Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rasagilina u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

14 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Richard Barohn, MD

Badanie Fazy 2 Rasagiliny w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego

ALS jest zaburzeniem, które osłabia siłę motoryczną i czynność płuc. Szybka utrata neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym pacjentów z ALS powoduje objawy narastającego osłabienia i utraty funkcji mięśni. Neurony ruchowe są odpowiedzialne za wysyłanie sygnałów do mięśni w naszym ciele, aby wywołać ruch. Chociaż istnieją leki, które pomagają złagodzić objawy ALS, nie ma lekarstwa na ALS.

Rasagilina jest lekiem o możliwych właściwościach neuroprotekcyjnych. Neuroprotekcyjny oznacza, że ​​układ nerwowy może być chroniony przed osłabieniem. Wiadomo, że rasagilina może wykazywać właściwości neuroprotekcyjne, ale skuteczność rasagiliny u pacjentów z ALS nie została zbadana. Rasagilina jest zatwierdzona do leczenia choroby Parkinsona.

Rasagilina do leczenia ALS nie została zatwierdzona przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) i jest w fazie badań. Leki badawcze są badane, aby dowiedzieć się, czy są bezpieczne i skuteczne w leczeniu chorób lub stanów.

Przeprowadzając to badanie, naukowcy mają nadzieję dowiedzieć się, czy rasagilina jest bezpieczna i spowalnia postęp choroby u pacjentów z ALS.

Źródło finansowania - FDA OOPD (dział produktów sierocych FDA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to jest wieloośrodkowym badaniem fazy II z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanym placebo i rasagiliną w dawce 2 mg/dobę. Osobnicy zostaną przypisani do grupy substancji czynnej lub placebo (3:1) przez dwanaście miesięcy. Uczestnicy zostaną poddani ocenie ambulatoryjnej podczas badań przesiewowych, w punkcie wyjściowym i miesiącach 1, 2, 4, 6, 8, 10 i 12 oraz ocenie telefonicznej w miesiącach 3, 5, 7 i 9. 30 dni po 12 miesiącu odbędzie się rozmowa telefoniczna w sprawie zamknięcia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

80

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California - Irvine
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • St. Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

17 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie kliniczne potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego, prawdopodobnego lub ostatecznego ALS, zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami El Escorial, dokonane przez badacza (Załącznik IV).
  2. od 21 do 80 lat włącznie.
  3. VC większe lub równe 75% wartości przewidywanej podczas badania przesiewowego i na początku badania.
  4. Początek osłabienia w ciągu 2 lat przed rejestracją.
  5. Jeśli pacjenci przyjmują riluzol z powodu ALS, muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej trzydzieści dni przed wizytą wyjściową.
  6. Kobiety w wieku rozrodczym muszą być niekarmiące i bezpłodne chirurgicznie lub stosować skuteczną metodę antykoncepcji i mieć ujemny wynik testu ciążowego.
  7. Chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody, która została zatwierdzona przez Institutional Review Board (IRB).

Kryteria wyłączenia

  1. Konieczność wentylacji przez tracheotomię lub wentylacji nieinwazyjnej przez > 23 godziny na dobę.
  2. Pacjenci przyjmujący leki sympatykomimetyczne. Obejmuje to pseudoefedrynę, fenylefrynę, fenylopropanolaminę i efedrynę.
  3. Pacjenci przyjmujący leki przeciwbólowe o właściwościach serotoninergicznych, takie jak meperydyna, tramadol, metadon i propoksyfen, flexeril.
  4. Pacjenci przyjmujący fluoksetynę lub fluwoksaminę.
  5. Pacjenci przyjmujący amitryptylinę > 50 mg/d, trazodon i sertralinę > 100 mg/d, citalopram > 20 mg/d lub paroksetynę > 30 mg/d.
  6. Diagnostyka innych chorób neurodegeneracyjnych (choroba Parkinsona, choroba Alzheimera itp.).
  7. Klinicznie istotna historia niestabilnej choroby medycznej (niestabilna dławica piersiowa, zaawansowany rak itp.) w ciągu ostatnich 30 dni.
  8. Posiada urządzenie do stymulacji przepony lub planuje zakup urządzenia do stymulacji przepony w trakcie badania.
  9. Historia chorób nerek.
  10. Historia chorób wątroby.
  11. Obecna ciąża lub laktacja.
  12. Ograniczona zdolność umysłowa uniemożliwiająca pacjentowi wyrażenie świadomej zgody na piśmie lub poddanie się procedurom oceny.
  13. Historia niedawnego nadużywania alkoholu lub narkotyków lub nieprzestrzegania leczenia lub innych protokołów eksperymentalnych.
  14. Pojemność życiowa (VC) < 75% wartości przewidywanej.
  15. Otrzymanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu ostatnich 30 dni.
  16. Kobiety mogące zajść w ciążę, które nie stosują skutecznej kontroli urodzeń.
  17. Pacjenci ze źle kontrolowanym nadciśnieniem lub spoczynkowe skurczowe ciśnienie krwi (SBP) > 160 mmHg i/lub rozkurczowe (DBP) > 95 mmHg.
  18. Wykorzystanie BiPAP podczas badań przesiewowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rasagilina
Rasagilina 1 mg podawana doustnie w pojedynczej dawce 2 mg raz dziennie przez 12 miesięcy.
Lek: Rasagilina
Rasagilina 2 mg raz dziennie przez 12 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Azylekt
Komparator placebo: Placebo
Składnik nieaktywny równy 1mg rasagiliny 2mg podawany w pojedynczej dawce raz dziennie przez 12 miesięcy.
Lek: Placebo
Placebo (wygląda jak badany lek, ale nie zawiera składników aktywnych) raz dziennie przez 12 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zrewidowana skala oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Zrewidowana Skala Oceny Funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R) Różnica od wartości początkowej do miesiąca 12
Różnica w Skali Oceny Funkcjonalności ALS – poprawiony wynik (ALSFRS-R). ALSFRS-R to porządkowa skala ocen, która ocenia 12 czynności funkcjonalnych. Każda czynność jest oceniana w skali od 0 do 4, a całkowity wynik mieści się w zakresie od 48 (funkcja normalna) do 0 (brak funkcji).
Zrewidowana Skala Oceny Funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R) Różnica od wartości początkowej do miesiąca 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana pojemności życiowej (VC)
Ramy czasowe: Zmiana pojemności życiowej od wartości początkowej do miesiąca 12
Ustal, czy spadek pojemności życiowej jest wolniejszy u uczestników przyjmujących rasagilinę w dawce 2 mg niż u osób z grupy kontrolnej.
Zmiana pojemności życiowej od wartości początkowej do miesiąca 12
Zmiana jakości życia
Ramy czasowe: Zmiana jakości życia od punktu początkowego do miesiąca 12
Uczestnicy wypełnili pojedynczą pozycję ALSQOL (ALS Quality of Life), która prosi uczestników o ocenę globalnej jakości życia, biorąc pod uwagę wszystkie aspekty ich życia – fizyczną, emocjonalną, społeczną, duchową i finansową – w ciągu ostatnich 7 dni i ocenę na podstawie skali od 0 (bardzo źle) do 10 (doskonale).
Zmiana jakości życia od punktu początkowego do miesiąca 12
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane od punktu początkowego do miesiąca 12
Ustalić, czy uczestnicy otrzymujący rasagilinę w dawce 2 mg mieli inny profil bezpieczeństwa niż pacjenci nieotrzymujący rasagiliny. Informacje o zdarzeniach niepożądanych, które należy zebrać od daty włączenia do zakończenia udziału w badaniu.
Zdarzenia niepożądane od punktu początkowego do miesiąca 12
Różnica w statusie przeżycia między badanymi grupami
Ramy czasowe: Stan przeżycia w 12. miesiącu
Ustal, czy istnieje różnica w przeżyciu między uczestnikami leczonymi rasagiliną a pacjentami nie leczonymi rasagiliną
Stan przeżycia w 12. miesiącu
Wpływ badanego leku na markery apoptozy
Ramy czasowe: Zmiana znacznika apoptozy od wartości początkowej do miesiąca 12
Wpływ rasagiliny na markery apoptozy (barwienie aneksyną V) u uczestników z ALS. Oceniane na początku badania, w 6. i 12. miesiącu; zgłoszona zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12. Dodatkowy punkt czasowy nie był z góry określonym głównym lub drugorzędowym wskaźnikiem wyniku.
Zmiana znacznika apoptozy od wartości początkowej do miesiąca 12
Wpływ badanego leku na stres oksydacyjny
Ramy czasowe: Zmiana stresu oksydacyjnego od wartości początkowej do miesiąca 12
Ustalenie, czy rasagilina jest ukierunkowana na zdolność przeciwutleniającą rodników tlenowych u uczestników z ALS. Oceniane na początku badania, w 6. i 12. miesiącu; zgłoszona zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12. Dodatkowy punkt czasowy nie był z góry określonym głównym lub drugorzędowym wskaźnikiem wyniku.
Zmiana stresu oksydacyjnego od wartości początkowej do miesiąca 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Richard Barohn, MD

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 listopada 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 listopada 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 lutego 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 12312
  • R01FD003739 (Dotacja/umowa FDA USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj