Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Beurteilung der kardiopulmonalen Funktion bei Duchenne-Muskeldystrophie (CPI)

3. Juli 2019 aktualisiert von: University of Florida
Diese Studie zielt darauf ab, nicht-invasive Beurteilungen der Herz- und Atemmuskulatur mit Magnetresonanztomographie (MRT) zu entwickeln und zu validieren, um den natürlichen Krankheitsverlauf der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei betroffenen Personen im Laufe der Zeit besser vorherzusagen und festzustellen, ob periphere Skelett Muskelfunktionsstörungen können eine kardiopulmonale Dysfunktion vorhersagen. Die zentrale Hypothese ist, dass nicht-invasive MRT-Messungen des Herzens, des Muskels und der peripheren Skelettmuskulatur den zukünftigen kardiopulmonalen Rückgang empfindlich vorhersagen können.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Magnetresonanztomographie (MRT) des Herzens und der Atemmuskulatur, spezielle Atemtests (sogenannte Lungenfunktionstests), spezielle Belastungstests (unter Verwendung eines stationären Fahrrads) und möglicherweise ein Echokardiogramm (Ultraschall des Herzens, allgemein bekannt als "Echo" ) wird bis zu 4 Mal pro Jahr für bis zu 4 Jahre abgeschlossen. Die meisten Teilnehmer absolvieren die Tests ein- oder zweimal im Jahr; Einige Teilnehmer werden jedoch gebeten, einige der Tests bei jedem Besuch zweimal zu wiederholen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Clinical and Translational Research Building

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Da der Schwerpunkt dieser Studie auf der Validierung neuartiger Messungen der Herz- und Atemfunktion bei Personen mit DMD liegt, wird diese Studie ein Einzelgruppendesign mit bis zu 60 Männern mit DMD zwischen 5 und 15 Jahren bei Eintritt in die Studie verwenden. Die Auswahl der Teilnehmer ist auf Kinder beschränkt, da die schädlichen Wirkungen von DMD in der frühen Kindheit beginnen und die Lebenserwartung dieser Jungen auf Anfang bis Mitte 20 verkürzt ist. Nur Männer können an der Studie teilnehmen, da DMD eine X-chromosomal-rezessive genetische Störung ist, die nur bei Männern zu der charakteristischen Krankheit führt. Obwohl Frauen Träger sein können, weisen sie nicht den gleichen Phänotyp wie Männer auf.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich
  • 5-15 Jahre alt zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Diagnostiziert mit DMD (wie vom übergeordneten Projekt definiert)
  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern (und gegebenenfalls Zustimmung), bevor Studienverfahren durchgeführt werden

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikation für eine MRT-Untersuchung
  • Vorhandensein einer sekundären Erkrankung, die die Muskelfunktion oder den Stoffwechsel beeinträchtigt, die zu einer Entwicklungsverzögerung oder einer beeinträchtigten motorischen Kontrolle führt oder die nicht stabil ist
  • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen
  • Angeborene strukturelle Anomalie des Herzens, repariert oder nicht repariert
  • Klinisch kontraindizierte Teilnahme

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Personen mit DMD

Die Magnetresonanztomographie ist eine nicht-invasive Methode zur Bestimmung der Ventrikelgröße, des Volumens, der Masse und der Ejektionsfraktion.

Lungenfunktionstests (PFT) sind eine Reihe von nicht-invasiven Atemtests, die die Funktion der Atemmuskulatur sowie die Compliance und Physiologie der Lunge charakterisieren.

Metabolische Belastungstests mit stationärem Fahrrad (Belastungskapazität und MVO2) bewerten den globalen kardiopulmonalen Funktionsstatus.

Das Echokardiogramm mit der Multiple-Echo-Dixon-Methode hilft bei der Beurteilung von Querschnitts- und Längsvariationen in der myokardialen Struktur.
Sonstiges: Magnetresonanztomographie (MRT)
Es ist eine nicht-invasive Methode zur Bestimmung von ventrikulärer Größe, Volumina, Masse und Ejektionsfraktion.
Sonstiges: Lungenfunktionstest (PFT)
Es sind nicht-invasive Atemtests, die die Funktion der Atemmuskulatur sowie die Compliance und Physiologie der Lunge charakterisieren.
Sonstiges: Metabolic Exercise Testing mit stationärem Fahrrad
Metabolische Belastungstests, einschließlich der Beurteilung der Belastungskapazität und des MVO2, bewerten den globalen kardiopulmonalen Funktionsstatus. Dies wird unter Verwendung eines stationären Fahrrads durchgeführt.
Sonstiges: Echokardiogramm
Das mit der Multiple-Echo-Dixon-Methode durchgeführte Echokardiogramm hilft dabei, die Teilnehmer quer- und längsschnittlich auf Variationen und Veränderungen in der myokardialen Struktur zu beurteilen.
Andere Namen:
  • Multiple-Echo Dixon

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Magnetresonanz (MRT) T2 und Magnetresonanzspektroskopie (MRS)
Zeitfenster: bis 4 Jahre
Die MRT T2 und MRS werden als nicht-invasiver Marker für myokardiale Schäden/Entzündungen von Teilnehmern dieser Studie als Früherkennung für DMD verwendet.
bis 4 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lungenfunktionstest (PFT)
Zeitfenster: bis 4 Jahre
Nicht-invasive Atemtests, die die Funktion der Atemmuskulatur sowie die Compliance und Physiologie der Lunge charakterisieren.
bis 4 Jahre
Metabolic Exercise Testing (Belastungskapazität und MVO2)
Zeitfenster: bis 4 Jahre
Ziel der metabolischen Belastungstests ist es, Veränderungen der kardiopulmonalen Funktion mit der Abnahme der peripheren Skelettmuskelfunktion bei Personen mit DMD zu korrelieren. Der metabolische Belastungstest umfasst die Messung der Belastungskapazität und des maximalen Sauerstoffverbrauchs (MVO2).
bis 4 Jahre
Multiple-Echo Dixon
Zeitfenster: bis 4 Jahre
Das mit der Multiple-Echo-Dixon-Methode durchgeführte Echokardiogramm hilft dabei, die Teilnehmer quer- und längsschnittlich auf Variationen und Veränderungen in der myokardialen Struktur zu beurteilen. Diese Methode und MRS werden auch zur Fettfraktionsbestimmung verwendet.
bis 4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Florida

Mitarbeiter

CureDuchenne

Ermittler

  • Hauptermittler: Barry Byrne, MD, PhD, University of Florida

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. März 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB201300420

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Muskeldystrophie, Duchenne

Klinische Studien zur Magnetresonanztomographie (MRT)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Macedonia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren