Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Razagilin amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél

2020. január 14. frissítette: Richard Barohn, MD

2. fázisú rasagilin vizsgálat az amiotrófiás laterális szklerózis kezelésére

Az ALS egy olyan rendellenesség, amely gyengíti a motoros erőt és a tüdőfunkciót. Az ALS-betegek agyában és gerincvelőjében a motoros neuronok gyors elvesztése a növekvő gyengeség és az izomműködés elvesztésének tüneteit okozza. A motoros neuronok felelősek azért, hogy jeleket küldjenek testünk izmainak, hogy mozgást indítsanak el. Bár léteznek gyógyszerek az ALS tüneteinek enyhítésére, az ALS-re nincs gyógymód.

A razagilin egy olyan gyógyszer, amely lehetséges neuroprotektív tulajdonságokkal rendelkezik. A neuroprotektív azt jelenti, hogy az idegrendszer megvédhető a gyengüléstől. Ismeretes, hogy a razagilin neuroprotektív tulajdonságokkal rendelkezik, de a razagilin hatékonyságát ALS-ben szenvedő betegeknél nem vizsgálták. A razagilin a Parkinson-kór kezelésére engedélyezett.

Az ALS kezelésére szolgáló razagilint az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) nem hagyta jóvá, és vizsgálat alatt áll. Vizsgálati gyógyszereket tanulmányoznak annak kiderítésére, hogy biztonságosak és hatékonyak-e a betegségek vagy állapotok kezelésében.

Ezzel a vizsgálattal a kutatók azt remélik, hogy megtudják, hogy a razagilin biztonságos-e és lassítja-e a betegség progresszióját az ALS-ben szenvedő betegeknél.

Finanszírozási forrás – FDA OOPD (FDA Orphan Products Division).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy II. fázisú, kettős-vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a 2 mg/nap razagilinnel. Az alanyokat 12 hónapra aktív hatóanyagra vagy placebóra (3:1) osztják be. Az alanyok ambuláns értékelésen esnek át a szűréskor, az alaphelyzetben és az 1., 2., 4., 6., 8., 10. és 12. hónapban, valamint telefonos értékelésen a 3., 5., 7. és 9. hónapban. A 12. hónapot követő 30 napon belül telefonhívás lesz.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

80

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California - Irvine
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

19 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy határozott ALS klinikai diagnózisa a módosított El Escorial kritériumok szerint, a vizsgálatot végző személy által (IV. függelék).
  2. 21-80 éves korig.
  3. VC nagyobb vagy egyenlő a szűréskor és a kiinduláskor előrejelzett érték 75%-ával.
  4. A gyengeség megjelenése a beiratkozást megelőző 2 éven belül.
  5. Ha a betegek riluzolt szednek ALS-re, akkor a kiindulási vizit előtt legalább harminc napig stabil adagot kell kapniuk.
  6. A fogamzóképes korú nőknek nem szoptatósnak, műtétileg sterilnek vagy hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, és negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük.
  7. Hajlandó és képes aláírt, tájékozott hozzájárulást adni, amelyet az Intézményi Felülvizsgálati Tanács (IRB) hagyott jóvá.

Kizárási kritériumok

  1. Tracheotómiás vagy non-invazív lélegeztetési igény > 23 órán át naponta.
  2. A szimpatomimetikumokat szedő betegek. Ez magában foglalja a pszeudoefedrint, a fenilefrint, a fenilpropanolamint és az efedrint.
  3. Szerotoninerg tulajdonságokkal rendelkező fájdalomcsillapítókat szedő betegek, mint például meperidin, tramadol, metadon és propoxifen, flexeril.
  4. Fluoxetint vagy fluvoxamint szedő betegek.
  5. Azok a betegek, akik > 50 mg/nap amitriptilint, > 100 mg/nap trazodont és sertralint, > 20 mg/nap citalopramot vagy > 30 mg/nap paroxetint szednek.
  6. Egyéb neurodegeneratív betegségek (Parkinson-kór, Alzheimer-kór stb.) diagnosztizálása.
  7. Klinikailag jelentős instabil egészségügyi betegség (instabil angina, előrehaladott rák stb.) előfordulása az elmúlt 30 napban.
  8. Rendelkezik membrános ingerlő berendezéssel, vagy tervezi, hogy a vizsgálat során beszerez egy membrános ingerlési eszközt.
  9. Vesebetegség története.
  10. Májbetegség anamnézisében.
  11. Jelenlegi terhesség vagy szoptatás.
  12. Korlátozott szellemi képesség, így a beteg nem tud írásos beleegyezését adni, vagy nem tudja teljesíteni az értékelési eljárásokat.
  13. A közelmúltban alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés, illetve a kezelés vagy más kísérleti protokollok be nem tartása.
  14. Vital kapacitás (VC) < 75%-a előrejelzett.
  15. Bármely vizsgálati gyógyszer átvétele az elmúlt 30 napon belül.
  16. Terhességre szoruló nők, akik nem gyakorolnak hatékony fogamzásgátlást.
  17. Rosszul kontrollált hipertóniás betegek, vagy nyugalmi szisztolés vérnyomás (SBP) > 160 Hgmm és/vagy diasztolés (DBP) > 95 Hgmm.
  18. BiPAP használata a szűrésnél.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rasagiline
1 mg razagilin szájon át, 2 mg egyszeri adagban naponta egyszer 12 hónapon keresztül.
Drog: Rasagiline
Razagilin 2 mg naponta egyszer 12 hónapig.
Más nevek:
  • Azilect
Placebo Comparator: Placebo
Inaktív összetevő, amely 1 mg razagilinnak felel meg 2 mg, napi egyszeri adagban 12 hónapon keresztül.
Drog: Placebo
Placebo (úgy néz ki, mint a vizsgálati gyógyszer, de nincs hatóanyaga) naponta egyszer 12 hónapig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ALS funkcionális besorolási skála – felülvizsgálva (ALSFRS-R)
Időkeret: Az ALS funkcionális értékelési skála – felülvizsgált (ALSFRS-R) különbsége az alapértéktől a 12. hónapig
Különbség az ALS funkcionális értékelési skálájában – felülvizsgált (ALSFRS-R) pontszám. Az ALSFRS-R egy ordinális értékelési skála, amely 12 funkcionális tevékenységet értékel. Minden tevékenységet 0 és 4 között kell értékelni, az összpontszám 48-tól (normál funkció) 0-ig (nincs funkció) terjed.
Az ALS funkcionális értékelési skála – felülvizsgált (ALSFRS-R) különbsége az alapértéktől a 12. hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az életképességben (VC)
Időkeret: Az életfontosságú kapacitás változása az alapértékről a 12. hónapra
Határozza meg, hogy a vitális kapacitás csökkenése lassabb-e a 2 mg razagilint szedő résztvevőknél, mint a kontrolloknál.
Az életfontosságú kapacitás változása az alapértékről a 12. hónapra
Változás az életminőségben
Időkeret: Az életminőség változása az alapértékről a 12. hónapra
A résztvevők kitöltötték az egyelemes ALSQOL-t (ALS Life Quality of Life), amely arra kéri a résztvevőket, hogy rangsorolják globális életminőségüket, figyelembe véve életük minden részét – fizikai, érzelmi, szociális, spirituális és pénzügyi – az elmúlt 7 napban, és értékeljenek egy skála 0-tól (nagyon rossz) 10-ig (kiváló).
Az életminőség változása az alapértékről a 12. hónapra
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: Nemkívánatos események az alaphelyzettől a 12. hónapig
Határozza meg, hogy a 2 mg razagilint kapó résztvevők biztonságossági profilja eltér a razagilint nem kapó betegekétől. A nemkívánatos eseményekre vonatkozó információkat a beiratkozás dátumától a tanulmányi részvétel végéig kell gyűjteni.
Nemkívánatos események az alaphelyzettől a 12. hónapig
Különbség a túlélési státuszban a tanulmányi csoportok között
Időkeret: Túlélési állapot a 12. hónapban
Határozza meg, van-e különbség a túlélésben a razagilint szedő és a nem razagilint szedő betegek között
Túlélési állapot a 12. hónapban
A vizsgált gyógyszer hatása az apoptózis markerekre
Időkeret: Az apoptózis marker változása az alapvonalról a 12. hónapra
A razagilin hatása az apoptózis markerekre (Annexin V festés) ALS-ben szenvedőkben. Kiinduláskor, a 6. és a 12. hónapban értékelték; változást jelentett a kiindulási értékről a 12. hónapra. A további időpont nem volt előre meghatározott elsődleges vagy másodlagos eredménymérték.
Az apoptózis marker változása az alapvonalról a 12. hónapra
A vizsgált gyógyszer hatása az oxidatív stresszre
Időkeret: Az oxidatív stressz változása az alapértékről a 12. hónapra
Határozza meg, hogy az oxigéngyök antioxidáns kapacitását célozza-e a razagilin az ALS-ben szenvedő betegeknél. Kiinduláskor, a 6. és a 12. hónapban értékelték; változást jelentett a kiindulási értékről a 12. hónapra. A további időpont nem volt előre meghatározott elsődleges vagy másodlagos eredménymérték.
Az oxidatív stressz változása az alapértékről a 12. hónapra

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Richard Barohn, MD

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. november 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. július 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. július 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. november 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. február 5.

Első közzététel (Becslés)

2013. február 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. január 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 14.

Utolsó ellenőrzés

2020. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 12312
  • R01FD003739 (Amerikai Egyesült Államok FDA támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis (ALS)

Klinikai vizsgálatok a Rasagiline

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bangladesh

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel