Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rasagilin hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

14. januar 2020 opdateret af: Richard Barohn, MD

Fase 2 undersøgelse af rasagilin til behandling af amyotrofisk lateral sklerose

ALS er en lidelse, der svækker motorisk styrke og lungefunktion. Hurtigt tab af motoriske neuroner i hjernen og rygmarven hos ALS-patienter forårsager symptomerne på stigende svaghed og tab af muskelfunktion. Motorneuroner er ansvarlige for at sende signaler til muskler i vores kroppe for at udløse bevægelse. Selvom der er medicin til at lindre symptomer på ALS, er der ingen kur mod ALS.

Rasagilin er et lægemiddel med mulige neurobeskyttende egenskaber. Neuroprotektiv betyder, at nervesystemet kan være beskyttet mod svækkelse. Det er kendt, at rasagilin har mulige neurobeskyttende egenskaber, men effektiviteten af ​​rasagilin til patienter med ALS er ikke blevet testet. Rasagilin er godkendt til behandling af Parkinsons sygdom.

Rasagilin til behandling af ALS er ikke godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA) og er til undersøgelse. Undersøgelsesmedicin undersøges for at finde ud af, om de er sikre og effektive til behandling af sygdomme eller tilstande.

Ved at udføre denne undersøgelse håber forskerne at lære, om rasagilin er sikkert og bremser sygdomsprogression hos patienter med ALS.

Finansieringskilde - FDA OOPD (FDA Orphan Products Division).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet er et fase II, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenterstudie med rasagilin 2 mg/dag. Forsøgspersoner vil blive tildelt enten aktivt middel eller placebo (3:1) i tolv måneder. Forsøgspersonerne vil gennemgå ambulante evalueringer ved screening, baseline og måned 1, 2, 4, 6, 8, 10 og 12 og telefonvurderinger ved måned 3, 5, 7 og 9. Der vil være et lukket telefonopkald 30 dage efter måned 12.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

80

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California - Irvine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

17 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. En klinisk diagnose af laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller sikker ALS, ifølge et modificeret El Escorial-kriterie, af undersøgelsens investigator (bilag IV).
  2. 21 til 80 år inklusive.
  3. VC større eller lig med 75 % af forudsagt ved screening og baseline.
  4. Begyndelse af svaghed inden for 2 år før tilmelding.
  5. Hvis patienter tager riluzol mod ALS, skal de have en stabil dosis i mindst 30 dage før baseline-besøget.
  6. Kvinder i den fødedygtige alder skal være ikke-ammende og kirurgisk sterile eller bruge en effektiv præventionsmetode og have en negativ graviditetstest.
  7. Villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke, der er godkendt af Institutional Review Board (IRB).

Eksklusionskriterier

  1. Krav til trakeotomiventilation eller non-invasiv ventilation i > 23 timer pr.
  2. Patienter på sympatomimetiske midler. Dette inkluderer pseudoefedrin, phenylephrin, phenylpropanolamin og efedrin.
  3. Patienter på analgetika med serotoninerge egenskaber såsom meperidin, tramadol, metadon og propoxyphen, flexeril.
  4. Patienter på fluoxetin eller fluvoxamin.
  5. Patienter, der tager amitriptylin > 50 mg/d, trazodon og sertralin > 100 mg/d, citalopram > 20 mg/d eller paroxetin > 30 mg/d.
  6. Diagnose af andre neurodegenerative sygdomme (Parkinsons sygdom, Alzheimers sygdom osv.).
  7. Klinisk signifikant historie med ustabil medicinsk sygdom (ustabil angina, fremskreden cancer osv.) i løbet af de sidste 30 dage.
  8. Har en membranstimuleringsenhed eller planlægger at anskaffe en membranstimuleringsenhed i løbet af undersøgelsen.
  9. Historie om nyresygdom.
  10. Historie om leversygdom.
  11. Aktuel graviditet eller amning.
  12. Begrænset mental kapacitet, således at patienten ikke kan give skriftligt informeret samtykke eller overholde evalueringsprocedurer.
  13. Historie om nyligt alkohol- eller stofmisbrug eller manglende overholdelse af behandling eller andre eksperimentelle protokoller.
  14. Vital kapacitet (VC) < 75 % af forventet.
  15. Modtagelse af ethvert forsøgslægemiddel inden for de seneste 30 dage.
  16. Kvinder med potentiale til at blive gravide, som ikke praktiserer effektiv prævention.
  17. Dårligt kontrollerede hypertensive personer eller systolisk blodtryk i hvile (SBP) > 160 mmHg og/eller diastolisk (DBP) > 95 mmHg.
  18. Brug af BiPAP ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rasagilin
Rasagilin 1 mg administreret oralt som en enkeltdosis på 2 mg én gang dagligt i 12 måneder.
Medicin: Rasagilin
Rasagilin 2 mg én gang dagligt i 12 måneder.
Andre navne:
  • Azilect
Placebo komparator: Placebo
Inaktiv ingrediens svarende til 1 mg rasagilin 2 mg administreret som en enkelt dosis én gang dagligt i 12 måneder.
Medicin: Placebo
Placebo (ligner studiemedicin, men har ingen aktive ingredienser) en gang dagligt i 12 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tidsramme: ALS funktionel vurdering skala-revideret (ALSFRS-R) forskel fra baseline til måned 12
Forskel i ALS Functional Rating Scale - Revideret (ALSFRS-R) score. ALSFRS-R er en ordinær vurderingsskala, der vurderer 12 funktionelle aktiviteter. Hver aktivitet scores mellem 0-4, med en samlet score fra 48 (normal funktion) til 0 (ingen funktion).
ALS funktionel vurdering skala-revideret (ALSFRS-R) forskel fra baseline til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Vital Capacity (VC)
Tidsramme: Vital kapacitetsændring fra baseline til måned 12
Bestem, om faldet i vitalkapacitet er langsommere hos deltagere, der tager 2 mg rasagilin, end hos kontrollerne.
Vital kapacitetsændring fra baseline til måned 12
Ændring i livskvalitet
Tidsramme: Livskvalitetsændring fra baseline til måned 12
Deltagerne gennemførte ALSQOL (ALS Quality of Life), som beder deltagerne om at rangere deres globale livskvalitet under hensyntagen til alle dele af deres liv - fysiske, følelsesmæssige, sociale, spirituelle og økonomiske - inden for de sidste 7 dage og vurdere på en skala fra 0 (meget dårlig) til 10 (fremragende).
Livskvalitetsændring fra baseline til måned 12
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Uønskede hændelser fra baseline til måned 12
Bestem, om deltagere på rasagilin 2 mg havde en anden sikkerhedsprofil end patienter, der ikke fik rasagilin. Oplysninger om uønskede hændelser skal indsamles fra tilmeldingsdatoen til afslutningen af ​​studiedeltagelsen.
Uønskede hændelser fra baseline til måned 12
Forskel i overlevelsesstatus mellem studiegrupper
Tidsramme: Overlevelsesstatus ved 12. måned
Bestem, om der er forskel i overlevelse mellem deltagere på rasagilin end patienter, der ikke er på rasagilin
Overlevelsesstatus ved 12. måned
Virkning af undersøgelseslægemiddel på apoptosemarkører
Tidsramme: Ændring af apoptosemarkør fra baseline til måned 12
Effekt af rasagilin på apoptosemarkørerne (Annexin V-farvning) hos deltagere med ALS. Vurderet ved baseline, måned 6 og måned 12; ændring fra baseline til måned 12 rapporteret. Ekstratidspunktet var ikke et forudbestemt primært eller sekundært resultatmål.
Ændring af apoptosemarkør fra baseline til måned 12
Effekt af undersøgelseslægemiddel på oxidativ stress
Tidsramme: Oxidativ stress ændring fra baseline til måned 12
Bestem, om iltradikal-antioxidantkapacitet er målrettet af rasagilin hos deltagere med ALS. Vurderet ved baseline, måned 6 og måned 12; ændring fra baseline til måned 12 rapporteret. Ekstratidspunktet var ikke et forudbestemt primært eller sekundært resultatmål.
Oxidativ stress ændring fra baseline til måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Richard Barohn, MD

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. november 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

27. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. november 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. februar 2013

Først opslået (Skøn)

8. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 12312
  • R01FD003739 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Kliniske forsøg med Rasagilin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner