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筋萎縮性側索硬化症(ALS)の被験者におけるラサギリン

2020年1月14日 更新者:Richard Barohn, MD

筋萎縮性側索硬化症の治療のためのラサギリンの第 2 相試験

ALSは、運動能力と肺機能を弱める障害です。 ALS 患者の脳と脊髄の運動ニューロンが急速に失われると、筋力低下と筋肉機能の喪失の症状が引き起こされます。 運動ニューロンは、私たちの体の筋肉に信号を送って動きを誘発する役割を担っています。 ALS の症状を緩和する薬はありますが、ALS の治療法はありません。

ラサギリンは、神経保護特性を持つ可能性のある薬です。 神経保護とは、神経系が衰弱から保護される可能性があることを意味します。 ラサギリンには神経保護特性がある可能性があることが知られていますが、ALS 患者に対するラサギリンの有効性はテストされていません。 ラサギリンは、パーキンソン病の治療薬として承認されています。

ALS の治療のためのラサギリンは、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されておらず、治験段階にあります。 治験薬は、病気や状態の治療において安全で効果的かどうかを調べるために研究されています。

この研究を行うことで、研究者は、ラサギリンが安全であり、ALS 患者の病気の進行を遅らせるかどうかを知りたいと考えています.

資金源 - FDA OOPD (FDA Orphan Products Division)。

調査の概要

詳細な説明

この研究は、ラサギリン 2mg/日のフェーズ II、二重盲検、プラセボ対照、多施設研究です。 被験者は、12か月間、アクティブエージェントまたはプラセボ(3:1)のいずれかに割り当てられます。 被験者は、スクリーニング、ベースライン、および1、2、4、6、8、10、12か月目に外来評価を受け、3、5、7、9か月目に電話評価を受けます。 12 か月目から 30 日後に終了の電話があります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

80

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92868
        • University of California - Irvine
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • California Pacific Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • UT Southwestern Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

19年~78年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 試験研究者による、修正された El Escorial 基準による、検査室でサポートされている可能性が高い、可能性が高い、または明確な ALS の臨床診断 (付録 IV)。
  2. 21歳から80歳まで。
  3. -スクリーニングおよびベースラインで予測されたVCの75%以上。
  4. 登録前2年以内に衰弱が始まる。
  5. 患者が ALS のためにリルゾールを服用している場合、ベースライン来院の少なくとも 30 日前から安定した用量を服用している必要があります。
  6. 出産可能年齢の女性は、授乳中でなく、外科的に不妊であるか、効果的な避妊法を使用しており、妊娠検査が陰性でなければなりません。
  7. -治験審査委員会(IRB)によって承認された署名済みのインフォームドコンセントを喜んで提供できる。

除外基準

  1. 1日23時間以上の気管切開換気または非侵襲的換気の必要性。
  2. 交感神経刺激薬を服用している患者。 これには、プソイドエフェドリン、フェニレフリン、フェニルプロパノールアミン、およびエフェドリンが含まれます。
  3. メペリジン、トラマドール、メタドン、プロポキシフェン、フレクセリルなどのセロトニン作動性の鎮痛薬を服用している患者。
  4. フルオキセチンまたはフルボキサミンを服用している患者。
  5. アミトリプチリン > 50 mg/日、トラゾドンおよびセルトラリン > 100 mg/日、シタロプラム > 20 mg/日、またはパロキセチン > 30 mg/日を服用している患者。
  6. その他の神経変性疾患(パーキンソン病、アルツハイマー病など)の診断。
  7. -過去30日間の不安定な医学的疾患(不安定狭心症、進行がんなど)の臨床的に重要な病歴。
  8. -横隔膜ペーシングデバイスを持っているか、研究の過程で横隔膜ペーシングデバイスを取得する計画があります。
  9. 腎疾患の病歴。
  10. 肝疾患の病歴。
  11. 現在の妊娠中または授乳中。
  12. -患者が書面によるインフォームドコンセントを提供できない、または評価手順に従うことができないような限られた精神的能力。
  13. -最近のアルコールまたは薬物乱用の履歴、または治療またはその他の実験プロトコルの不遵守。
  14. 肺活量 (VC) < 予測の 75%。
  15. -過去30日以内の治験薬の受領。
  16. 効果的な避妊を実践していない、妊娠する可能性のある女性。
  17. -制御が不十分な高血圧患者または安静時収縮期血圧(SBP)> 160 mmHgおよび/または拡張期(DBP)> 95 mmHg。
  18. スクリーニングでのBiPAPの使用。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:ラサギリン
ラサギリン 1mg を 2mg を 1 日 1 回、12 か月間経口投与。
ラサギリン 2mg を 1 日 1 回、12 か月間。
他の名前:
  • アジレクト
プラセボコンパレーター:プラセボ
1mg ラサギリン 2mg に相当する不活性成分を 1 日 1 回 12 か月間単回投与。
プラセボ (治験薬のように見えますが、有効成分は含まれていません) を 1 日 1 回、12 か月間。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ALS 機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R)
時間枠:ALS 機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R) ベースラインから 12 か月目までの差
ALS 機能評価尺度の違い - 改訂 (ALSFRS-R) スコア。 ALSFRS-R は、12 の機能活動を評価する序数評価尺度です。 各活動は 0 から 4 の間で採点され、合計スコアは 48 (正常な機能) から 0 (機能なし) の範囲です。
ALS 機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R) ベースラインから 12 か月目までの差

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肺活量(VC)の変化
時間枠:ベースラインから 12 か月目までの重要な容量の変化
コントロールよりも 2 mg のラサギリンを服用している参加者の肺活量の低下が遅いかどうかを判断します。
ベースラインから 12 か月目までの重要な容量の変化
生活の質の変化
時間枠:ベースラインから 12 か月目までの生活の質の変化
参加者は、単一項目の ALSQOL (ALS 生活の質) を完了しました。これは、参加者に、過去 7 日間の生活のすべての部分 (身体的、感情的、社会的、精神的、経済的) を考慮して、全体的な生活の質をランク付けするよう求め、 0 (非常に悪い) から 10 (非常に良い) のスケール。
ベースラインから 12 か月目までの生活の質の変化
有害事象のある参加者の数
時間枠:ベースラインから 12 か月目までの有害事象
ラサギリン 2 mg を服用している参加者が、ラサギリンを服用していない患者とは異なる安全性プロファイルを持っているかどうかを判断します。 登録日から研究参加終了までに収集される有害事象情報。
ベースラインから 12 か月目までの有害事象
研究グループ間の生存状況の違い
時間枠:12ヶ月目の生存状況
ラサギリンを服用していない患者とラサギリンを服用している参加者の生存率に違いがあるかどうかを判断する
12ヶ月目の生存状況
アポトーシスマーカーに対する治験薬の効果
時間枠:ベースラインから12ヶ月目までのアポトーシスマーカーの変化
ALSの参加者におけるアポトーシスマーカー(アネキシンV染色)に対するラサギリンの効果。 ベースライン、6 か月目、12 か月目に評価。ベースラインから 12 か月目までの変化が報告されました。 追加の時点は、事前に指定された一次または二次結果指標ではありませんでした。
ベースラインから12ヶ月目までのアポトーシスマーカーの変化
酸化ストレスに対する治験薬の効果
時間枠:ベースラインから 12 か月目までの酸化ストレスの変化
ALS の参加者のラサギリンが酸素ラジカル抗酸化能を標的としているかどうかを判断します。 ベースライン、6 か月目、12 か月目に評価。ベースラインから 12 か月目までの変化が報告されました。 追加の時点は、事前に指定された一次または二次結果指標ではありませんでした。
ベースラインから 12 か月目までの酸化ストレスの変化

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年11月21日

一次修了 (実際)

2016年7月27日

研究の完了 (実際)

2016年7月27日

試験登録日

最初に提出

2012年11月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年2月5日

最初の投稿 (見積もり)

2013年2月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年1月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年1月14日

最終確認日

2020年1月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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