Valutazione della funzione cardiopolmonare nella distrofia muscolare di Duchenne (CPI)
3 luglio 2019 aggiornato da: University of Florida
Questo studio cerca di sviluppare e convalidare valutazioni non invasive dei muscoli cardiaci e respiratori con la risonanza magnetica (MRI) per prevedere meglio la progressione naturale della malattia della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) negli individui affetti nel tempo, nonché determinare se la malattia scheletrica periferica la disfunzione muscolare può predire la disfunzione cardiopolmonare.
L'ipotesi centrale è che le misurazioni MRI non invasive del cuore, dei muscoli e dei muscoli scheletrici periferici possano prevedere in modo sensibile il futuro declino cardiopolmonare.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Imaging a risonanza magnetica (MRI) del cuore e dei muscoli respiratori, test respiratori speciali (chiamati test di funzionalità polmonare), test di esercizio speciali (utilizzando una cyclette) ed eventualmente un ecocardiogramma (ecografia del cuore, comunemente noto come "eco" ) sarà completato fino a 4 volte all'anno per un massimo di 4 anni.
La maggior parte dei partecipanti completerà i test una o due volte all'anno; tuttavia, ad alcuni partecipanti verrà chiesto di ripetere alcuni dei test due volte durante ogni visita.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
9
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- Clinical and Translational Research Building
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 11 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Poiché l'obiettivo di questo studio è la convalida di nuove misure della funzione cardiaca e respiratoria in individui con DMD, questo studio utilizzerà un progetto a gruppo singolo con un massimo di 60 maschi con DMD tra i 5 ei 15 anni al momento dell'ingresso nello studio.
La selezione dei partecipanti è limitata ai bambini poiché gli effetti dannosi della DMD iniziano nella prima infanzia e l'aspettativa di vita di questi ragazzi si riduce a circa 20 anni.
Solo i maschi potranno partecipare allo studio perché la DMD è una malattia genetica recessiva legata all'X che porta solo alla caratteristica malattia nei maschi.
Sebbene le femmine possano essere portatrici, non presentano lo stesso fenotipo dei maschi.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio
- 5-15 anni al momento dell'iscrizione
- Diagnosi di DMD (come definito dal progetto padre)
- Consenso informato scritto dei genitori (e assenso ove appropriato) prima che si svolga qualsiasi procedura di studio
Criteri di esclusione:
- Controindicazione a un esame di risonanza magnetica
- Presenza di una condizione secondaria che influisce sulla funzione muscolare o sul metabolismo, che porta a un ritardo dello sviluppo o a un controllo motorio compromesso o che non è stabile
- Il partecipante non è in grado di soddisfare i requisiti di studio
- Anomalia strutturale congenita del cuore, riparata o non riparata
- Partecipazione clinicamente controindicata
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Soggetti con DMD
La risonanza magnetica è un metodo non invasivo per determinare le dimensioni ventricolari, i volumi, la massa e la frazione di eiezione. I test di funzionalità polmonare (PFT) sono una serie di test respiratori non invasivi che caratterizzano la funzione dei muscoli respiratori, nonché la compliance polmonare e la fisiologia. Il test da sforzo metabolico utilizzando la cyclette (capacità di esercizio e MVO2) valuta lo stato funzionale cardiopolmonare globale. L'ecocardiogramma con il metodo Dixon multi-eco aiuta a valutare le variazioni trasversali e longitudinali nella struttura del miocardio. |
È un metodo non invasivo per determinare le dimensioni ventricolari, i volumi, la massa e la frazione di eiezione.
Sono i test respiratori non invasivi che caratterizzano la funzione dei muscoli respiratori, così come la compliance polmonare e la fisiologia.
Il test da sforzo metabolico, compresa la valutazione della capacità di esercizio e MVO2, valuta lo stato funzionale cardiopolmonare globale.
Questo viene eseguito con l'uso di una bicicletta stazionaria.
L'ecocardiogramma eseguito con il metodo Dixon a eco multiplo aiuta a valutare i partecipanti in sezione trasversale e longitudinale per variazioni e cambiamenti nella struttura miocardica.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Risonanza Magnetica (MRI) T2 e Spettroscopia di Risonanza Magnetica (MRS)
Lasso di tempo: fino a 4 anni
|
La MRI T2 e la MRS saranno utilizzate come marcatore non invasivo di danno/infiammazione miocardica dei partecipanti a questo studio come diagnosi precoce della DMD.
|
fino a 4 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Test di funzionalità polmonare (PFT)
Lasso di tempo: fino a 4 anni
|
Test respiratori non invasivi che caratterizzano la funzione dei muscoli respiratori, nonché la compliance polmonare e la fisiologia.
|
fino a 4 anni
|
|
Metabolic Exercise Test (capacità di esercizio e MVO2)
Lasso di tempo: fino a 4 anni
|
Con l'uso del test metabolico da sforzo, l'obiettivo è quello di correlare i cambiamenti nella funzione cardiopolmonare con il declino della funzione del muscolo scheletrico periferico nei soggetti con DMD.
Il test metabolico da sforzo include la misurazione della capacità di esercizio e del consumo massimo di ossigeno (MVO2).
|
fino a 4 anni
|
|
Dixon a eco multiplo
Lasso di tempo: fino a 4 anni
|
L'ecocardiogramma eseguito con il metodo Dixon a eco multiplo aiuta a valutare i partecipanti in sezione trasversale e longitudinale per variazioni e cambiamenti nella struttura miocardica.
Questo metodo e MRS saranno utilizzati anche per la determinazione della frazione grassa.
|
fino a 4 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Barry Byrne, MD, PhD, University of Florida
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2013
Completamento primario (Effettivo)
6 marzo 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
6 marzo 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 luglio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 luglio 2014
Primo Inserito (Stima)
21 luglio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 luglio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 luglio 2019
Ultimo verificato
1 luglio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB201300420
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .