Duchenne 근이영양증 환자의 심폐 기능 평가 (CPI)
2019년 7월 3일 업데이트: University of Florida
이 연구는 자기 공명 영상(MRI)을 사용하여 심장 및 호흡기 근육의 비침습적 평가를 개발하고 검증하여 시간이 지남에 따라 영향을 받는 개인의 Duchenne 근이영양증(DMD)의 자연적 질병 진행을 더 잘 예측하고 말초 골격이 있는지 여부를 결정하고자 합니다. 근육 기능 장애는 심폐 기능 장애를 예측할 수 있습니다.
중심 가설은 심장, 근육 및 말초 골격근의 비침습적 MRI 측정이 미래의 심폐 기능 저하를 민감하게 예측할 수 있다는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
심장 및 호흡 근육의 자기공명영상(MRI), 특수 호흡 검사(폐 기능 검사라고 함), 특수 운동 검사(고정식 자전거 사용), 심초음파(심장 초음파, 일반적으로 "에코"로 알려짐) )는 최대 4년 동안 1년에 최대 4회 완료됩니다.
대부분의 참가자는 매년 한두 번 테스트를 완료합니다. 그러나 일부 참가자는 방문할 때마다 일부 테스트를 두 번 반복해야 합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
9
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- Clinical and Translational Research Building
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구의 초점은 DMD가 있는 개인의 심장 및 호흡 기능에 대한 새로운 측정을 검증하는 것이므로, 이 연구는 연구에 참가할 때 5세에서 15세 사이의 DMD가 있는 최대 60명의 남성으로 단일 그룹 설계를 활용할 것입니다.
DMD의 해로운 영향이 유아기부터 시작되기 때문에 참가자 선택은 어린이로 제한되며, 이 소년의 기대 수명은 20대 초중반으로 단축됩니다.
DMD는 남성에게만 특징적인 질병을 유발하는 X-연관 열성 유전 질환이기 때문에 남성만 연구에 참여할 수 있습니다.
암컷이 보균자일 수 있지만 수컷과 같은 표현형을 나타내지는 않습니다.
설명
포함 기준:
- 남성
- 등록 당시 만 5-15세
- DMD로 진단됨(상위 프로젝트에서 정의한 대로)
- 연구 절차가 시작되기 전에 서면 부모 동의서(적절한 경우 승인)
제외 기준:
- MRI 검사에 대한 금기
- 근육 기능이나 신진대사에 영향을 미치거나 발달 지연이나 운동 조절 장애를 유발하거나 불안정한 이차적 상태의 존재
- 참가자가 연구 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
- 심장의 선천적 구조적 이상, 수복되거나 수선되지 않음
- 임상적으로 금기인 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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DMD를 가진 개인
자기 공명 영상은 심실 크기, 용적, 질량 및 박출률을 결정하는 비침습적 방법입니다. 폐 기능 검사(PFT)는 호흡근 기능과 폐 순응도 및 생리를 특징짓는 일련의 비침습적 호흡 검사입니다. 고정식 자전거를 이용한 대사운동검사(운동능력 및 MVO2)는 전반적인 심폐 기능 상태를 평가합니다. 다중 에코 Dixon 방법을 사용한 심초음파도는 심근 구조의 단면적 및 종방향 변화를 평가하는 데 도움이 됩니다. |
심실 크기, 부피, 질량 및 박출률을 결정하는 비침습적 방법입니다.
호흡 근육 기능과 폐 순응도 및 생리학을 특성화하는 비침습적 호흡 검사입니다.
운동 능력 및 MVO2 평가를 포함한 대사 운동 검사는 전체적인 심폐 기능 상태를 평가합니다.
이것은 고정식 자전거를 사용하여 수행됩니다.
다중 에코 Dixon 방법으로 수행된 심초음파는 심근 구조의 변화 및 변화에 대해 참가자를 횡단면 및 종방향으로 평가하는 데 도움이 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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자기 공명(MRI) T2 및 자기 공명 분광법(MRS)
기간: 최대 4년
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MRI T2 및 MRS는 DMD의 조기 발견으로서 이 연구 참가자의 심근 손상/염증의 비침습적 마커로 사용될 것입니다.
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최대 4년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐 기능 검사(PFT)
기간: 최대 4년
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호흡근 기능과 폐 순응도 및 생리학을 특징짓는 비침습적 호흡 검사.
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최대 4년
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대사운동검사(운동능력 및 MVO2)
기간: 최대 4년
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대사 운동 검사를 사용하여 목표는 DMD를 가진 개인의 말초 골격근 기능 감소와 심폐 기능의 변화를 연관시키는 것입니다.
대사 운동 검사에는 운동 능력 및 최대 산소 소비량(MVO2) 측정이 포함됩니다.
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최대 4년
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다중 에코 딕슨
기간: 최대 4년
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다중 에코 Dixon 방법으로 수행된 심초음파는 심근 구조의 변화 및 변화에 대해 참가자를 횡단면 및 종방향으로 평가하는 데 도움이 됩니다.
이 방법과 MRS는 지방 분율 결정에도 사용됩니다.
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최대 4년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 3월 6일
연구 완료 (실제)
2019년 3월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 7월 17일
처음 게시됨 (추정)
2014년 7월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 7월 3일
마지막으로 확인됨
2019년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB201300420
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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