS 삶의 질)을 완료했습니다. 0(매우 나쁨)에서 10(매우 좋음)까지의 척도.
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기준선에서 12개월까지의 삶의 질 변화
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 12개월까지의 부작용
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라사길린 2mg을 복용한 참가자가 라사길린을 복용하지 않은 환자와 안전성 프로필이 다른지 확인합니다.
부작용 정보는 등록일부터 연구 참여가 끝날 때까지 수집됩니다.
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기준선에서 12개월까지의 부작용
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스터디 그룹 간 생존 상태의 차이
기간: 12개월째 생존 상태
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라사길린을 사용하지 않는 환자와 라사길린을 사용하는 참가자 사이에 생존 차이가 있는지 확인
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12개월째 생존 상태
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세포사멸 표지자에 대한 연구 약물의 효과
기간: 기준선에서 12개월까지의 아폽토시스 마커 변경
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ALS 참가자의 아폽토시스 마커(Annexin V 염색)에 대한 라사길린의 효과.
기준선, 6개월 및 12개월에 평가됨; 기준선에서 12개월까지의 변화가 보고되었습니다.
추가 시점은 미리 지정된 1차 또는 2차 결과 측정이 아닙니다.
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기준선에서 12개월까지의 아폽토시스 마커 변경
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산화 스트레스에 대한 연구 약물의 효과
기간: 기준선에서 12개월까지의 산화 스트레스 변화
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ALS 참가자의 라사길린이 산소 라디칼 항산화 능력을 표적으로 삼는지 확인합니다.
기준선, 6개월 및 12개월에 평가됨; 기준선에서 12개월까지의 변화가 보고되었습니다.
추가 시점은 미리 지정된 1차 또는 2차 결과 측정이 아닙니다.
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기준선에서 12개월까지의 산화 스트레스 변화
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 11월 21일
기본 완료 (실제)
2016년 7월 27일
연구 완료 (실제)
2016년 7월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 11월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 2월 5일
처음 게시됨 (추정)
2013년 2월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 1월 14일
마지막으로 확인됨
2020년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 12312
- R01FD003739 (미국 FDA 승인/계약)
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