Hodnocení kardiopulmonální funkce u Duchenneovy svalové dystrofie (CPI)
3. července 2019 aktualizováno: University of Florida
Tato studie se snaží vyvinout a ověřit neinvazivní hodnocení srdečních a dýchacích svalů pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI), aby bylo možné lépe předvídat přirozenou progresi onemocnění Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) u postižených jedinců v průběhu času a také určit, zda periferní kosterní svalová dysfunkce může předpovídat kardiopulmonální dysfunkci.
Ústřední hypotézou je, že neinvazivní MRI měření srdce, svalů a periferních kosterních svalů může citlivě predikovat budoucí kardiopulmonální pokles.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Magnetická rezonance (MRI) srdce a dýchacích svalů, speciální dechové testy (nazývané testování funkce plic), speciální zátěžové testy (na stacionárním kole) a případně echokardiogram (ultrazvuk srdce, běžně známý jako „echo“ ) bude dokončena až 4krát ročně po dobu až 4 let.
Většina účastníků dokončí testování jednou nebo dvakrát ročně; někteří účastníci však budou požádáni, aby během každé návštěvy opakovali některé testy dvakrát.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
9
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- Clinical and Translational Research Building
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 11 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Vzhledem k tomu, že se tato studie zaměřuje na validaci nových měření srdečních a respiračních funkcí u jedinců s DMD, bude tato studie využívat jednoskupinový design s až 60 muži s DMD ve věku od 5 do 15 let při vstupu do studie.
Výběr účastníků je omezen na děti, protože škodlivé účinky DMD začínají již v raném dětství a průměrná délka života těchto chlapců je zkrácena na období mezi 20. a 20. rokem života.
Studie se mohou zúčastnit pouze muži, protože DMD je X-vázaná recesivní genetická porucha, která vede pouze k charakteristickému onemocnění u mužů.
Ačkoli ženy mohou být přenašečkami, nevykazují stejný fenotyp jako muži.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- mužský
- 5-15 let v době zápisu
- Diagnostikováno DMD (jak je definováno nadřazeným projektem)
- Písemný informovaný souhlas rodičů (a případně souhlas) před provedením jakýchkoli studijních postupů
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace vyšetření MRI
- Přítomnost sekundárního stavu, který ovlivňuje svalovou funkci nebo metabolismus, který vede k opoždění vývoje nebo zhoršené motorické kontrole, nebo který není stabilní
- Účastník není schopen splnit studijní požadavky
- Vrozená strukturální abnormalita srdce, opravená nebo neopravená
- Klinicky kontraindikovaná účast
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jedinci s DMD
Magnetická rezonance je neinvazivní metoda ke stanovení velikosti komor, objemů, hmotnosti a ejekční frakce. Testování funkce plic (PFT) je řada neinvazivních dechových testů, které charakterizují funkci dýchacích svalů, stejně jako poddajnost a fyziologii plic. Metabolické zátěžové testování na stacionárním kole (zátěžová kapacita a MVO2) hodnotí globální kardiopulmonální funkční stav. Echokardiogram s multi-echo Dixonovou metodou pomáhá posoudit příčné a podélné variace ve struktuře myokardu. |
Jedná se o neinvazivní metodu ke stanovení velikosti komor, objemů, hmotnosti a ejekční frakce.
Jsou to neinvazivní dechové testy, které charakterizují funkci dýchacích svalů, jakož i poddajnost a fyziologii plic.
Metabolické zátěžové testování, včetně hodnocení zátěžové kapacity a MVO2, hodnotí globální kardiopulmonální funkční stav.
To se provádí pomocí stacionárního kola.
Echokardiogram provedený metodou Multi-echo Dixon pomáhá hodnotit účastníky v příčném řezu a podélném směru na variace a změny ve struktuře myokardu.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Magnetická rezonance (MRI) T2 a magnetická rezonanční spektroskopie (MRS)
Časové okno: do 4 let
|
MRI T2 a MRS budou použity jako neinvazivní marker poškození/zánětu myokardu účastníků této studie jako časná detekce DMD.
|
do 4 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Testování funkce plic (PFT)
Časové okno: do 4 let
|
Neinvazivní dýchací testy, které charakterizují funkci dýchacích svalů, stejně jako poddajnost a fyziologii plic.
|
do 4 let
|
|
Testování metabolické zátěže (zátěžová kapacita a MVO2)
Časové okno: do 4 let
|
S využitím metabolického zátěžového testování je cílem korelovat změny kardiopulmonální funkce s poklesem funkce periferního kosterního svalstva u jedinců s DMD.
Metabolické zátěžové testování zahrnuje měření zátěžové kapacity a maximální spotřeby kyslíku (MVO2).
|
do 4 let
|
|
Dixon s vícenásobnou ozvěnou
Časové okno: do 4 let
|
Echokardiogram provedený metodou Multi-echo Dixon pomáhá hodnotit účastníky v příčném řezu a podélném směru na variace a změny ve struktuře myokardu.
Tato metoda a MRS budou také použity pro stanovení tukové frakce.
|
do 4 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Barry Byrne, MD, PhD, University of Florida
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2013
Primární dokončení (Aktuální)
6. března 2019
Dokončení studie (Aktuální)
6. března 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. července 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. července 2014
První zveřejněno (Odhad)
21. července 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. července 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. července 2019
Naposledy ověřeno
1. července 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB201300420
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .