이전에 치료를 받은 부분 지방이영양증 환자에서 메트렐렙틴의 자비로운 사용
이전에 치료를 받은 부분 지방이영양증 환자에서 Metreleptin의 동정적 사용
배경:
- 부분 지방이영양증은 높은 혈중 지방 수치와 인슐린 저항성을 유발할 수 있습니다. 이것은 당뇨병을 포함한 건강 문제로 이어질 수 있습니다. 연구자들은 약물 메트렐렙틴이 이 질병을 가진 사람들의 건강을 향상시킨다는 것을 발견했습니다.
목적:
- 메트렐렙틴의 안전성과 유효성을 시험하기 위함.
적임:
- 6개월 이상 된 부분 지방이영양증이 있는 사람
- NIH 연구를 통해 메트렐렙틴을 투여받았고 개선을 보임 AND
- 다른 방법으로는 메트렐렙틴을 얻을 수 없습니다.
설계:
- 참가자는 1년 동안 대략 6개월마다, 그 다음에는 1-2년마다 NIH에 오게 됩니다. 미국 내 여행에 재정 지원이 제공될 수 있습니다.
- 방문 시 참가자는 매일 주사하기 위해 집으로 가져갈 메트렐렙틴을 공급받거나 미국 내에서 배송될 수 있습니다. 그들은 다음을 갖게 될 것입니다:
- 팔 정맥에 삽입된 플라스틱 카테터.
- 혈액 검사, 소변 수집 및 신체 검사.
- 달콤한 액체를 마시는 경구 포도당 내성 검사.
- 심장, 간, 자궁 및 난소의 초음파. 젤과 탐침을 피부에 놓고 장기 사진을 찍습니다.
- 음파로 심장 사진을 찍는 심초음파.
- 휴식 중 신진대사율을 측정했습니다. 그들이 호흡하는 산소를 측정하는 동안 플라스틱 후드를 머리 위에 착용합니다.
- 참가자는 연간 최대 3개의 DEXA 스캔 엑스레이를 받습니다.
- 참가자는 다음을 가질 수 있습니다.
- 연간 뼈 엑스레이.
- 몇 년마다 간 생검. 작은 조각을 얻기 위해 바늘을 간에 삽입합니다. 참가자는 이에 대한 별도의 동의서에 서명합니다.
- 참가자는 정기적으로 현지 의사의 진찰을 받아야 하며 집에서 최소 3-6개월마다 혈액 검사를 받아야 합니다.
연구 개요
상세 설명
렙틴은 장기 영양 상태에 대한 정보를 전달하는 지방 조직에서 신체의 나머지 부분으로 보내는 신호로 생각할 수 있는 지방 세포 유래 호르몬입니다. 지방이영양증 환자는 지방 조직 부족에 따른 렙틴 결핍이 있습니다. 지방이영양증 환자에서 렙틴 결핍과 이소성 지질 침착의 조합은 심한 인슐린 저항성 및 당뇨병, 고중성지방혈증, 비알코올성 지방간염 및 다낭성 난소 증후군을 포함한 대사 합병증을 유발합니다. 2000년에서 2014년 사이에 NIDDK IRP는 전신형 및 부분형 지방이영양증 환자를 대상으로 재조합 인간 렙틴 유사체인 메트렐렙틴의 공개 라벨 임상 시험을 실시했습니다. 이 연구는 메트렐렙틴이 음식 섭취 감소, 인슐린 저항성 및 당뇨병 개선, 이소성 지질 감소 및 생식 정상화를 포함하여 지방이영양증의 대사 및 내분비 이상을 개선한다는 것을 보여주었습니다. 이러한 데이터를 기반으로 metreleptin은 2014년 2월에 부분적이지는 않지만 전신적인 지방이영양증 환자에 대해 FDA의 승인을 받았습니다. 그러나 우리의 데이터는 부분 지방이영양증 환자의 하위 그룹이 메트렐렙틴으로부터 의학적 혜택을 얻는다는 것을 보여주었습니다.
이 연구의 목적은 두 가지입니다.
- 이전에 NIH 연구(프로토콜 02-DK-0022 및 13-DK-0057)를 통해 메트렐렙틴으로부터 혜택을 받고 얻은 부분 지방이영양증 환자에게 메트렐렙틴에 대한 접근을 제공합니다.
- 부분 지방이영양증의 대사 합병증을 개선하는 데 있어 메트렐렙틴의 장기적 효능에 대한 데이터를 계속 수집합니다.
Metreleptin은 0.24mg/kg/일 이하의 용량으로 투여되며 체중과 대사 조절에 따라 조정됩니다. 환자는 평가를 위해 매년 약 1회 NIH에서 보게 되며, 의학적으로 안정적이고 NIH로 이동하는 데 어려움이 있는 환자의 경우 잠재적으로 덜 자주 볼 수 있습니다. 실험실 평가는 임상적으로 지시된 대로 환자의 가정 제공자가 더 자주 받을 것입니다. 연구의 주요 결과는 혈청 트리글리세리드 및 헤모글로빈 A1c 수준의 개선입니다. 2차 결과에는 지방간염 및 이소성 지질, 체성분, 골밀도 및 골질 대사, 뇌하수체 및 생식 기능 측정이 포함됩니다.
Metreleptin은 Amryt Pharma, Incorporated에서 공급합니다. NIH나 Amryt Pharma는 렙틴이 무기한 및/또는 연구가 종료된 후에도 이용 가능할 것이라고 보장할 수 없습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
- 포함 기준
- 생후 6개월 이상
- 부분 지방이영양증(유전적 또는 후천적)
- 이전에 또는 현재 NIH 연구 02-DK-0022 및/또는 NIH 연구 13-DK-0057에 따라 메트렐렙틴으로 치료를 받았습니다.
다음 중 하나 이상으로 정의되는 이전 또는 현재 메트렐렙틴 치료의 문서화된 대사 이점:
- 30% 이상의 TG 감소 또는
- 1% 이상의 HbA1c 감소 또는
- 40% 이상의 인슐린 요구량 감소 또는
- 췌장염 발병 감소 또는
- 지방간염 개선 또는
- 메트렐렙틴을 중단하면 대사 매개변수가 현저하게 악화됨
제외 기준
- 승인된 약물 또는 지역 동정적 사용 또는 확장된 접근 프로그램을 통해 환자에게 메트렐렙틴의 가용성.
- 알려진 HIV 감염 또는 HIV 관련 지방이영양증.
- 적격성 또는 준수를 방해하는 정신 장애.
- 피험자에게 위험을 증가시키는 모든 의학적 상태 또는 약물.
- 현재 알코올 또는 약물 남용.
- 대장균 유래 단백질에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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다른: 렙틴 요법
SC 주사를 통해 투여된 렙틴 BID
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부분 지방이영양증 환자의 렙틴 결핍 합병증을 치료하기 위한 대체 요법으로 식이 요법의 보조제로 표시된 렙틴 유사체.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈청 헤모글로빈 A1C
기간: 6~12개월마다
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실험실 가치 향상
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6~12개월마다
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혈청 트리글리세리드
기간: 6~12개월마다
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실험실 가치 향상
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6~12개월마다
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Akinci B, Oral EA, Neidert A, Rus D, Cheng WY, Thompson-Leduc P, Cheung HC, Bradt P, Foss de Freitas MC, Montenegro RM, Fernandes VO, Cochran E, Brown RJ. Comorbidities and Survival in Patients With Lipodystrophy: An International Chart Review Study. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Nov 1;104(11):5120-5135. doi: 10.1210/jc.2018-02730.
- Sekizkardes H, Cochran E, Malandrino N, Garg A, Brown RJ. Efficacy of Metreleptin Treatment in Familial Partial Lipodystrophy Due to PPARG vs LMNA Pathogenic Variants. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Aug 1;104(8):3068-3076. doi: 10.1210/jc.2018-02787.
- Brown RJ, Meehan CA, Cochran E, Rother KI, Kleiner DE, Walter M, Gorden P. Effects of Metreleptin in Pediatric Patients With Lipodystrophy. J Clin Endocrinol Metab. 2017 May 1;102(5):1511-1519. doi: 10.1210/jc.2016-3628.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 150002
- 15-DK-0002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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