Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rasagilin u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

14. ledna 2020 aktualizováno: Richard Barohn, MD

Fáze 2 studie rasagilinu pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy

ALS je porucha, která oslabuje motorickou sílu a funkci plic. Rychlá ztráta motorických neuronů v mozku a míše pacientů s ALS způsobuje příznaky narůstající slabosti a ztráty svalové funkce. Motorické neurony jsou zodpovědné za vysílání signálů do svalů v našem těle, aby spustily pohyb. I když existují léky, které pomáhají zmírnit příznaky ALS, neexistuje žádný lék na ALS.

Rasagilin je lék s možnými neuroprotektivními vlastnostmi. Neuroprotektivní znamená, že nervový systém může být chráněn před oslabením. Je známo, že rasagilin má možné neuroprotektivní vlastnosti, ale účinnost rasagilinu u pacientů s ALS nebyla testována. Rasagilin je schválen pro léčbu Parkinsonovy choroby.

Rasagilin pro léčbu ALS není schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a je předmětem výzkumu. Vyšetřovací léky se studují, aby se zjistilo, zda jsou bezpečné a účinné při léčbě nemocí nebo stavů.

Provedením této studie vědci doufají, že zjistí, zda je rasagilin bezpečný a zpomaluje progresi onemocnění u pacientů s ALS.

Zdroj financování - FDA OPD (FDA Orphan Products Division).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je fáze II, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie rasagilinu 2 mg/den. Subjektům bude přiděleno buď aktivní činidlo nebo placebo (3:1) po dobu dvanácti měsíců. Subjekty podstoupí ambulantní hodnocení při screeningu, výchozí stav a měsíce 1, 2, 4, 6, 8, 10 a 12 a telefonické hodnocení ve 3., 5., 7. a 9. měsíci. 30 dní po 12. měsíci proběhne závěrečný telefonát.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

80

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92868
        • University of California - Irvine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

17 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza laboratorně podporované pravděpodobné, pravděpodobné nebo definitivní ALS podle modifikovaných kritérií El Escorial zkoušejícím studie (příloha IV).
  2. 21 až 80 let včetně.
  3. VC vyšší nebo rovna 75 % předpokládané hodnoty při screeningu a výchozí hodnotě.
  4. Nástup slabosti do 2 let před zařazením.
  5. Pokud pacienti užívají riluzol k léčbě ALS, musí být na stabilní dávce po dobu nejméně třiceti dnů před vstupní návštěvou.
  6. Ženy ve fertilním věku musí být nekojící a chirurgicky sterilní nebo musí používat účinnou metodu antikoncepce a mít negativní těhotenský test.
  7. Ochotný a schopný dát podepsaný informovaný souhlas, který byl schválen Institutional Review Board (IRB).

Kritéria vyloučení

  1. Požadavek na tracheotomickou ventilaci nebo neinvazivní ventilaci po dobu > 23 hodin denně.
  2. Pacienti užívající sympatomimetika. Patří sem pseudoefedrin, fenylefrin, fenylpropanolamin a efedrin.
  3. Pacienti užívající analgetika se serotoninergními vlastnostmi, jako je meperidin, tramadol, metadon a propoxyfen, flexeril.
  4. Pacienti užívající fluoxetin nebo fluvoxamin.
  5. Pacienti užívající amitriptylin > 50 mg/den, trazodon a sertralin > 100 mg/den, citalopram > 20 mg/den nebo paroxetin > 30 mg/den.
  6. Diagnostika dalších neurodegenerativních onemocnění (Parkinsonova choroba, Alzheimerova choroba atd.).
  7. Klinicky významná historie nestabilního onemocnění (nestabilní angina pectoris, pokročilá rakovina atd.) za posledních 30 dní.
  8. Má zařízení pro membránovou stimulaci nebo si plánuje pořídit zařízení pro membránovou stimulaci v průběhu studie.
  9. Renální onemocnění v anamnéze.
  10. Historie onemocnění jater.
  11. Aktuální těhotenství nebo kojení.
  12. Omezená mentální kapacita, takže pacient nemůže poskytnout písemný informovaný souhlas nebo splnit hodnotící postupy.
  13. Anamnéza nedávného zneužívání alkoholu nebo drog nebo nedodržování léčby nebo jiných experimentálních protokolů.
  14. Vitální kapacita (VC) < 75 % předpokládané hodnoty.
  15. Příjem jakéhokoli hodnoceného léku během posledních 30 dnů.
  16. Ženy s potenciálem otěhotnět, které nepoužívají účinnou antikoncepci.
  17. Špatně kontrolované osoby s hypertenzí nebo klidový systolický krevní tlak (SBP) > 160 mmHg a/nebo diastolický (DBP) > 95 mmHg.
  18. Použití BiPAP při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rasagilin
Rasagilin 1 mg podávaný perorálně v jedné dávce 2 mg jednou denně po dobu 12 měsíců.
Lék: Rasagilin
Rasagilin 2 mg jednou denně po dobu 12 měsíců.
Ostatní jména:
  • Azilect
Komparátor placeba: Placebo
Neaktivní složka rovná 1 mg rasagilinu 2 mg podávaná v jedné dávce jednou denně po dobu 12 měsíců.
Lék: Placebo
Placebo (vypadá jako studovaný lék, ale nemá žádné účinné látky) jednou denně po dobu 12 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)
Časové okno: Rozdíl revidované stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R) od výchozího stavu k 12. měsíci
Rozdíl ve škále funkčního hodnocení ALS – revidované skóre (ALSFRS-R). ALSFRS-R je ordinální ratingová stupnice, která hodnotí 12 funkčních činností. Každá aktivita je hodnocena mezi 0-4, s celkovým skóre v rozmezí od 48 (normální funkce) do 0 (žádná funkce).
Rozdíl revidované stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R) od výchozího stavu k 12. měsíci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna vitální kapacity (VC)
Časové okno: Změna vitální kapacity ze základního stavu na měsíc 12
Zjistěte, zda je pokles vitální kapacity pomalejší u účastníků užívajících 2 mg rasagilinu než u kontrol.
Změna vitální kapacity ze základního stavu na měsíc 12
Změna kvality života
Časové okno: Změna kvality života od výchozího stavu do měsíce 12
Účastníci dokončili jednopoložkový ALSQOL (ALS Quality of Life), který žádá účastníky, aby seřadili svou globální kvalitu života s ohledem na všechny části svého života – fyzickou, emocionální, sociální, duchovní a finanční – za posledních 7 dní a ohodnotili je stupnice od 0 (velmi špatné) do 10 (výborné).
Změna kvality života od výchozího stavu do měsíce 12
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Nežádoucí události od základního stavu do měsíce 12
Zjistěte, zda účastníci užívající rasagilin 2 mg měli odlišný bezpečnostní profil než pacienti neužívající rasagilin. Informace o nežádoucích příhodách, které mají být shromažďovány od data zápisu až do konce účasti ve studii.
Nežádoucí události od základního stavu do měsíce 12
Rozdíl ve stavu přežití mezi studijními skupinami
Časové okno: Stav přežití ve 12. měsíci
Zjistěte, zda existuje rozdíl v přežití mezi účastníky na rasagilinu než mezi pacienty, kteří rasagilin neužívají
Stav přežití ve 12. měsíci
Účinek studovaného léku na markery apoptózy
Časové okno: Změna markeru apoptózy z výchozího stavu na měsíc 12
Účinek rasagilinu na markery apoptózy (barvení Annexin V) u účastníků s ALS. Hodnoceno na začátku, 6. a 12. měsíc; hlášená změna od výchozího stavu do 12. měsíce. Extra časový bod nebyl předem specifikovaným primárním nebo sekundárním výstupním opatřením.
Změna markeru apoptózy z výchozího stavu na měsíc 12
Vliv studovaného léku na oxidační stres
Časové okno: Změna oxidačního stresu ze základního stavu na měsíc 12
Určete, zda je antioxidační kapacita kyslíkových radikálů cílena rasagilinem u účastníků s ALS. Hodnoceno na začátku, 6. a 12. měsíc; hlášená změna od výchozího stavu do 12. měsíce. Extra časový bod nebyl předem specifikovaným primárním nebo sekundárním výstupním opatřením.
Změna oxidačního stresu ze základního stavu na měsíc 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Richard Barohn, MD

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. listopadu 2013

Primární dokončení (Aktuální)

27. července 2016

Dokončení studie (Aktuální)

27. července 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. února 2013

První zveřejněno (Odhad)

8. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 12312
  • R01FD003739 (Grant/smlouva FDA USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit