Vurdering af kardiopulmonal funktion ved Duchenne muskeldystrofi (CPI)
3. juli 2019 opdateret af: University of Florida
Denne undersøgelse søger at udvikle og validere ikke-invasive vurderinger af hjerte- og åndedrætsmuskler med magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) for bedre at forudsige den naturlige sygdomsprogression af Duchenne muskeldystrofi (DMD) hos berørte individer over tid, samt afgøre, om perifert skelet muskeldysfunktion kan forudsige kardiopulmonal dysfunktion.
Den centrale hypotese er, at ikke-invasive MR-målinger af hjerte-, muskel- og perifere skeletmuskler følsomt kan forudsige fremtidig kardiopulmonal tilbagegang.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af hjertet og åndedrætsmusklerne, specielle vejrtrækningstest (kaldet lungefunktionstest), specielle træningstest (ved brug af en stationær cykel) og muligvis et ekkokardiogram (ultralyd af hjertet, almindeligvis kendt som et "ekko" ) vil blive gennemført op til 4 gange om året i op til 4 år.
De fleste deltagere vil gennemføre test en eller to gange om året; dog vil nogle deltagere blive bedt om at gentage nogle af testene to gange under hvert besøg.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
9
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- Clinical and Translational Research Building
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år til 11 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Da fokus i denne undersøgelse er på at validere nye mål for hjerte- og åndedrætsfunktion hos individer med DMD, vil denne undersøgelse anvende et enkelt-gruppedesign med op til 60 mænd med DMD mellem 5 og 15 år gamle ved indtræden i undersøgelsen.
Udvælgelsen af deltagere er begrænset til børn, da de skadelige virkninger af DMD begynder i den tidlige barndom, og den forventede levetid for disse drenge er forkortet til begyndelsen til midten af 20'erne.
Kun mænd vil være berettiget til at deltage i undersøgelsen, fordi DMD er en X-bundet recessiv genetisk lidelse, der kun fører til den karakteristiske sygdom hos mænd.
Selvom hunner kan være bærere, udviser de ikke den samme fænotype som hanner.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Han
- 5-15 år på indskrivningstidspunktet
- Diagnosticeret med DMD (som defineret af moderprojekt)
- Skriftligt informeret samtykke fra forældre (og samtykke, hvor det er relevant), før undersøgelsesprocedurer finder sted
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikation til en MR-undersøgelse
- Tilstedeværelse af en sekundær tilstand, der påvirker muskelfunktion eller stofskifte, som fører til udviklingsforsinkelse eller nedsat motorisk kontrol, eller som ikke er stabil
- Deltageren er ikke i stand til at overholde studiekravene
- Medfødt strukturel abnormitet i hjertet, repareret eller ikke-repareret
- Klinisk kontraindiceret deltagelse
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Personer med DMD
Magnetisk resonansbilleddannelse er en ikke-invasiv metode til at bestemme ventrikulær størrelse, volumener, masse og ejektionsfraktion. Lungefunktionstest (PFT) er en række ikke-invasive vejrtrækningstests, der karakteriserer respiratorisk muskelfunktion samt lungecompliance og fysiologi. Metabolisk træningstest ved hjælp af stationær cykel (motionskapacitet og MVO2) evaluerer den globale kardiopulmonale funktionsstatus. Ekkokardiogram med multiple-ekko Dixon-metoden hjælper med at vurdere tværsnits- og længdevariationer i myokardiestrukturen. |
Det er en ikke-invasiv metode til at bestemme ventrikulær størrelse, volumener, masse og ejektionsfraktion.
Det er ikke-invasive vejrtrækningstest, der karakteriserer respiratorisk muskelfunktion, samt lungecompliance og fysiologi.
Metabolisk træningstest, herunder vurdering af træningskapacitet og MVO2, evaluerer den globale kardiopulmonale funktionelle status.
Dette udføres ved brug af en stationær cykel.
Ekkokardiogrammet udført med multiple-ekko Dixon-metoden hjælper med at vurdere deltagerne på tværs og på langs for variationer og ændringer i myokardiestrukturen.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Magnetisk resonans (MRI) T2 og magnetisk resonansspektroskopi (MRS)
Tidsramme: op til 4 år
|
MRI T2 og MRS vil blive brugt som en ikke-invasiv markør for myokardieskade/betændelse hos deltagere i denne undersøgelse som en tidlig påvisning af DMD.
|
op til 4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Lungefunktionstest (PFT)
Tidsramme: op til 4 år
|
Ikke-invasive vejrtrækningstest, der karakteriserer respiratorisk muskelfunktion, samt lungecompliance og fysiologi.
|
op til 4 år
|
|
Metabolisk træningstest (træningskapacitet og MVO2)
Tidsramme: op til 4 år
|
Med brug af metabolisk træningstest er målet at korrelere ændringer i kardiopulmonal funktion med fald i perifer skeletmuskelfunktion hos personer med DMD.
Metabolisk træningstest omfatter måling af træningskapacitet og maksimalt iltforbrug (MVO2).
|
op til 4 år
|
|
Dixon med flere ekko
Tidsramme: op til 4 år
|
Ekkokardiogrammet udført med multiple-ekko Dixon-metoden hjælper med at vurdere deltagerne på tværs og på langs for variationer og ændringer i myokardiestrukturen.
Denne metode og MRS vil også blive brugt til fedtfraktionsbestemmelse.
|
op til 4 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Barry Byrne, MD, PhD, University of Florida
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. december 2013
Primær færdiggørelse (Faktiske)
6. marts 2019
Studieafslutning (Faktiske)
6. marts 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. juli 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. juli 2014
Først opslået (Skøn)
21. juli 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. juli 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. juli 2019
Sidst verificeret
1. juli 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB201300420
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .