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Rasagilina en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

14 de enero de 2020 actualizado por: Richard Barohn, MD

Estudio de fase 2 de rasagilina para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica

La ELA es un trastorno que debilita la fuerza motora y la función pulmonar. La pérdida rápida de neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal de los pacientes con ELA provoca síntomas de debilidad creciente y pérdida de la función muscular. Las neuronas motoras son responsables de enviar señales a los músculos de nuestro cuerpo para activar el movimiento. Si bien existen medicamentos para ayudar a aliviar los síntomas de la ELA, no existe una cura para la ELA.

La rasagilina es un fármaco con posibles características neuroprotectoras. Neuroprotector significa que el sistema nervioso puede estar protegido contra el debilitamiento. Se sabe que la rasagilina tiene posibles características neuroprotectoras, pero no se ha probado la eficacia de la rasagilina para pacientes con ELA. La rasagilina está aprobada para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.

La rasagilina para el tratamiento de la ELA no está aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) y está en fase de investigación. Los medicamentos en investigación se estudian para determinar si son seguros y efectivos en el tratamiento de enfermedades o afecciones.

Al realizar este estudio, los investigadores esperan saber si la rasagilina es segura y retrasa la progresión de la enfermedad en pacientes con ELA.

Fuente de financiación: FDA OOPD (División de productos huérfanos de la FDA).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio es un estudio multicéntrico de fase II, doble ciego, controlado con placebo de rasagilina 2 mg/día. Los sujetos serán asignados al agente activo o al placebo (3:1) durante doce meses. Los sujetos se someterán a evaluaciones ambulatorias en la selección, al inicio y en los meses 1, 2, 4, 6, 8, 10 y 12 y evaluaciones telefónicas en los meses 3, 5, 7 y 9. Habrá una llamada telefónica de cierre 30 días después del mes 12.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

80

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California - Irvine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

19 años a 78 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Un diagnóstico clínico de ELA probable, probable o definitiva respaldada por laboratorio, de acuerdo con los criterios modificados de El Escorial, por parte del investigador del estudio (Apéndice IV).
  2. 21 a 80 años de edad inclusive.
  3. VC mayor o igual al 75 % de lo previsto en la selección y al inicio del estudio.
  4. Aparición de debilidad dentro de los 2 años anteriores a la inscripción.
  5. Si los pacientes están tomando riluzol para la ELA, deben tener una dosis estable durante al menos treinta días antes de la visita inicial.
  6. Las mujeres en edad fértil deben ser no lactantes y estériles quirúrgicamente o utilizar un método anticonceptivo eficaz y tener una prueba de embarazo negativa.
  7. Dispuesto y capaz de dar un consentimiento informado firmado que ha sido aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB).

Criterio de exclusión

  1. Requerimiento de ventilación de traqueotomía o ventilación no invasiva durante > 23 horas por día.
  2. Pacientes con agentes simpaticomiméticos. Esto incluye pseudoefedrina, fenilefrina, fenilpropanolamina y efedrina.
  3. Pacientes con analgésicos con propiedades serotoninérgicas como meperidina, tramadol, metadona y propoxifeno, flexeril.
  4. Pacientes en fluoxetina o fluvoxamina.
  5. Pacientes que toman amitriptilina > 50 mg/día, trazodona y sertralina > 100 mg/día, citalopram > 20 mg/día o paroxetina > 30 mg/día.
  6. Diagnóstico de otras enfermedades neurodegenerativas (enfermedad de Parkinson, enfermedad de Alzheimer, etc).
  7. Antecedentes clínicamente significativos de enfermedad médica inestable (angina inestable, cáncer avanzado, etc.) durante los últimos 30 días.
  8. Tiene un dispositivo de marcapasos de diafragma o planea obtener un dispositivo de marcapasos de diafragma durante el curso del estudio.
  9. Antecedentes de enfermedad renal.
  10. Antecedentes de enfermedad hepática.
  11. Embarazo o lactancia actual.
  12. Capacidad mental limitada de tal manera que el paciente no puede dar su consentimiento informado por escrito o cumplir con los procedimientos de evaluación.
  13. Antecedentes de abuso reciente de alcohol o drogas o incumplimiento del tratamiento u otros protocolos experimentales.
  14. Capacidad Vital (VC) < 75% de lo previsto.
  15. Recepción de cualquier fármaco en investigación en los últimos 30 días.
  16. Mujeres con potencial de quedar embarazadas que no están practicando un control de la natalidad eficaz.
  17. Sujetos hipertensos mal controlados o presión arterial sistólica (PAS) en reposo > 160 mmHg y/o diastólica (PAD) > 95 mmHg.
  18. Uso de BiPAP en la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Rasagilina
Rasagilina 1 mg administrado por vía oral en dosis única de 2 mg una vez al día durante 12 meses.
Droga: Rasagilina
Rasagilina 2 mg una vez al día durante 12 meses.
Otros nombres:
  • Azilecto
Comparador de placebos: Placebo
Ingrediente inactivo equivalente a 1 mg de rasagilina 2 mg administrados en dosis única una vez al día durante 12 meses.
Droga: Placebo
Placebo (parece el fármaco del estudio pero no tiene ingredientes activos) una vez al día durante 12 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R) Diferencia desde el inicio hasta el mes 12
Diferencia en la puntuación de la Escala de calificación funcional de ALS - Revisada (ALSFRS-R). La ALSFRS-R es una escala de calificación ordinal que evalúa 12 actividades funcionales. Cada actividad se puntúa entre 0 y 4, con una puntuación total que va desde 48 (función normal) a 0 (sin función).
Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R) Diferencia desde el inicio hasta el mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la Capacidad Vital (VC)
Periodo de tiempo: Cambio de capacidad vital desde el inicio hasta el mes 12
Determine si la disminución de la capacidad vital es más lenta en los participantes que toman 2 mg de rasagilina que en los controles.
Cambio de capacidad vital desde el inicio hasta el mes 12
Cambio en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Cambio en la calidad de vida desde el inicio hasta el mes 12
Los participantes completaron el ALSQOL (Calidad de vida de ALS) de un solo ítem, que les pide a los participantes que califiquen su calidad de vida global, considerando todas las partes de sus vidas (física, emocional, social, espiritual y financiera) en los últimos 7 días y calificar en un escala de 0 (muy malo) a 10 (excelente).
Cambio en la calidad de vida desde el inicio hasta el mes 12
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Eventos adversos desde el inicio hasta el mes 12
Determinar si los participantes que recibieron rasagilina 2 mg tuvieron un perfil de seguridad diferente al de los pacientes que no tomaron rasagilina. La información sobre eventos adversos se recopilará desde la fecha de inscripción hasta el final de la participación en el estudio.
Eventos adversos desde el inicio hasta el mes 12
Diferencia en el estado de supervivencia entre los grupos de estudio
Periodo de tiempo: Estado de supervivencia en el mes 12
Determinar si hay una diferencia en la supervivencia entre los participantes que toman rasagilina y los pacientes que no toman rasagilina
Estado de supervivencia en el mes 12
Efecto del fármaco del estudio sobre los marcadores de apoptosis
Periodo de tiempo: Cambio del marcador de apoptosis desde el inicio hasta el mes 12
Efecto de la rasagilina sobre los marcadores de apoptosis (tinción de anexina V) en participantes con ELA. Evaluado al inicio, mes 6 y mes 12; se informó el cambio desde el inicio hasta el mes 12. El punto de tiempo adicional no era una medida de resultado primaria o secundaria preespecificada.
Cambio del marcador de apoptosis desde el inicio hasta el mes 12
Efecto del fármaco del estudio sobre el estrés oxidativo
Periodo de tiempo: Cambio en el estrés oxidativo desde el inicio hasta el mes 12
Determinar si la rasagilina se dirige a la capacidad antioxidante de radicales de oxígeno en participantes con ELA. Evaluado al inicio, mes 6 y mes 12; se informó el cambio desde el inicio hasta el mes 12. El punto de tiempo adicional no era una medida de resultado primaria o secundaria preespecificada.
Cambio en el estrés oxidativo desde el inicio hasta el mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Richard Barohn, MD

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de noviembre de 2013

Finalización primaria (Actual)

27 de julio de 2016

Finalización del estudio (Actual)

27 de julio de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de noviembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de febrero de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de enero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de enero de 2020

Última verificación

1 de enero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 12312
  • R01FD003739 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

  • Johns Hopkins University
    Massachusetts General Hospital; Washington University School of Medicine; Emory... y otros colaboradores
    Terminado
    Respuesta ALS: Iniciativa individualizada para el descubrimiento de ALS (AnswerALS)
    Enfermedad de la neuronas motoras | La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Atrofia muscular progresiva | Controles saludables | ALS de brazo mayal | Amiotrofia monomélica | Portadores de genes ALS asintomáticos
    Estados Unidos
  • Northwestern University
    Terminado
    Genética de la ELA familiar y esporádica (ALS)
    Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) | Enfermedad de Lou Gehrig | Esclerosis lateral primaria (ELP) | Esclerosis lateral amiotrófica familiar | ALS con demencia frontotemporal (ALS/FTD) | Enfermedad de la neurona motora (EMN) | ELA esporádica (SALS)
    Estados Unidos
  • Taipei Medical University Shuang Ho Hospital
    Terminado
    Tratamiento con tamoxifeno en pacientes con enfermedad de la motoneurona
    La esclerosis lateral amiotrófica | Escala de ración funcional ALS | Proteína 43 de unión a ADN TAR | Tamoxifeno | mTOR
    Taiwán
  • University of Miami
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    Procedimientos clínicos para apoyar la investigación en ELA (CAPTURE-ALS)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Atrofia muscular progresiva | ALS-Demencia Frontotemporal
    Estados Unidos
  • University of Miami
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes...
    Activo, no reclutando
    PRUEBA LISTO (Preparación para ensayos clínicos)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Demencia frontotemporal | Atrofia muscular progresiva | ALS-Demencia Frontotemporal
    Estados Unidos
  • University of California, San Francisco
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Center... y otros colaboradores
    Terminado
    Avances en la investigación y el tratamiento de la degeneración lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
    Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) | Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | FTLD | Demencia Frontotemporal (DFT) | Síndrome de APP | Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD) | Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA) | Afasia progresiva... y otras condiciones
    Estados Unidos, Canadá
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institute... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    ARTFL LEFFTDS Degeneración lobular frontotemporal longitudinal (ALLFTD)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | Demencia frontotemporal relacionada con GRN | Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD) | Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA) | Afasia progresiva primaria... y otras condiciones
    Estados Unidos, Canadá

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