Ocena czynności krążeniowo-oddechowej w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (CPI)
3 lipca 2019 zaktualizowane przez: University of Florida
Niniejsze badanie ma na celu opracowanie i potwierdzenie nieinwazyjnej oceny mięśni sercowych i oddechowych za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) w celu lepszego przewidywania naturalnego postępu choroby dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u osób dotkniętych chorobą w czasie, a także określenia, czy obwodowy układ kostny Dysfunkcja mięśni może przewidywać dysfunkcję krążeniowo-oddechową.
Główną hipotezą jest to, że nieinwazyjne pomiary MRI serca, mięśni i obwodowych mięśni szkieletowych mogą z dużą czułością przewidywać przyszły spadek krążenia i oddychania.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Rezonans magnetyczny (MRI) serca i mięśni oddechowych, specjalne testy oddechowe (zwane testami czynności płuc), specjalne testy wysiłkowe (przy użyciu roweru stacjonarnego) i ewentualnie echokardiogram (USG serca, powszechnie znane jako „echo” ) będą uzupełniane do 4 razy w roku przez okres do 4 lat.
Większość uczestników przechodzi testy raz lub dwa razy w roku; jednak niektórzy uczestnicy zostaną poproszeni o powtórzenie niektórych testów dwukrotnie podczas każdej wizyty.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- Clinical and Translational Research Building
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 13 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Ponieważ badanie to koncentruje się na walidacji nowych pomiarów funkcji serca i układu oddechowego u osób z DMD, badanie to będzie wykorzystywać projekt jednej grupy z maksymalnie 60 mężczyznami z DMD w wieku od 5 do 15 lat po wejściu do badania.
Wybór uczestników jest ograniczony do dzieci, ponieważ szkodliwe skutki DMD zaczynają się we wczesnym dzieciństwie, a oczekiwana długość życia tych chłopców jest skrócona do wczesnych lat dwudziestych.
Tylko mężczyźni będą kwalifikować się do udziału w badaniu, ponieważ DMD jest sprzężoną z chromosomem X recesywną chorobą genetyczną, która prowadzi tylko do charakterystycznej choroby u mężczyzn.
Chociaż kobiety mogą być nosicielami, nie wykazują tego samego fenotypu co mężczyźni.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna
- 5-15 lat w momencie rejestracji
- Zdiagnozowano DMD (zgodnie z definicją projektu nadrzędnego)
- Pisemna świadoma zgoda rodziców (i zgoda w stosownych przypadkach) przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych
Kryteria wyłączenia:
- Przeciwwskazania do badania MRI
- Obecność wtórnego stanu, który wpływa na funkcję mięśni lub metabolizm, który prowadzi do opóźnienia rozwoju lub upośledzenia kontroli motorycznej lub który jest niestabilny
- Uczestnik nie jest w stanie spełnić wymagań dotyczących studiów
- Wrodzona wada strukturalna serca, naprawiona lub nienaprawiona
- Klinicznie przeciwwskazany udział
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Osoby z DMD
Rezonans magnetyczny jest nieinwazyjną metodą określania wielkości, objętości, masy i frakcji wyrzutowej komór. Testy funkcji płuc (PFT) to seria nieinwazyjnych testów oddechowych, które charakteryzują czynność mięśni oddechowych, a także podatność i fizjologię płuc. Metaboliczny test wysiłkowy z wykorzystaniem roweru stacjonarnego (wydolność wysiłkowa i MVO2) ocenia ogólny stan czynnościowy układu sercowo-płucnego. Echokardiogram metodą wielokrotnych ech Dixona pozwala ocenić przekrojowe i podłużne zróżnicowanie struktury mięśnia sercowego. |
Jest to nieinwazyjna metoda określania wielkości, objętości, masy i frakcji wyrzutowej komór.
To nieinwazyjne testy oddechowe, które charakteryzują czynność mięśni oddechowych, a także podatność i fizjologię płuc.
Metaboliczne testy wysiłkowe, w tym ocena wydolności wysiłkowej i MVO2, oceniają ogólny stan czynnościowy układu krążeniowo-oddechowego.
Odbywa się to za pomocą roweru stacjonarnego.
Echokardiogram wykonany metodą Dixona z wieloma echami pomaga w ocenie uczestników w przekroju poprzecznym i podłużnym pod kątem zmienności i zmian w strukturze mięśnia sercowego.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rezonans magnetyczny (MRI) T2 i spektroskopia rezonansu magnetycznego (MRS)
Ramy czasowe: do 4 lat
|
MRI T2 i MRS będą stosowane jako nieinwazyjne markery uszkodzenia/zapalenia mięśnia sercowego uczestników tego badania jako wczesne wykrywanie DMD.
|
do 4 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Badanie funkcji płuc (PFT)
Ramy czasowe: do 4 lat
|
Nieinwazyjne testy oddechowe, które charakteryzują czynność mięśni oddechowych, a także podatność i fizjologię płuc.
|
do 4 lat
|
|
Metaboliczny test wysiłkowy (wydolność wysiłkowa i MVO2)
Ramy czasowe: do 4 lat
|
Za pomocą metabolicznych testów wysiłkowych celem jest skorelowanie zmian funkcji krążeniowo-oddechowej ze spadkiem funkcji obwodowych mięśni szkieletowych u osób z DMD.
Metaboliczny test wysiłkowy obejmuje pomiar wydolności wysiłkowej i maksymalnego zużycia tlenu (MVO2).
|
do 4 lat
|
|
Dixon z wielokrotnym echem
Ramy czasowe: do 4 lat
|
Echokardiogram wykonany metodą Dixona z wieloma echami pomaga w ocenie uczestników w przekroju poprzecznym i podłużnym pod kątem zmienności i zmian w strukturze mięśnia sercowego.
Ta metoda i MRS będą również wykorzystywane do oznaczania frakcji tłuszczowej.
|
do 4 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Barry Byrne, MD, PhD, University of Florida
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 marca 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
6 marca 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 lipca 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 lipca 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
21 lipca 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 lipca 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 lipca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB201300420
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
-
Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rejestracja na zaproszenieKardiomiopatia przerostowa (HCM) | Zespół długiego QT (LQTS) | Polimorficzny częstoskurcz komorowy katecholaminergiczny (CPVT) | Wrodzone zaburzenia rytmu serca | Zespół Brugadów (BrS) | Zespół wczesnej repolaryzacji (ERS) | Kardiomiopatia arytmogenna (AC, ARVD/C) | Kardiomiopatia rozstrzeniowa (DCM) | Dystrofie... i inne warunkiStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
-
Martin-Luther-Universität Halle-WittenbergZakończonyCukrzyca | Polineuropatia cukrzycowa | Gastropareza cukrzycowaNiemcy
-
French Cardiology SocietyInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, FranceZakończonyRozkurczowa niewydolność sercaFrancja
-
Cedars-Sinai Medical CenterZakończonyPrzepuklina kręgosłupa szyjnegoStany Zjednoczone