Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Avaliação da Função Cardiopulmonar na Distrofia Muscular de Duchenne (CPI)

3 de julho de 2019 atualizado por: University of Florida
Este estudo busca desenvolver e validar avaliações não invasivas dos músculos cardíaco e respiratório com ressonância magnética (MRI) para melhor prever a progressão natural da doença da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em indivíduos afetados ao longo do tempo, bem como determinar se disfunção muscular pode predizer disfunção cardiopulmonar. A hipótese central é que as medidas de ressonância magnética não invasiva do coração, músculos e músculos esqueléticos periféricos podem prever com sensibilidade o futuro declínio cardiopulmonar.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Ressonância Magnética (MRI) do coração e músculos respiratórios, testes especiais de respiração (chamados testes de função pulmonar), testes especiais de exercício (usando uma bicicleta ergométrica) e possivelmente um ecocardiograma (ultrassom do coração, comumente conhecido como "eco" ) será concluído até 4 vezes por ano por até 4 anos. A maioria dos participantes completará o teste uma ou duas vezes por ano; no entanto, alguns participantes serão solicitados a repetir alguns dos testes duas vezes durante cada visita.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

9

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Clinical and Translational Research Building

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Como o foco deste estudo é validar novas medidas de função cardíaca e respiratória em indivíduos com DMD, este estudo utilizará um desenho de grupo único com até 60 homens com DMD entre 5 e 15 anos de idade no momento da entrada no estudo. A seleção de participantes é limitada a crianças, uma vez que os efeitos prejudiciais da DMD começam na primeira infância, e a expectativa de vida desses meninos é reduzida para 20 e poucos anos. Somente homens serão elegíveis para participar do estudo porque DMD é um distúrbio genético recessivo ligado ao cromossomo X que só leva à doença característica em homens. Embora as fêmeas possam ser portadoras, elas não exibem o mesmo fenótipo que os machos.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Macho
  • 5-15 anos de idade no momento da inscrição
  • Diagnosticado com DMD (conforme definido pelo projeto pai)
  • Consentimento informado dos pais por escrito (e consentimento quando apropriado) antes de qualquer procedimento do estudo ocorrer

Critério de exclusão:

  • Contra-indicação para um exame de ressonância magnética
  • Presença de uma condição secundária que afeta a função muscular ou o metabolismo, que leva a atraso no desenvolvimento ou controle motor prejudicado, ou que não é estável
  • O participante não consegue cumprir os requisitos do estudo
  • Anomalia estrutural congênita do coração, reparada ou não reparada
  • Participação clinicamente contra-indicada

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Indivíduos com DMD

A Ressonância Magnética é um método não invasivo para determinar o tamanho, os volumes, a massa e a fração de ejeção ventriculares.

Os testes de função pulmonar (PFT) são uma série de testes respiratórios não invasivos que caracterizam a função muscular respiratória, bem como a complacência e a fisiologia pulmonar.

O teste de exercício metabólico em bicicleta ergométrica (capacidade de exercício e MVO2) avalia o estado funcional cardiopulmonar global.

O ecocardiograma com método Dixon de múltiplos ecos auxilia na avaliação das variações transversais e longitudinais da estrutura miocárdica.
Outro: Ressonância Magnética (MRI)
É um método não invasivo para determinar o tamanho, os volumes, a massa e a fração de ejeção ventriculares.
Outro: Teste de Função Pulmonar (TFP)
São testes respiratórios não invasivos que caracterizam a função muscular respiratória, bem como a complacência e a fisiologia pulmonar.
Outro: Teste de Exercício Metabólico em bicicleta ergométrica
O teste de exercício metabólico, incluindo avaliação da capacidade de exercício e MVO2, avalia o estado funcional cardiopulmonar global. Isso é feito com o uso de uma bicicleta ergométrica.
Outro: Ecocardiograma
O ecocardiograma realizado com o método Dixon de múltiplos ecos ajuda a avaliar os participantes transversalmente e longitudinalmente quanto a variações e alterações na estrutura miocárdica.
Outros nomes:
  • Dixon de múltiplos ecos

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ressonância Magnética (MRI) T2 e Espectroscopia de Ressonância Magnética (MRS)
Prazo: até 4 anos
A RM T2 e MRS serão utilizadas como marcador não invasivo de dano/inflamação miocárdica dos participantes deste estudo como detecção precoce para DMD.
até 4 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de Função Pulmonar (TFP)
Prazo: até 4 anos
Testes respiratórios não invasivos que caracterizam a função dos músculos respiratórios, bem como a complacência e a fisiologia pulmonar.
até 4 anos
Teste de Exercício Metabólico (capacidade de exercício e MVO2)
Prazo: até 4 anos
Com a utilização do teste de exercício metabólico, objetiva-se correlacionar as alterações da função cardiopulmonar com o declínio da função muscular esquelética periférica em indivíduos com DMD. O teste de exercício metabólico inclui medir a capacidade de exercício e o consumo máximo de oxigênio (MVO2).
até 4 anos
Dixon de múltiplos ecos
Prazo: até 4 anos
O ecocardiograma realizado com o método Dixon de múltiplos ecos ajuda a avaliar os participantes transversalmente e longitudinalmente quanto a variações e alterações na estrutura miocárdica. Este método e o MRS também serão utilizados para determinação da fração de gordura.
até 4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Florida

Colaboradores

CureDuchenne

Investigadores

  • Investigador principal: Barry Byrne, MD, PhD, University of Florida

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

6 de março de 2019

Conclusão do estudo (Real)

6 de março de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de julho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de julho de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

21 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de julho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de julho de 2019

Última verificação

1 de julho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB201300420

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Distrofia Muscular, Duchenne

Ensaios clínicos em Ressonância Magnética (MRI)

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Djibouti

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever