Evaluación de la función cardiopulmonar en la distrofia muscular de Duchenne (CPI)
3 de julio de 2019 actualizado por: University of Florida
Este estudio busca desarrollar y validar evaluaciones no invasivas de los músculos cardíacos y respiratorios con imágenes de resonancia magnética (MRI) para predecir mejor la progresión natural de la enfermedad de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en las personas afectadas a lo largo del tiempo, así como determinar si el esqueleto periférico la disfunción muscular puede predecir la disfunción cardiopulmonar.
La hipótesis central es que las medidas de IRM no invasivas del corazón, los músculos y los músculos esqueléticos periféricos pueden predecir con sensibilidad el deterioro cardiopulmonar futuro.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Imágenes por resonancia magnética (IRM) del corazón y los músculos respiratorios, pruebas especiales de respiración (llamadas pruebas de función pulmonar), pruebas especiales de ejercicio (usando una bicicleta estacionaria) y posiblemente un ecocardiograma (ultrasonido del corazón, comúnmente conocido como "eco" ) se completará hasta 4 veces al año durante un máximo de 4 años.
La mayoría de los participantes completarán las pruebas una o dos veces al año; sin embargo, a algunos participantes se les pedirá que repitan algunas de las pruebas dos veces durante cada visita.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
9
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Clinical and Translational Research Building
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 13 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Dado que el objetivo de este estudio es validar medidas novedosas de la función cardíaca y respiratoria en personas con DMD, este estudio utilizará un diseño de grupo único con hasta 60 hombres con DMD de entre 5 y 15 años al ingresar al estudio.
La selección de participantes se limita a los niños, ya que los efectos perjudiciales de la DMD comienzan en la primera infancia, y la esperanza de vida de estos niños se reduce a principios o mediados de los 20 años.
Solo los hombres serán elegibles para participar en el estudio porque la DMD es un trastorno genético recesivo ligado al cromosoma X que solo conduce a la enfermedad característica en los hombres.
Aunque las hembras pueden ser portadoras, no exhiben el mismo fenotipo que los machos.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Masculino
- 5-15 años en el momento de la inscripción
- Diagnosticado con DMD (como lo define el proyecto principal)
- Consentimiento informado por escrito de los padres (y asentimiento cuando corresponda) antes de que se lleve a cabo cualquier procedimiento del estudio
Criterio de exclusión:
- Contraindicación para un examen de resonancia magnética
- Presencia de una afección secundaria que afecta la función muscular o el metabolismo, que conduce a un retraso en el desarrollo o a un deterioro del control motor, o que no es estable
- El participante no puede cumplir con los requisitos del estudio.
- Anomalía estructural congénita del corazón, reparada o no reparada
- Participación clínicamente contraindicada
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Individuos con DMD
La resonancia magnética es un método no invasivo para determinar el tamaño, los volúmenes, la masa y la fracción de eyección ventriculares. Las pruebas de función pulmonar (PFT) son una serie de pruebas de respiración no invasivas que caracterizan la función de los músculos respiratorios, así como la distensibilidad y la fisiología de los pulmones. La prueba metabólica de ejercicio con bicicleta estática (capacidad de ejercicio y MVO2) evalúa el estado funcional cardiopulmonar global. El ecocardiograma con el método Dixon de múltiples ecos ayuda a evaluar las variaciones transversales y longitudinales en la estructura del miocardio. |
Es un método no invasivo para determinar el tamaño, volumen, masa y fracción de eyección ventricular.
Son pruebas de respiración no invasivas que caracterizan la función de los músculos respiratorios, así como la distensibilidad y fisiología pulmonar.
La prueba de ejercicio metabólico, incluida la evaluación de la capacidad de ejercicio y MVO2, evalúa el estado funcional cardiopulmonar global.
Esto se realiza con el uso de una bicicleta estática.
El ecocardiograma realizado con el método Dixon de múltiples ecos ayuda a evaluar a los participantes transversal y longitudinalmente en busca de variaciones y cambios en la estructura del miocardio.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Resonancia Magnética (MRI) T2 y Espectroscopía de Resonancia Magnética (MRS)
Periodo de tiempo: hasta 4 años
|
La MRI T2 y la MRS se utilizarán como un marcador no invasivo de daño/inflamación del miocardio de los participantes de este estudio como detección temprana de la DMD.
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hasta 4 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Pruebas de función pulmonar (PFT)
Periodo de tiempo: hasta 4 años
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Pruebas de respiración no invasivas que caracterizan la función de los músculos respiratorios, así como la distensibilidad y fisiología pulmonar.
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hasta 4 años
|
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Pruebas Metabólicas de Ejercicio (capacidad de ejercicio y MVO2)
Periodo de tiempo: hasta 4 años
|
Con el uso de pruebas de ejercicio metabólico, el objetivo es correlacionar los cambios en la función cardiopulmonar con la disminución de la función del músculo esquelético periférico en personas con DMD.
La prueba de esfuerzo metabólico incluye medir la capacidad de ejercicio y el consumo máximo de oxígeno (MVO2).
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hasta 4 años
|
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Dixon de eco múltiple
Periodo de tiempo: hasta 4 años
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El ecocardiograma realizado con el método Dixon de múltiples ecos ayuda a evaluar a los participantes transversal y longitudinalmente en busca de variaciones y cambios en la estructura del miocardio.
Este método y MRS también se utilizarán para la determinación de la fracción de grasa.
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hasta 4 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Barry Byrne, MD, PhD, University of Florida
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2013
Finalización primaria (Actual)
6 de marzo de 2019
Finalización del estudio (Actual)
6 de marzo de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de julio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de julio de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de julio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de julio de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de julio de 2019
Última verificación
1 de julio de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IRB201300420
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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