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Rasagilina in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

14 gennaio 2020 aggiornato da: Richard Barohn, MD

Studio di fase 2 della rasagilina per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica

La SLA è un disturbo che indebolisce la forza motoria e la funzione polmonare. La rapida perdita di motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale dei pazienti affetti da SLA provoca sintomi di crescente debolezza e perdita della funzione muscolare. I motoneuroni sono responsabili dell'invio di segnali ai muscoli del nostro corpo per attivare il movimento. Sebbene esistano farmaci per alleviare i sintomi della SLA, non esiste una cura per la SLA.

La rasagilina è un farmaco con possibili caratteristiche neuroprotettive. Neuroprotettivo significa che il sistema nervoso può essere protetto dall'indebolimento. È noto che la rasagilina ha possibili caratteristiche neuroprotettive, ma l'efficacia della rasagilina per i pazienti con SLA non è stata testata. La rasagilina è approvata per il trattamento del morbo di Parkinson.

La rasagilina per il trattamento della SLA non è approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense ed è in fase di sperimentazione. I farmaci sperimentali sono studiati per scoprire se sono sicuri ed efficaci nel trattamento di malattie o condizioni.

Facendo questo studio, i ricercatori sperano di sapere se la rasagilina è sicura e rallenta la progressione della malattia nei pazienti con SLA.

Fonte di finanziamento - FDA OOPD (FDA Orphan Products Division).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è uno studio di fase II, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico sulla rasagilina 2 mg/die. I soggetti verranno assegnati all'agente attivo o al placebo (3:1) per dodici mesi. I soggetti saranno sottoposti a valutazioni ambulatoriali allo screening, al basale e ai mesi 1, 2, 4, 6, 8, 10 e 12 e valutazioni telefoniche ai mesi 3, 5, 7 e 9. Ci sarà una telefonata di chiusura 30 giorni dopo il mese 12.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

80

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California - Irvine
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 19 anni a 78 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Una diagnosi clinica di SLA probabile, probabile o definita supportata dal laboratorio, secondo i criteri El Escorial modificati, da parte del ricercatore dello studio (Appendice IV).
  2. dai 21 agli 80 anni compresi.
  3. VC maggiore o uguale al 75% del previsto allo screening e al basale.
  4. Insorgenza della debolezza entro 2 anni prima dell'arruolamento.
  5. Se i pazienti stanno assumendo riluzolo per la SLA, devono assumere una dose stabile per almeno trenta giorni prima della visita basale.
  6. Le donne in età fertile devono essere non in allattamento e chirurgicamente sterili o utilizzare un metodo efficace di controllo delle nascite e avere un test di gravidanza negativo.
  7. Disposto e in grado di fornire un consenso informato firmato che è stato approvato dall'Institutional Review Board (IRB).

Criteri di esclusione

  1. Necessità di ventilazione tracheotomica o ventilazione non invasiva per > 23 ore al giorno.
  2. Pazienti con agenti simpaticomimetici. Questo include pseudoefedrina, fenilefrina, fenilpropanolamina ed efedrina.
  3. Pazienti in terapia con analgesici con proprietà serotoninergiche come meperidina, tramadolo, metadone e propossifene, flexeril.
  4. Pazienti in fluoxetina o fluvoxamina.
  5. Pazienti che assumono amitriptilina > 50 mg/die, trazodone e sertralina > 100 mg/die, citalopram > 20 mg/die o paroxetina > 30 mg/die.
  6. Diagnosi di altre malattie neurodegenerative (morbo di Parkinson, morbo di Alzheimer, ecc.).
  7. Storia clinicamente significativa di malattia medica instabile (angina instabile, cancro avanzato, ecc.) negli ultimi 30 giorni.
  8. Ha un dispositivo di stimolazione del diaframma o prevede di ottenere un dispositivo di stimolazione del diaframma durante il corso dello studio.
  9. Storia della malattia renale.
  10. Storia della malattia del fegato.
  11. Gravidanza o allattamento in corso.
  12. Capacità mentale limitata tale che il paziente non può fornire il consenso informato scritto o rispettare le procedure di valutazione.
  13. Storia di recente abuso di alcol o droghe o mancata aderenza al trattamento o ad altri protocolli sperimentali.
  14. Capacità vitale (VC) <75% del previsto.
  15. Ricezione di qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni.
  16. Donne potenzialmente incinte che non praticano un controllo delle nascite efficace.
  17. Soggetti ipertesi scarsamente controllati o pressione arteriosa sistolica a riposo (SBP) > 160 mmHg e/o diastolica (DBP) > 95 mmHg.
  18. Uso di BiPAP allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rasagilina
Rasagilina 1 mg somministrato per via orale in dose singola da 2 mg una volta al giorno per 12 mesi.
Droga: Rasagilina
Rasagilina 2 mg una volta al giorno per 12 mesi.
Altri nomi:
  • Azilect
Comparatore placebo: Placebo
Ingrediente inattivo pari a 1 mg di rasagilina 2 mg somministrato in dose singola una volta al giorno per 12 mesi.
Droga: Placebo
Placebo (sembra il farmaco in studio ma non ha principi attivi) una volta al giorno per 12 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) Differenza dal basale al mese 12
Differenza nel punteggio ALS Functional Rating Scale - Revised (ALSFRS-R). L'ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale che valuta 12 attività funzionali. Ogni attività ha un punteggio compreso tra 0 e 4, con un punteggio totale che va da 48 (funzionamento normale) a 0 (nessuna funzione).
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) Differenza dal basale al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della capacità vitale (VC)
Lasso di tempo: Modifica della capacità vitale dal basale al mese 12
Determinare se il declino della capacità vitale è più lento nei partecipanti che assumono 2 mg di rasagilina rispetto ai controlli.
Modifica della capacità vitale dal basale al mese 12
Cambiamento nella qualità della vita
Lasso di tempo: Cambiamento della qualità della vita dal basale al mese 12
I partecipanti hanno completato il questionario singolo ALSQOL (ALS Quality of Life) che chiede ai partecipanti di classificare la loro qualità di vita globale, considerando tutte le parti della loro vita - fisica, emotiva, sociale, spirituale e finanziaria - negli ultimi 7 giorni e valutare su un scala da 0 (pessimo) a 10 (ottimo).
Cambiamento della qualità della vita dal basale al mese 12
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Eventi avversi dal basale al mese 12
Determinare se i partecipanti trattati con rasagilina 2 mg avevano un profilo di sicurezza diverso rispetto ai pazienti non trattati con rasagilina. Informazioni sugli eventi avversi da raccogliere dalla data di iscrizione fino alla fine della partecipazione allo studio.
Eventi avversi dal basale al mese 12
Differenza nello stato di sopravvivenza tra i gruppi di studio
Lasso di tempo: Stato di sopravvivenza al mese 12
Determinare se esiste una differenza nella sopravvivenza tra i partecipanti trattati con rasagilina rispetto ai pazienti non trattati con rasagilina
Stato di sopravvivenza al mese 12
Effetto del farmaco in studio sui marcatori di apoptosi
Lasso di tempo: Modifica del marcatore di apoptosi dal basale al mese 12
Effetto della rasagilina sui marcatori di apoptosi (colorazione con annessina V) nei partecipanti con SLA. Valutato al basale, mese 6 e mese 12; cambiamento dal basale al mese 12 riportato. Il punto temporale extra non era una misura di esito primaria o secondaria pre-specificata.
Modifica del marcatore di apoptosi dal basale al mese 12
Effetto del farmaco in studio sullo stress ossidativo
Lasso di tempo: Variazione dello stress ossidativo dal basale al mese 12
Determinare se la capacità antiossidante dei radicali dell'ossigeno è mirata dalla rasagilina nei partecipanti con SLA. Valutato al basale, mese 6 e mese 12; cambiamento dal basale al mese 12 riportato. Il punto temporale extra non era una misura di esito primaria o secondaria pre-specificata.
Variazione dello stress ossidativo dal basale al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Richard Barohn, MD

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 novembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

27 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

27 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 febbraio 2013

Primo Inserito (Stima)

8 febbraio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 12312
  • R01FD003739 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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